Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Velmanase Alfa (Lamzede®) 3 év alatti alfa-mannozidózisban szenvedő gyermekek szervezetében kifejtett hatásainak elemzése (LAMPO(0-3))

2023. december 14. frissítette: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

A Velmanase Alfa (Lamzede®) kezelésre adott farmakodinámiás válasz valós elemzése 3 évesnél fiatalabb alfa-mannozidózisban szenvedő betegeknél

Ennek a megfigyeléses vizsgálatnak az a célja, hogy megismerjük az alfa-velmanáz (Lamzede®) hatását 3 év alatti alfa-mannozidózisban szenvedő gyermekek szervezetében.

A fő kérdések, amelyekre választ kíván adni:

  • tanulmányozza az alfa-velmanáz hatását a GlcNAc(Man)2 nevű betegség markerére egy év terápia után
  • feltárja, hogyan reagál a gyermek szervezete az alfa-velmanázra a terápia során. A résztvevők szüleit vagy törvényes gondviselőit felkérik, hogy nyújtsák be a rutin klinikai körülmények között végzett elemzések eredményeit a résztvevő általános egészségi állapotával és az alfa-velmanáz adagolásával kapcsolatban.

További adatok kinyerhetők más megfigyelésen alapuló, szponzorált tanulmányokból/regiszterekből, compassionate use programokból, kutatók által kezdeményezett vizsgálatokból (IIS) és (a szakirodalomban bemutatott) publikált esetleírásokból, ha vannak ilyenek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

5

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Gyermekgyógyászati ​​betegek, akiknél MAN2B1 genetikai vizsgálattal igazolták az alfa-mannozidózist és/vagy a leukocitákban vagy fibroblasztokban a normál aktivitás 10%-ánál kisebb alfa-mannozidáz aktivitást, legalább egy Lamzede-kezelés előtti és egy poszt-Lamzede-kezelési minta adataival, ha < 3 YOA, legalább 6 hetes kezelés után (elsődleges elemzések).

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A résztvevők törvényes gondviselőik tájékozott beleegyezésével
  • Az alfa-mannozidózis megerősített diagnózisa
  • Az alfa-velmanáz kezelés megkezdése a születéstől a 3 éves életév betöltése előtt legalább hat hétig, ahol a standard gondozási követés a következőket tartalmazza:
  • A GlcNAc(Man)2 szintre vonatkozó adatok, amelyeket akkor kaptunk, amikor a résztvevő < 3 YOA volt:
  • Legalább egy előkezelési mintát vettek legfeljebb 13 héttel az alfa-velmanáz-kezelés megkezdése előtt, és
  • Legalább egy kezelés utáni minta, amelyet legalább hat hetes kezelés után gyűjtenek.
  • A résztvevők 1 mg/ttkg Lamzeddel kezeltek heti intravénás infúzióban.

Kizárási kritériumok:

Azok a résztvevők, akik előzetesen hematopoietikus őssejt-transzplantáción (HSCT) vagy egyéb vizsgálati terápián estek át az alfa-mannozidózis kezelésére (szupportív kezelések elfogadhatók).

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
3 éves koruk előtt Lamzeddel kezelt alfa-mannozidózisban szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegek
Az alfa-mannozidózis megerősített diagnózisával rendelkező gyermekgyógyászati ​​betegek legalább egy Lamzede-kezelés előtti és egy poszt-Lamzede-kezelési minta adataival, amelyeket akkor kaptak, ha < 3 YOA.
Drog: Velmanase Alfa
A Lamzede® (a velmanáz alfa, a továbbiakban Lamzede) egy rekombináns humán lizoszomális alfa-mannozidáz termék, amelyet intravénás enzimpótló terápiaként (ERT) fejlesztettek ki az alfa-mannozidózis kezelésére.
Más nevek:
  • Lamzede

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Farmakodinámiás válasz alfa-velmanázra
Időkeret: 52 hetes kezelés
A GlcNAc(Man)2 szintjének (abszolút és relatív) változása az alfa-velmanáz kezelés előtti kiindulási értékhez képest a vérben
52 hetes kezelés

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az alfa-velmanáz elleni gyógyszerellenes antitest fejlesztése
Időkeret: 52 hetes kezelés
A gyógyszerellenes antitestek hatásának értékelése a farmakodinámiára
52 hetes kezelés
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események
Időkeret: 52 hét
Azon nemkívánatos események száma, amelyek az orvosi kezelést megelőzően nem jelentkeztek, vagy egy már jelen lévő esemény, amely a kezelést követően akár intenzitásában, akár gyakoriságában romlik
52 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2024. május 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2029. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. december 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. december 14.

Első közzététel (Tényleges)

2023. december 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. december 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. december 14.

Utolsó ellenőrzés

2023. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CLI-LMZYMAA2-04

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Velmanase Alfa

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mexico

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel