Analyse av Velmanase Alfa (Lamzede®)s effekter i kroppen til barn med alfa-mannosidose under 3 år (LAMPO(0-3))
15. mai 2025 oppdatert av: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
En virkelighetsanalyse av farmakodynamisk respons på Velmanase Alfa (Lamzede®)-behandling hos pasienter med alfa-mannosidose under 3 år
Målet med denne observasjonsstudien er å lære effekten av stoffet velmanase alfa (Lamzede®) i kroppen til barn under 3 år med Alpha-Mannosidose.
Hovedspørsmålene den tar sikte på å besvare er:
- studer effekten av velmanase alfa på en markør for sykdommen kalt GlcNAc(Man)2 etter ett års behandling
- utforske hvordan barnets kropp reagerer på velmanase alfa under terapien Foreldrene eller de juridiske foresatte til deltakerne vil bli bedt om å gi resultatene av analyser utført i rutinemessig klinisk setting knyttet til deltakerens generelle helse og administrering av velmanase alfa.
Ytterligere data vil bli hentet ut fra andre observasjonssponsede studier/registre, programmer for compassionate use, etterforsker-initierte studier (IIS) og publiserte kasusrapporter (presentert i litteraturen) hvis de eksisterer.
Studieoversikt
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
5
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Chiesi Clinical trials
- Telefonnummer: +39.0521 2791
- E-post: clinicaltrials_info@chiesi.com
Studiesteder
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33155
- Rekruttering
- Nicklaus Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Parul Jayakar
- Telefonnummer: 786-624-4717
- E-post: Parul.Jayakar@Nicklaushealth.org
-
-
South Carolina
-
Greenwood, South Carolina, Forente stater, 29605
- Rekruttering
- Greenwood Genetic Center
-
Ta kontakt med:
- Laura Buch
- Telefonnummer: 864-250-7944
- E-post: lbuch@ggc.org
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pediatriske pasienter med bekreftet diagnose av alfa-mannosidose via MAN2B1 genetisk testing og/eller alfa-mannosidaseaktivitet i leukocytter eller fibroblaster < 10 % av normal aktivitet, med data for minst én prøve før og én post-Lamzede-behandling tatt når < 3 YOA, etter minst 6 ukers behandling (primæranalyser).
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakere med informert samtykke fra sine juridiske foresatte
- Bekreftet diagnose alfa mannosidose
- Velmanase alfa behandlingsstart fra fødsel til minst seks uker før fylte 3 år, hvor standard oppfølging inkluderer følgende:
- Data for GlcNAc(Man)2-nivåer oppnådd når deltakeren var < 3 YOA for:
- Minst én prøve før behandling tatt ikke mer enn 13 uker før behandling med velmanase alfa startet, og
- Minst én prøve etter behandling, samlet etter minst seks ukers behandling.
- Deltakere behandlet med Lamzede, 1 mg/kg kroppsvekt, via ukentlige intravenøse infusjoner.
Ekskluderingskriterier:
Deltakere som har gjennomgått tidligere hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) eller andre undersøkelsesterapier for behandling av alfa mannosidose (støttende behandlinger aksepteres).
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Pediatriske pasienter med alfa-mannosidose behandlet med Lamzede før 3 års alder
Pediatriske pasienter med en bekreftet diagnose av alfa-mannosidose med data for minst én pre- og én post-Lamzede-behandlingsprøve tatt når < 3 YOA.
|
Lamzede® (velmanase alfa, heretter referert til som Lamzede) er et rekombinant humant lysosomal alfa-mannosidaseprodukt utviklet som en intravenøs enzymerstatningsterapi (ERT) for behandling av alfa-mannosidose.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Farmakodynamisk respons på velmanase alfa
Tidsramme: 52 ukers behandling
|
Endring (absolutt og relativ) av GlcNAc(Man)2-nivået fra pre-velmanase alfa-behandlingens baseline i blod
|
52 ukers behandling
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Utvikling av antistoff-antistoff mot velmanase alfa
Tidsramme: 52 ukers behandling
|
Vurdering av virkningen av antistoff-antistoff på farmakodinamik
|
52 ukers behandling
|
|
Uønskede hendelser som oppstår ved behandling
Tidsramme: 52 uker
|
Antall uønskede hendelser som ikke er tilstede før medisinsk behandling, eller en allerede tilstedeværende hendelse som forverres enten i intensitet eller frekvens etter behandlingen
|
52 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
19. februar 2025
Primær fullføring (Antatt)
1. september 2029
Studiet fullført (Antatt)
1. september 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
14. desember 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
14. desember 2023
Først lagt ut (Faktiske)
28. desember 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
16. mai 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. mai 2025
Sist bekreftet
1. mai 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CLI-LMZYMAA2-04
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .