アラジル症候群（LEAP）患者におけるリブマーリの長期安全性と臨床転帰 (LEAP)
2025年5月21日 更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.
この観察研究の目的は、アラジール症候群（ALGS）患者に処方されるリブマーリの長期安全性と臨床転帰を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
Livmarli® は、胆汁うっ滞（通常、黄疸として現れる）の存在を特徴とする、まれな遺伝性の常染色体優性の複雑な多系統疾患であるアラジール症候群（ALGS）患者の胆汁うっ滞性掻痒症を治療するための、吸収が最小限の新規の薬理学的治療法です。新生児期）肝内胆管の減少によるもの。 リブマーリは、回腸末端の回腸胆汁酸トランスポーター（IBAT）を阻害し、胆汁酸レベルの低下をもたらし、それによって胆汁うっ滞の臨床症状と症状を改善します。 Livmarli は Mirum Pharmaceuticals によって開発され、生後 3 か月以上の ALGS 患者の胆汁うっ滞性掻痒症の治療薬として米国食品医薬品局 (FDA) によって承認されました。
研究の参加資格を得るには、参加者は次の基準を満たしている必要があります。
- 臨床的および/または遺伝的に確認されたALGS診断
- 参加者はリブマーリを処方されました
研究の種類
観察的
入学 (推定)
70
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Clinical Trials Mirum
- 電話番号：+16506674085
- メール：Clinical Trials <clinicaltrials@mirumpharma.com>;
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- 募集
- Children's Hospital Los Angeles CHLA
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コンタクト：
- Chuan-Hao Lin, MD
- メール：ChLin@chla.usc.edu
-
コンタクト：
- George Yanni
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主任研究者：
- Chuan-Hao Lin
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-
Colorado
-
Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- 募集
- Section of Gastroenterology, Hepatology and Nutrition, Department of Pediatrics and the Digestive Health Institute, Children's Hospital of Colorado and University of Colorado
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コンタクト：
- Shikha S. Sundaram
- メール：Shikha.Sundaram@childrenscolorado.org
-
主任研究者：
- Shikha S. Sundaram
-
-
Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- 募集
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
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コンタクト：
- Angela Stallworth
- 電話番号：404-785-3279
- メール：Angela.Stallworth@choa.org
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主任研究者：
- Chrissy Lopez
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-
Missouri
-
Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- 募集
- Children's Mercy Kansas City, Department of Gastroenterology, Section of Hepatology
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コンタクト：
- Ryan T. Fischer
- メール：rtfischer@cmh.edu
-
主任研究者：
- Ryan T. Fischer
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239
- 募集
- Oregon Health and Science University, Division of Pediatric Gastroenterology, Department of Pediatrics
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コンタクト：
- Henry C. Lin
- メール：linhe@ohsu.edu
-
主任研究者：
- Henry C. Lin
-
-
Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 募集
- Children's Hospital of Philadelphia
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コンタクト：
- Kathleen Loomes
- 電話番号：267-426-7223
- メール：LOOMES@email.chop.edu
-
主任研究者：
- Kathleen Loomes, MD
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15260
- 募集
- Children Hospital of Pittsburgh
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コンタクト：
- Simon Horslen, MD
- メール：horslensp@upmc.edu
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コンタクト：
- James E. Squires
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主任研究者：
- Simon Horslen
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
- 募集
- University of Utah, Division of Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition
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コンタクト：
- M. Kyle Jensen
- メール：kyle.jensen@hsc.utah.edu
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主任研究者：
- M. Kyle Jensen
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
参加研究センターでリブマーリを処方され、参加に同意/同意したすべてのALGS患者（地元の治験審査委員会（IRB）によって要求された場合）は、センター研究者の裁量により研究に含まれます。
説明
包含基準:
- 臨床的および/または遺伝的に確認されたALGS診断
- 参加者はリブマーリを処方されました
除外基準:
- インフォームドコンセント/同意の提供の拒否（現地の治験審査委員会が要求した場合）
- 臨床研究または拡張アクセスプログラムへの参加により、以前または現在リブマーリを服用している
- 以前にSBDまたはLTを受けている参加者
- 研究者の意見によると、参加者が研究に参加するか研究を完了するのを妨げる可能性がある状態または異常
- リブマーリの初回投与から30日以内に治験薬の投与を受けた参加者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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アラジル症候群 (ALGS)
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推奨される用量は、1日1回380 mcg/kgです。
他の名前：
推奨用量US 570 mcg/kgは1日2回。
他の名前：
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進行性の家族性内肝内胆汁うっこ（PFIC）
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推奨される用量は、1日1回380 mcg/kgです。
他の名前：
推奨用量US 570 mcg/kgは1日2回。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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長期臨床結果の発生率
時間枠：Livmarliの中止から最大180日後の長期臨床転帰（SBD、LT、門脈高血圧、全死因死亡率）が記録されます。
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日付、および次の最初のイベント（この最初のエンドポイントの）の理由が収集されます：外科的胆道迂回（SBD）、肝臓移植（LT）、および全死因死亡。
さらに、各インターバルイベント評価中に、臨床的に明白なポータル高血圧（CEPH）の症状が獲得されます。
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Livmarliの中止から最大180日後の長期臨床転帰（SBD、LT、門脈高血圧、全死因死亡率）が記録されます。
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肝臓移植の表示とウェイトリストのステータス
時間枠：LTウェイトリストステータスは、登録時に5年間6か月ごとに収集されます。
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LTウェイトリストのステータスは、LTウェイトリストから配置または削除された場合を含め、収集されます。
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LTウェイトリストステータスは、登録時に5年間6か月ごとに収集されます。
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成長と発達の評価
時間枠：重量（キログラム）と高さ（センチメートル）Zスコアは、毎年5年間収集されます。
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高さと体重は、参加者がLivmarliを開始したときと研究への登録時に収集されます。 その後の体重は最大5年間収集されます。 重量Zスコア（キログラム）と高さのZスコア（センチメートル）は、毎年5年間評価および報告されます。 |
重量（キログラム）と高さ（センチメートル）Zスコアは、毎年5年間収集されます。
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脂肪可溶性ビタミン欠乏症とその長期後遺症に関連する潜在的に関連する臨床イベントの発生率
時間枠：イベントの発生率は、5年間、毎年評価および報告されます。
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出血イベント（入院、救急部門のケア、または輸血を必要とするすべての胃腸[GI]または非GI出血を含む）および骨折イベントが報告されます。
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イベントの発生率は、5年間、毎年評価および報告されます。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年9月21日
一次修了 (推定)
2028年9月20日
研究の完了 (推定)
2030年9月20日
試験登録日
最初に提出
2023年12月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年12月21日
最初の投稿 (実際)
2024年1月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年5月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年5月21日
最終確認日
2025年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。