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Sécurité à long terme et résultats cliniques de Livmarli chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (LEAP) (LEAP)

21 mai 2025 mis à jour par: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Le but de cette étude observationnelle est d'évaluer la sécurité à long terme et les résultats cliniques de Livmarli prescrit aux patients atteints du syndrome d'Alagille (ALGS).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Livmarli® est un nouveau traitement pharmacologique, peu absorbé, destiné au traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (ALGS), un trouble multisystémique complexe, génétique, autosomique dominant, rare, caractérisé par la présence d'une cholestase (se présentant généralement comme un ictère dans le période néonatale) en raison d’une insuffisance des voies biliaires intrahépatiques. Livmarli inhibe le transporteur iléal des acides biliaires (IBAT) dans l'iléon terminal, entraînant une réduction des taux d'acides biliaires, améliorant ainsi les manifestations cliniques et les symptômes de la cholestase. Livmarli a été développé par Mirum Pharmaceuticals et approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints d'ALGS âgés de 3 mois et plus.

Pour être éligibles à l’étude, les participants doivent répondre aux critères suivants :

  • Un diagnostic d'ALGS confirmé cliniquement et/ou génétiquement
  • Le participant a prescrit Livmarli

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

70

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Recrutement
        • Children's Hospital Los Angeles CHLA
        • Contact:
        • Contact:
          • George Yanni
        • Chercheur principal:
          • Chuan-Hao Lin
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Recrutement
        • Section of Gastroenterology, Hepatology and Nutrition, Department of Pediatrics and the Digestive Health Institute, Children's Hospital of Colorado and University of Colorado
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Shikha S. Sundaram
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Recrutement
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Chrissy Lopez
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Recrutement
        • Children's Mercy Kansas City, Department of Gastroenterology, Section of Hepatology
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Ryan T. Fischer
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Recrutement
        • Oregon Health and Science University, Division of Pediatric Gastroenterology, Department of Pediatrics
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Henry C. Lin
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Kathleen Loomes, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15260
        • Recrutement
        • Children Hospital of Pittsburgh
        • Contact:
        • Contact:
          • James E. Squires
        • Chercheur principal:
          • Simon Horslen
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
        • Recrutement
        • University of Utah, Division of Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • M. Kyle Jensen

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Tous les patients atteints d'ALGS ayant reçu Livmarli dans un centre d'étude participant et qui consentent à la participation (si requis par l'Institutional Review Board (IRB) local) seront inclus dans l'étude à la discrétion de l'investigateur du centre.

La description

Critère d'intégration:

  • Un diagnostic d'ALGS confirmé cliniquement et/ou génétiquement
  • Le participant a prescrit Livmarli

Critère d'exclusion:

  • Refus de fournir un consentement/assentiment éclairé (si requis par la CISR locale)
  • Auparavant ou actuellement sous Livmarli grâce à la participation à une étude clinique ou à un programme d'accès élargi
  • Participants ayant déjà reçu un SBD ou un LT
  • Toute condition ou anomalie qui, de l'avis de l'investigateur, peut interférer avec la participation ou la fin de l'étude par le participant.
  • Participants ayant reçu un médicament expérimental dans les 30 jours suivant la première dose de Livmarli

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Syndrome d'Alagille (ALGS)
  • Un diagnostic d'ALGS confirmé cliniquement et/ou génétiquement
  • Le participant a prescrit Livmarli
Médicament: Livmarli
La posologie recommandée est de 380 mcg / kg une fois par jour.
Autres noms:
  • Maralixibat
Médicament: Livmarli
La dose recommandée US 570 mcg / kg deux fois par jour.
Autres noms:
  • Maralixibat
Cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC)
  • Un diagnostic de PFIC cliniquement et / ou génétiquement confirmé
  • Livmarli prescrit
Médicament: Livmarli
La posologie recommandée est de 380 mcg / kg une fois par jour.
Autres noms:
  • Maralixibat
Médicament: Livmarli
La dose recommandée US 570 mcg / kg deux fois par jour.
Autres noms:
  • Maralixibat

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des résultats cliniques à long terme
Délai: Les résultats cliniques à long terme (SBD, LT, Hypertension Portal, mortalité toutes causes) jusqu'à 180 jours après l'arrêt de Livmarli seront enregistrés.
Les dates et les raisons des premiers événements suivantes (de ce premier point final) seront collectées: diversion biliaire chirurgicale (SBD), transplantation hépatique (LT) et mortalité toutes causes. De plus, les manifestations de l'hypertension portale cliniquement évidente (CEPH) seront capturées lors de chaque évaluation des événements d'intervalle.
Les résultats cliniques à long terme (SBD, LT, Hypertension Portal, mortalité toutes causes) jusqu'à 180 jours après l'arrêt de Livmarli seront enregistrés.
Indication de transplantation hépatique et statut de liste d'attente
Délai: Le statut de liste d'attente sera collecté à l'inscription et tous les 6 mois pendant 5 ans.
Le statut de liste d'attente sera collecté, y compris lorsqu'il est placé ou retiré de la liste d'attente LT.
Le statut de liste d'attente sera collecté à l'inscription et tous les 6 mois pendant 5 ans.
Évaluation de la croissance et du développement
Délai: Le poids (kilogrammes) et la hauteur (centimètres) Z-scores seront collectés chaque année pendant 5 ans.

La taille et le poids seront collectés à la fois au moment où le participant a commencé Livmarli et au moment de l'inscription à l'étude. Le poids ultérieur sera recueilli jusqu'à 5 ans.

Le score Z de poids (kilogrammes) et le score z de hauteur (centimètres) seront évalués et signalés chaque année pendant 5 ans.
Le poids (kilogrammes) et la hauteur (centimètres) Z-scores seront collectés chaque année pendant 5 ans.
Incidence des événements cliniques potentiellement liés aux carences en vitamines solubles et à leurs séquelles à long terme
Délai: L'incidence des événements sera évaluée et signalée chaque année pendant 5 ans.
Les événements de saignement (y compris tous les saignements gastro-intestinaux ou non GI nécessitant une hospitalisation, des soins des services d'urgence ou une transfusion) et des événements de fracture seront signalés.
L'incidence des événements sera évaluée et signalée chaque année pendant 5 ans.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 septembre 2023

Achèvement primaire (Estimé)

20 septembre 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

20 septembre 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 décembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 décembre 2023

Première publication (Réel)

5 janvier 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mai 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 mai 2025

Dernière vérification

1 mai 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MRX-310

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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