Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Analys av Velmanase Alfa (Lamzede®)s effekter i kroppen hos barn med alfa-mannosidos under 3 år (LAMPO(0-3))

15 maj 2025 uppdaterad av: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

En verklig analys av farmakodynamisk respons på Velmanase Alfa (Lamzede®)-behandling hos patienter med alfa-mannosidos under 3 års ålder

Målet med denna observationsstudie är att lära sig effekterna av läkemedlet velmanas alfa (Lamzede®) i kropparna hos barn under 3 år med Alpha-Mannosidos.

Huvudfrågorna som den syftar till att besvara är:

  • studera effekten av velmanas alfa på en markör för sjukdomen som kallas GlcNAc(Man)2 efter ett års behandling
  • utforska hur barnets kropp reagerar på velmanase alfa under behandlingen. Deltagarnas föräldrar eller vårdnadshavare kommer att uppmanas att tillhandahålla resultaten av analyser som utförts i den rutinmässiga kliniska miljön relaterade till deltagarens allmänna hälsa och administrering av velmanase alfa.

Ytterligare data kommer att extraheras från andra observationssponsrade studier/register, program för compassionate use, utredarinitierade studier (IIS) och publicerade fallrapporter (presenterade i litteraturen) om sådana finns.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

5

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Förenta staterna, 29605
        • Rekrytering
        • Greenwood Genetic Center
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Pediatriska patienter med en bekräftad diagnos av alfa-mannosidos via MAN2B1 genetisk testning och/eller alfa-mannosidasaktivitet i leukocyter eller fibroblaster < 10 % av normal aktivitet, med data för minst ett prov från pre- och ett post-Lamzede-behandling som erhållits när < 3 YOA, efter minst 6 veckors behandling (primära analyser).

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagare med tillhandahållande av informerat samtycke från sina vårdnadshavare
  • Bekräftad diagnos av alfa mannosidos
  • Behandling med Velmanase alfa påbörjas från födseln till minst sex veckor före 3 års ålder, där standardvårdsuppföljningen inkluderar följande:
  • Data för GlcNAc(Man)2-nivåer erhållna när deltagaren var < 3 YOA för:
  • Minst ett förbehandlingsprov tagits inte mer än 13 veckor innan behandling med velmanase alfa påbörjades, och
  • Minst ett efterbehandlingsprov, insamlat efter minst sex veckors behandling.
  • Deltagare som behandlades med Lamzede, 1 mg/kg kroppsvikt, via intravenösa infusioner varje vecka.

Exklusions kriterier:

Deltagare som har genomgått tidigare hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) eller andra undersökningsterapier för behandling av alfa mannosidos (stödjande behandlingar godtagbara).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Pediatriska patienter med alfa-mannosidos behandlade med Lamzede före 3 års ålder
Pediatriska patienter med en bekräftad diagnos av alfa-mannosidos med data för minst ett prov från pre- och ett post-Lamzede-behandling som erhållits när < 3 YOA.
Läkemedel: Velmanase Alfa
Lamzede® (velmanase alfa, hädanefter kallad Lamzede) är en rekombinant human lysosomal alfa-mannosidasprodukt utvecklad som en intravenös enzymersättningsterapi (ERT) för behandling av alfa-mannosidos.
Andra namn:
  • Lamzede

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Farmakodynamisk respons på velmanas alfa
Tidsram: 52 veckors behandling
Förändring (absolut och relativ) av GlcNAc(Man)2-nivån från pre-velmanas alfa-behandlingens baslinje i blod
52 veckors behandling

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utveckling av anti-läkemedelsantikropp mot velmanas alfa
Tidsram: 52 veckors behandling
Bedömning av effekten av antiläkemedelsantikroppar på farmakodinamik
52 veckors behandling
Behandlingsuppkomna biverkningar
Tidsram: 52 veckor
Antal oönskade händelser som inte förekommer före medicinsk behandling, eller en redan förekommande händelse som förvärras antingen i intensitet eller frekvens efter behandlingen
52 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

19 februari 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

1 september 2029

Avslutad studie (Beräknad)

1 september 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 december 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 december 2023

Första postat (Faktisk)

28 december 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 maj 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 maj 2025

Senast verifierad

1 maj 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CLI-LMZYMAA2-04

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera