- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT06184503
Analys av Velmanase Alfa (Lamzede®)s effekter i kroppen hos barn med alfa-mannosidos under 3 år (LAMPO(0-3))
En verklig analys av farmakodynamisk respons på Velmanase Alfa (Lamzede®)-behandling hos patienter med alfa-mannosidos under 3 års ålder
Målet med denna observationsstudie är att lära sig effekterna av läkemedlet velmanas alfa (Lamzede®) i kropparna hos barn under 3 år med Alpha-Mannosidos.
Huvudfrågorna som den syftar till att besvara är:
- studera effekten av velmanas alfa på en markör för sjukdomen som kallas GlcNAc(Man)2 efter ett års behandling
- utforska hur barnets kropp reagerar på velmanase alfa under behandlingen. Deltagarnas föräldrar eller vårdnadshavare kommer att uppmanas att tillhandahålla resultaten av analyser som utförts i den rutinmässiga kliniska miljön relaterade till deltagarens allmänna hälsa och administrering av velmanase alfa.
Ytterligare data kommer att extraheras från andra observationssponsrade studier/register, program för compassionate use, utredarinitierade studier (IIS) och publicerade fallrapporter (presenterade i litteraturen) om sådana finns.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Chiesi Clinical trials
- Telefonnummer: +39.0521 2791
- E-post: clinicaltrials_info@chiesi.com
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagare med tillhandahållande av informerat samtycke från sina vårdnadshavare
- Bekräftad diagnos av alfa mannosidos
- Behandling med Velmanase alfa påbörjas från födseln till minst sex veckor före 3 års ålder, där standardvårdsuppföljningen inkluderar följande:
- Data för GlcNAc(Man)2-nivåer erhållna när deltagaren var < 3 YOA för:
- Minst ett förbehandlingsprov tagits inte mer än 13 veckor innan behandling med velmanase alfa påbörjades, och
- Minst ett efterbehandlingsprov, insamlat efter minst sex veckors behandling.
- Deltagare som behandlades med Lamzede, 1 mg/kg kroppsvikt, via intravenösa infusioner varje vecka.
Exklusions kriterier:
Deltagare som har genomgått tidigare hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) eller andra undersökningsterapier för behandling av alfa mannosidos (stödjande behandlingar godtagbara).
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
---|---|
Pediatriska patienter med alfa-mannosidos behandlade med Lamzede före 3 års ålder
Pediatriska patienter med en bekräftad diagnos av alfa-mannosidos med data för minst ett prov från pre- och ett post-Lamzede-behandling som erhållits när < 3 YOA.
|
Lamzede® (velmanase alfa, hädanefter kallad Lamzede) är en rekombinant human lysosomal alfa-mannosidasprodukt utvecklad som en intravenös enzymersättningsterapi (ERT) för behandling av alfa-mannosidos.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Farmakodynamisk respons på velmanas alfa
Tidsram: 52 veckors behandling
|
Förändring (absolut och relativ) av GlcNAc(Man)2-nivån från pre-velmanas alfa-behandlingens baslinje i blod
|
52 veckors behandling
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Utveckling av anti-läkemedelsantikropp mot velmanas alfa
Tidsram: 52 veckors behandling
|
Bedömning av effekten av antiläkemedelsantikroppar på farmakodinamik
|
52 veckors behandling
|
Behandlingsuppkomna biverkningar
Tidsram: 52 veckor
|
Antal oönskade händelser som inte förekommer före medicinsk behandling, eller en redan förekommande händelse som förvärras antingen i intensitet eller frekvens efter behandlingen
|
52 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CLI-LMZYMAA2-04
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Velmanase Alfa
-
Catholic University of the Sacred HeartSOFAR S.p.A.OkändGodartade, premaligna och maligna gynekologiska sjukdomar begränsade till bäckenetItalien
-
Xiangya Hospital of Central South UniversityOkänd
-
First Affiliated Hospital Xi'an Jiaotong UniversityRekrytering
-
Peking University Third HospitalRekryteringSköldkörtelögonsjukdomKina
-
University of EdinburghRekryteringAortastenos | Carcinoid syndrom | Kemoterapiinducerad systolisk dysfunktionStorbritannien
-
UMC UtrechtHar inte rekryterat ännuMetastaserande kolorektal cancer | Metastaserande cancer i levern
-
Sichuan Provincial People's HospitalRekryteringAldosteronproducerande adenomKina
-
Shanghai East HospitalChinese Academy of SciencesOkänd
-
Institute of Liver and Biliary Sciences, IndiaAvslutadAkut leversvikt | Akut vid kronisk leversviktIndien