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Analisi degli effetti di Velmanase Alfa (Lamzede®) nel corpo dei bambini affetti da alfa-mannosidosi di età inferiore a 3 anni (LAMPO(0-3))

15 maggio 2025 aggiornato da: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Un'analisi del mondo reale della risposta farmacodinamica al trattamento con Velmanase Alfa (Lamzede®) in pazienti con alfa-mannosidosi di età inferiore a 3 anni

L'obiettivo di questo studio osservazionale è quello di apprendere gli effetti del farmaco velmanasi alfa (Lamzede®) nel corpo dei bambini di età inferiore ai 3 anni affetti da alfa-mannosidosi.

Le principali domande a cui si propone di rispondere sono:

  • studiare l'effetto di velmanase alfa su un marcatore della malattia chiamato GlcNAc(Man)2 dopo un anno di terapia
  • esplorare come il corpo del bambino reagisce a velmanase alfa durante la terapia Ai genitori o ai tutori legali dei partecipanti verrà chiesto di fornire i risultati delle analisi eseguite nel contesto clinico di routine relativo alla salute generale del partecipante e alla somministrazione di velmanase alfa.

Ulteriori dati verranno estratti da altri studi/registri sponsorizzati osservazionali, programmi di uso compassionevole, studi avviati dallo sperimentatore (IIS) e case report pubblicati (presentati in letteratura), se esistenti.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

5

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Stati Uniti, 29605
        • Reclutamento
        • Greenwood Genetic Center
        • Contatto:
          • Laura Buch
          • Numero di telefono: 864-250-7944
          • Email: lbuch@ggc.org

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti pediatrici con diagnosi confermata di alfa mannosidosi tramite test genetico MAN2B1 e/o attività dell'alfa-mannosidasi nei leucociti o fibroblasti < 10% dell'attività normale, con dati per almeno un campione pre- e uno post-trattamento Lamzede ottenuti quando < 3 YOA, dopo almeno 6 settimane di trattamento (analisi primarie).

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti previa fornitura del consenso informato da parte dei loro tutori legali
  • Diagnosi confermata di alfa mannosidosi
  • Inizio del trattamento con Velmanase alfa dalla nascita fino ad almeno sei settimane prima di compiere 3 anni, dove il follow-up standard di cura include quanto segue:
  • Dati per i livelli di GlcNAc(Man)2 ottenuti quando il partecipante aveva < 3 YOA per:
  • Almeno un campione pre-trattamento ottenuto non più di 13 settimane prima dell'inizio del trattamento con velmanase alfa e
  • Almeno un campione post-trattamento, raccolto dopo almeno sei settimane di trattamento.
  • Partecipanti trattati con Lamzede, 1 mg/kg di peso corporeo, tramite infusioni endovenose settimanali.

Criteri di esclusione:

Partecipanti che sono stati sottoposti a precedente trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) o altre terapie sperimentali per il trattamento dell'alfa mannosidosi (trattamenti di supporto accettabili).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti pediatrici con alfa-mannosidosi trattati con Lamzede prima dei 3 anni di età
Pazienti pediatrici con diagnosi confermata di alfa-mannosidosi con dati per almeno un campione di trattamento pre e post-Lamzede ottenuti quando < 3 YOA.
Droga: Velmanase Alfa
Lamzede® (velmanase alfa, d'ora in poi denominato Lamzede) è un prodotto a base di alfa-mannosidasi lisosomiale umana ricombinante sviluppato come terapia enzimatica sostitutiva (ERT) per via endovenosa per il trattamento dell'alfa-mannosidosi.
Altri nomi:
  • Lamzede

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta farmacodinamica alla velmanasi alfa
Lasso di tempo: 52 settimane di trattamento
Variazione (assoluta e relativa) del livello di GlcNAc(Man)2 rispetto al basale del trattamento pre-velmanase alfa nel sangue
52 settimane di trattamento

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sviluppo di anticorpi anti-farmaco contro velmanase alfa
Lasso di tempo: 52 settimane di trattamento
Valutazione dell'impatto degli anticorpi anti-farmaco sulla farmacodinamica
52 settimane di trattamento
Eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: 52 settimane
Numero di eventi indesiderati non presenti prima del trattamento medico o di un evento già presente che peggiora in intensità o frequenza dopo il trattamento
52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 febbraio 2025

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 dicembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 dicembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

28 dicembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 maggio 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLI-LMZYMAA2-04

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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