Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочная безопасность и клинические результаты применения Ливмарли у пациентов с синдромом Алажилля (LEAP) (LEAP)

21 мая 2025 г. обновлено: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Целью данного обсервационного исследования является оценка долгосрочной безопасности и клинических результатов применения Ливмарли пациентам с синдромом Алажиля (АЛГС).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Ливмарли® — это новый, минимально абсорбируемый фармакологический препарат для лечения холестатического зуда у пациентов с синдромом Алажилля (АЛГС), редким генетическим, аутосомно-доминантным, сложным мультисистемным заболеванием, характеризующимся наличием холестаза (обычно проявляющегося желтухой в период новорожденности) вследствие недостаточности внутрипеченочных желчных протоков. Ливмарли ингибирует транспортер подвздошных желчных кислот (IBAT) в терминальном отделе подвздошной кишки, что приводит к снижению уровня желчных кислот, тем самым улучшая клинические проявления и симптомы холестаза. Ливмарли был разработан компанией Mirum Pharmaceuticals и одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для лечения холестатического зуда у пациентов с АЛГС в возрасте 3 месяцев и старше.

Чтобы иметь право на участие в исследовании, участники должны соответствовать следующим критериям:

  • Клинически и/или генетически подтвержденный диагноз АЛГС.
  • Участнику прописан Ливмарли.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

70

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital Los Angeles CHLA
        • Контакт:
        • Контакт:
          • George Yanni
        • Главный следователь:
          • Chuan-Hao Lin
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Рекрутинг
        • Section of Gastroenterology, Hepatology and Nutrition, Department of Pediatrics and the Digestive Health Institute, Children's Hospital of Colorado and University of Colorado
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Shikha S. Sundaram
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Рекрутинг
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Chrissy Lopez
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • Рекрутинг
        • Children's Mercy Kansas City, Department of Gastroenterology, Section of Hepatology
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Ryan T. Fischer
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Рекрутинг
        • Oregon Health and Science University, Division of Pediatric Gastroenterology, Department of Pediatrics
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Henry C. Lin
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Контакт:
          • Kathleen Loomes
          • Номер телефона: 267-426-7223
          • Электронная почта: LOOMES@email.chop.edu
        • Главный следователь:
          • Kathleen Loomes, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15260
        • Рекрутинг
        • Children Hospital of Pittsburgh
        • Контакт:
        • Контакт:
          • James E. Squires
        • Главный следователь:
          • Simon Horslen
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
        • Рекрутинг
        • University of Utah, Division of Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • M. Kyle Jensen

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Все пациенты с ALGS, которым назначен Ливмарли в участвующем исследовательском центре и которые дали согласие на участие (если этого требует местный наблюдательный совет учреждения (IRB)) будут включены в исследование по усмотрению исследователя центра.

Описание

Критерии включения:

  • Клинически и/или генетически подтвержденный диагноз АЛГС.
  • Участнику прописан Ливмарли.

Критерий исключения:

  • Отказ предоставить информированное согласие/согласие (если этого требует местный IRB)
  • Ранее или в настоящее время принимаете Ливмарли посредством участия в клиническом исследовании или программе расширенного доступа.
  • Участники, ранее получившие SBD или LT
  • Любое состояние или отклонения, которые, по мнению исследователя, могут помешать участнику участвовать в исследовании или завершить его.
  • Участники, получившие исследуемый препарат в течение 30 дней после первой дозы Ливмарли.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Синдром Алажилля (АЛГС)
  • Клинически и/или генетически подтвержденный диагноз АЛГС.
  • Участнику прописан Ливмарли.
Лекарство: Ливмарли
Рекомендуемая дозировка составляет 380 мкг/кг один раз в день.
Другие имена:
  • Мараликсибат
Лекарство: Ливмарли
Рекомендуемая дозировка США 570 мкг/кг два раза в день.
Другие имена:
  • Мараликсибат
Прогрессивный семейный внутрипеченочный холестаз (PFIC)
  • Клинически и/или генетически подтвержденный диагноз PFIC
  • Назначенный Ливмарли
Лекарство: Ливмарли
Рекомендуемая дозировка составляет 380 мкг/кг один раз в день.
Другие имена:
  • Мараликсибат
Лекарство: Ливмарли
Рекомендуемая дозировка США 570 мкг/кг два раза в день.
Другие имена:
  • Мараликсибат

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота долгосрочных клинических результатов
Временное ограничение: Долгосрочные клинические результаты (SBD, LT, портальная гипертония, смертность от всех причин) до 180 дней после того, как будет зарегистрирована прекращение ливмарли.
Даты и причины для следующих первых событий (этой первой конечной точки) будут собраны: хирургическая диверсия желчника (SBD), трансплантация печени (LT) и смертность от всех причин. Кроме того, проявления клинически очевидной портальной гипертонии (CEPH) будут отражены во время каждой оценки интервала событий.
Долгосрочные клинические результаты (SBD, LT, портальная гипертония, смертность от всех причин) до 180 дней после того, как будет зарегистрирована прекращение ливмарли.
Индикация пересадки печени и статус списка ожидания
Временное ограничение: Статус LT Stullist будет собираться при зачислении и каждые 6 месяцев в течение 5 лет.
Будет собрано статус листа ожидания LT, в том числе при установке или удалении из списка ожидания LT.
Статус LT Stullist будет собираться при зачислении и каждые 6 месяцев в течение 5 лет.
Оценка роста и развития
Временное ограничение: Вес (килограммы) и высота (сантиметры) Z-оценки будут собираться каждый год в течение 5 лет.

Высота и вес будут собираться как в то время, когда участник запустил Ливмарли, так и во время зачисления в исследование. Последующий вес будет собираться на срок до 5 лет.

Вес Z-показатель (килограммы) и высота Z-показателя (сантиметры) будут оцениваться и сообщать каждый год в течение 5 лет.
Вес (килограммы) и высота (сантиметры) Z-оценки будут собираться каждый год в течение 5 лет.
Частота клинических событий, потенциально связанных с дефицитом витамина, и их долговременными, и их долгосрочными
Временное ограничение: Частота событий будет оцениваться и сообщать каждый год в течение 5 лет.
События кровотечения (включая все желудочно-кишечные [GI] или не Gi-кровотечение, требующее госпитализации, ухода за неотложной помощи или переливания) и событий перелома.
Частота событий будет оцениваться и сообщать каждый год в течение 5 лет.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 сентября 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

20 сентября 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

20 сентября 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 декабря 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 декабря 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 января 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 мая 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 мая 2025 г.

Последняя проверка

1 мая 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MRX-310

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться