A Livmarli hosszú távú biztonsága és klinikai eredményei Alagille-szindrómás (LEAP) betegeknél (LEAP)
2024. március 11. frissítette: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Ennek a megfigyeléses vizsgálatnak a célja az Alagille-szindrómás (ALGS) betegeknek felírt Livmarli hosszú távú biztonságosságának és klinikai kimenetelének értékelése.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
A Livmarli® egy új, minimálisan felszívódó, gyógyszeres kezelés a kolesztatikus viszketés kezelésére Alagille-szindrómában (ALGS) szenvedő betegeknél. Ez egy ritka, genetikailag domináns, komplex multiszisztémás rendellenesség, amelyet kolesztázis jelenléte jellemez (jellemzően sárgaság formájában jelentkezik újszülöttkori időszak) az intrahepatikus epeutak szűkössége miatt. A Livmarli gátolja az ileális epesav transzportert (IBAT) a terminális csípőbélben, ami az epesavak szintjének csökkenéséhez vezet, ezáltal javítva a kolesztázis klinikai megnyilvánulásait és tüneteit. A Livmarli-t a Mirum Pharmaceuticals fejlesztette ki, és az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) hagyta jóvá a kolesztatikus viszketés kezelésére 3 hónapos és idősebb ALGS-ben szenvedő betegeknél.
A vizsgálatban való részvételhez a résztvevőknek meg kell felelniük a következő kritériumoknak:
- Klinikailag és/vagy genetikailag megerősített ALGS diagnózis
- A résztvevő Livmarlit írt fel
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
50
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Clinical Trials Mirum
- Telefonszám: +16506674085
- E-mail: Clinical Trials <clinicaltrials@mirumpharma.com>;
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
- Toborzás
- Children's Hospital Los Angeles CHLA
-
Kapcsolatba lépni:
- Chuan-Hao Lin, MD
- E-mail: ChLin@chla.usc.edu
-
Kapcsolatba lépni:
- George Yanni
-
Kutatásvezető:
- Chuan-Hao Lin
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Toborzás
- Section of Gastroenterology, Hepatology and Nutrition, Department of Pediatrics and the Digestive Health Institute, Children's Hospital of Colorado and University of Colorado
-
Kapcsolatba lépni:
- Shikha S. Sundaram
- E-mail: Shikha.Sundaram@childrenscolorado.org
-
Kutatásvezető:
- Shikha S. Sundaram
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
- Toborzás
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
-
Kapcsolatba lépni:
- Angela Stallworth
- Telefonszám: 404-785-3279
- E-mail: Angela.Stallworth@choa.org
-
Kutatásvezető:
- Dellys M Soler-Rodriguez
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
- Toborzás
- Children's Mercy Kansas City, Department of Gastroenterology, Section of Hepatology
-
Kapcsolatba lépni:
- Ryan T. Fischer
- E-mail: rtfischer@cmh.edu
-
Kutatásvezető:
- Ryan T. Fischer
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Toborzás
- Oregon Health and Science University, Division of Pediatric Gastroenterology, Department of Pediatrics
-
Kapcsolatba lépni:
- Henry C. Lin
- E-mail: linhe@ohsu.edu
-
Kutatásvezető:
- Henry C. Lin
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Toborzás
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Kapcsolatba lépni:
- Kathleen Loomes
- Telefonszám: 267-426-7223
- E-mail: LOOMES@email.chop.edu
-
Kutatásvezető:
- Kathleen Loomes, MD
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15260
- Még nincs toborzás
- Children Hospital of Pittsburgh
-
Kapcsolatba lépni:
- Simon Horslen, MD
- E-mail: horslensp@upmc.edu
-
Kapcsolatba lépni:
- James E. Squires
-
Kutatásvezető:
- Simon Horslen
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84112
- Toborzás
- University of Utah, Division of Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition
-
Kapcsolatba lépni:
- M. Kyle Jensen
- E-mail: kyle.jensen@hsc.utah.edu
-
Kutatásvezető:
- M. Kyle Jensen
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Minden olyan beteg, akinek az ALGS-ben Livmarli-t írt fel egy részt vevő vizsgálati központban, és aki beleegyezik/beleegyezik a részvételbe (ha a helyi Intézményi Felülvizsgáló Testület (IRB) ezt megköveteli), a központ vizsgálója döntése alapján bekerül a vizsgálatba.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Klinikailag és/vagy genetikailag megerősített ALGS diagnózis
- A résztvevő Livmarlit írt fel
Kizárási kritériumok:
- A tájékozott beleegyezés/hozzájárulás megadásának megtagadása (ha a helyi IRB megköveteli)
- Korábban vagy jelenleg Livmarliban klinikai vizsgálatban vagy kiterjesztett hozzáférési programban való részvétel révén
- Azok a résztvevők, akik korábban SBD-t vagy LT-t kaptak
- Bármilyen állapot vagy rendellenesség, amely a vizsgáló véleménye szerint zavarhatja a résztvevőt a vizsgálatban vagy annak befejezésében
- Azok a résztvevők, akik a Livmarli első adagját követő 30 napon belül vizsgálati gyógyszert kaptak
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Alagille szindróma (ALGS)
|
Az ajánlott adag 380 mcg/ttkg naponta egyszer.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Hosszú távú klinikai kimenetelű események
Időkeret: A hosszú távú klinikai eredményeket (SBD, LT, portális hipertónia, bármilyen okból bekövetkező mortalitás) a Livmarli-kezelés abbahagyása után 180 napig rögzítik.
|
A következő első események dátumait és okait (ennek az első végpontnak) gyűjtjük össze: Sebészeti epeeltérítés (SBD), májtranszplantáció (LT) és bármilyen okból bekövetkező halálozás.
Ezen túlmenően a klinikailag nyilvánvaló portális hipertónia megnyilvánulásait minden intervallum eseményértékelés során rögzítik.
|
A hosszú távú klinikai eredményeket (SBD, LT, portális hipertónia, bármilyen okból bekövetkező mortalitás) a Livmarli-kezelés abbahagyása után 180 napig rögzítik.
|
|
Májátültetés várólistája állapota
Időkeret: Az LT várólista állapotát a beiratkozáskor és 5 éven keresztül 6 havonta gyűjtjük.
|
Az LT várólista állapotát a rendszer összegyűjti, beleértve az LT várólistára való felhelyezéskor vagy onnan való eltávolításkor is.
|
Az LT várólista állapotát a beiratkozáskor és 5 éven keresztül 6 havonta gyűjtjük.
|
|
Magasság értékelése
Időkeret: A magassági z-pontszámot (centiméter) minden évben gyűjtik 5 éven keresztül.
|
A magasságot a résztvevő Livmarli megkezdésekor és a vizsgálatba való beiratkozáskor is gyűjtik. A későbbi magasságot legfeljebb 5 évig gyűjtik. A magassági z-pontszámot (centiméterben) 5 éven keresztül évente értékelik és jelentik. |
A magassági z-pontszámot (centiméter) minden évben gyűjtik 5 éven keresztül.
|
|
A súly értékelése
Időkeret: A súly z-pontszám (kilogramm) 5 éven keresztül minden évben gyűjtésre kerül.
|
Súlygyűjtésre akkor kerül sor, amikor a résztvevő elkezdte a Livmarli-t, és a vizsgálatba való beiratkozáskor. A későbbi súlyokat legfeljebb 5 évig gyűjtik. A súly z-pontszámot (kilogrammban) 5 éven keresztül évente értékelik és jelentik. |
A súly z-pontszám (kilogramm) 5 éven keresztül minden évben gyűjtésre kerül.
|
|
A zsírban oldódó vitaminhiányhoz potenciálisan kapcsolódó klinikai események előfordulása
Időkeret: Az események előfordulását 5 éven keresztül minden évben értékelik és jelentést készítenek.
|
Be kell jelenteni a vérzéses eseményeket (beleértve az összes gyomor-bélrendszeri [GI] vagy nem GI vérzést, amely kórházi kezelést, sürgősségi ellátást vagy transzfúziót igényel) és törési eseményeket.
|
Az események előfordulását 5 éven keresztül minden évben értékelik és jelentést készítenek.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. szeptember 21.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2028. szeptember 20.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2028. szeptember 20.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. december 11.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. december 21.
Első közzététel (Tényleges)
2024. január 5.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. március 12.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. március 11.
Utolsó ellenőrzés
2024. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Emésztőrendszeri betegségek
- Patológiás folyamatok
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Betegség
- Veleszületett rendellenességek
- Májbetegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Epeúti betegségek
- Veleszületett szívhibák
- Szív- és érrendszeri rendellenességek
- Rendellenességek, többszörös
- Epeutak betegségei
- Kolesztázis, intrahepatikus
- Cholestasis
- Szindróma
- Alagille szindróma
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MRX-310
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .