Анализ действия велманазы альфа (Ламзеде®) на организм детей с альфа-маннозидозом в возрасте до 3 лет (LAMPO(0-3))
14 декабря 2023 г. обновлено: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Реальный анализ фармакодинамического ответа на лечение велманазой альфа (Ламзеде®) у пациентов с альфа-маннозидозом в возрасте до 3 лет
Цель этого наблюдательного исследования — изучить влияние препарата велманаза альфа (Ламзеде®) на организм детей в возрасте до 3 лет с альфа-маннозидозом.
Основные вопросы, на которые он призван ответить:
- изучить влияние велманазы альфа на маркер заболевания GlcNAc(Man)2 после года терапии
- изучить, как организм ребенка реагирует на велманазу альфа во время терапии. Родителей или законных опекунов участников попросят предоставить результаты анализов, проведенных в обычных клинических условиях, связанных с общим состоянием здоровья участника и приемом велманазы альфа.
Дополнительные данные будут извлечены из других наблюдательных спонсируемых исследований/реестров, программ благотворительного использования, исследований, инициированных исследователями (IIS), и опубликованных отчетов о случаях заболевания (представленных в литературе), если они существуют.
Обзор исследования
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
5
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Chiesi Clinical trials
- Номер телефона: +39.0521 2791
- Электронная почта: clinicaltrials_info@chiesi.com
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Пациенты детского возраста с подтвержденным диагнозом альфа-маннозидоза посредством генетического тестирования MAN2B1 и/или активностью альфа-маннозидазы в лейкоцитах или фибробластах < 10% от нормальной активности, с данными по крайней мере для одного образца до и одного после лечения Ламзеде, полученного при < 3 ЙОА, после не менее 6 недель лечения (первичные анализы).
Описание
Критерии включения:
- Участники при условии информированного согласия их законных опекунов.
- Подтвержденный диагноз альфа-маннозидоза
- Начало лечения велманазой альфа с рождения и по крайней мере за шесть недель до достижения 3-летнего возраста, при этом стандартное последующее наблюдение включает следующее:
- Данные об уровнях GlcNAc(Man)2, полученные, когда участнику был <3 лет назад, для:
- По крайней мере, один образец перед лечением, полученный не более чем за 13 недель до начала лечения велманазой альфа, и
- По крайней мере, один образец после лечения, собранный как минимум через шесть недель лечения.
- Участники получали Ламзеде в дозе 1 мг/кг массы тела посредством еженедельных внутривенных инфузий.
Критерий исключения:
Участники, ранее перенесшие трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) или другие экспериментальные методы лечения альфа-маннозидоза (приемлемо поддерживающее лечение).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Пациенты детского возраста с альфа-маннозидозом, получавшие Ламзеде в возрасте до 3 лет.
Педиатрические пациенты с подтвержденным диагнозом альфа-маннозидоза с данными хотя бы одного образца до и одного после лечения Ламзеде, полученными при < 3 YOA.
|
Ламзеде® (велманаза альфа, в дальнейшем именуемый Ламзеде) представляет собой рекомбинантный продукт лизосомальной альфа-маннозидазы человека, разработанный в качестве внутривенной заместительной ферментной терапии (ЗЗТ) для лечения альфа-маннозидоза.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Фармакодинамический ответ на велманазу альфа
Временное ограничение: 52 недели лечения
|
Изменение (абсолютное и относительное) уровня GlcNAc(Man)2 в крови по сравнению с исходным уровнем лечения превелманазой альфа.
|
52 недели лечения
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Разработка антилекарственных антител к велманазе альфа
Временное ограничение: 52 недели лечения
|
Оценка влияния антилекарственных антител на фармакодинамику.
|
52 недели лечения
|
|
Нежелательные явления, возникшие во время лечения
Временное ограничение: 52 недели
|
Количество нежелательных явлений, отсутствовавших до лечения, или уже имеющихся явлений, интенсивность или частота которых ухудшаются после лечения
|
52 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
1 мая 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 сентября 2029 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 сентября 2029 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
14 декабря 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
14 декабря 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
28 декабря 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
28 декабря 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
14 декабря 2023 г.
Последняя проверка
1 декабря 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CLI-LMZYMAA2-04
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Альфа-маннозидоз
-
NiKang Therapeutics, Inc.РекрутингРак почки | Новообразования почек | Карцинома почек | Светлоклеточная почечно-клеточная карцинома | Гипоксия | Метастатическая почечно-клеточная карцинома | Рецидивирующая почечно-клеточная карцинома | Рак почки | Прогрессирующая почечно-клеточная карцинома | Новообразования почек | ccRCC | Рефрактерная почечно-клеточная... и другие заболеванияСоединенные Штаты
Клинические исследования Вельманасе Альфа
-
Catalyst BiosciencesЗавершенныйГемофилия А | Гемофилия В | Гемофилия А с ингибитором | Гемофилия B с ингибитором | Гемофилия А без ингибитора | Гемофилия B без ингибитораБолгария, Российская Федерация
-
National Taiwan University HospitalНеизвестный
-
BayerАктивный, не рекрутирующийГемофилия АИспания, Германия, Австрия, Греция, Италия, Словения
-
BayerЗавершенныйГемофилия А, гемофилия ВИталия, Китай, Новая Зеландия, Российская Федерация, Тайвань, Сингапур, Болгария, Соединенные Штаты, Дания, Германия, Венгрия, Южная Африка, Соединенное Королевство, Румыния, Колумбия, Мексика, Турция, Франция, Индия, Япония, Авс... и более
-
BayerАктивный, не рекрутирующийГемофилия АКанада, Испания, Соединенные Штаты, Бельгия, Италия, Тайвань, Словения
-
Sequana Medical N.V.НеизвестныйЦирроз печени | Рефрактерный асцитИспания
-
ANRS, Emerging Infectious DiseasesFlamel TechnologiesНеизвестный
-
BayerАктивный, не рекрутирующийГемофилия АКанада, Япония, Испания, Соединенные Штаты, Германия, Швеция, Бельгия, Бразилия, Греция, Италия, Нидерланды, Тайвань, Дания, Кувейт, Саудовская Аравия, Объединенные Арабские Эмираты, Норвегия, Колумбия, Швейцария, Словения
-
BayerАктивный, не рекрутирующийГемофилия А | Дети | Профилактика кровотечений | Лечение кровотеченияКанада, Соединенные Штаты, Бразилия, Италия, Турция, Аргентина, Норвегия