Langsiktig sikkerhet og kliniske resultater av Livmarli hos pasienter med Alagille syndrom (LEAP) (LEAP)
21. mai 2025 oppdatert av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Målet med denne observasjonsstudien er å evaluere den langsiktige sikkerheten og de kliniske resultatene av Livmarli foreskrevet til pasienter med Alagille syndrom (ALGS).
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Livmarli® er en ny, minimalt absorbert, farmakologisk behandling for behandling av kolestatisk pruritus hos pasienter med Alagille syndrom (ALGS), en sjelden, genetisk, autosomalt dominant, kompleks multisystemlidelse karakterisert ved tilstedeværelse av kolestase (som typisk viser seg som gulsott i neonatal periode) på grunn av mangel på intrahepatisk gallegang. Livmarli hemmer ileal gallesyretransportøren (IBAT) i terminal ileum, noe som fører til reduserte nivåer av gallesyrer, og forbedrer dermed kliniske manifestasjoner og symptomer på kolestase. Livmarli er utviklet av Mirum Pharmaceuticals og godkjent av US Food and Drug Administration (FDA) for behandling av kolestatisk pruritus hos pasienter med ALGS som er 3 måneder og eldre.
For å være kvalifisert for studien må deltakerne oppfylle følgende kriterier:
- En klinisk og/eller genetisk bekreftet ALGS-diagnose
- Deltaker skrev ut Livmarli
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
70
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Clinical Trials Mirum
- Telefonnummer: +16506674085
- E-post: Clinical Trials <clinicaltrials@mirumpharma.com>;
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Rekruttering
- Children's Hospital Los Angeles CHLA
-
Ta kontakt med:
- Chuan-Hao Lin, MD
- E-post: ChLin@chla.usc.edu
-
Ta kontakt med:
- George Yanni
-
Hovedetterforsker:
- Chuan-Hao Lin
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Rekruttering
- Section of Gastroenterology, Hepatology and Nutrition, Department of Pediatrics and the Digestive Health Institute, Children's Hospital of Colorado and University of Colorado
-
Ta kontakt med:
- Shikha S. Sundaram
- E-post: Shikha.Sundaram@childrenscolorado.org
-
Hovedetterforsker:
- Shikha S. Sundaram
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Rekruttering
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
-
Ta kontakt med:
- Angela Stallworth
- Telefonnummer: 404-785-3279
- E-post: Angela.Stallworth@choa.org
-
Hovedetterforsker:
- Chrissy Lopez
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
- Rekruttering
- Children's Mercy Kansas City, Department of Gastroenterology, Section of Hepatology
-
Ta kontakt med:
- Ryan T. Fischer
- E-post: rtfischer@cmh.edu
-
Hovedetterforsker:
- Ryan T. Fischer
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Rekruttering
- Oregon Health and Science University, Division of Pediatric Gastroenterology, Department of Pediatrics
-
Ta kontakt med:
- Henry C. Lin
- E-post: linhe@ohsu.edu
-
Hovedetterforsker:
- Henry C. Lin
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Rekruttering
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Ta kontakt med:
- Kathleen Loomes
- Telefonnummer: 267-426-7223
- E-post: LOOMES@email.chop.edu
-
Hovedetterforsker:
- Kathleen Loomes, MD
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15260
- Rekruttering
- Children Hospital of Pittsburgh
-
Ta kontakt med:
- Simon Horslen, MD
- E-post: horslensp@upmc.edu
-
Ta kontakt med:
- James E. Squires
-
Hovedetterforsker:
- Simon Horslen
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
- Rekruttering
- University of Utah, Division of Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition
-
Ta kontakt med:
- M. Kyle Jensen
- E-post: kyle.jensen@hsc.utah.edu
-
Hovedetterforsker:
- M. Kyle Jensen
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Alle pasienter med ALGS foreskrevet Livmarli ved et deltakende studiesenter og som samtykker til deltakelse (hvis det kreves av det lokale Institutional Review Board (IRB)) vil bli inkludert i studien etter senterutforskerens skjønn.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- En klinisk og/eller genetisk bekreftet ALGS-diagnose
- Deltaker skrev ut Livmarli
Ekskluderingskriterier:
- Avslag på å gi informert samtykke/samtykke (hvis det kreves av den lokale IRB)
- Tidligere eller nå på Livmarli gjennom deltakelse i en klinisk studie eller utvidet tilgangsprogram
- Deltakere som tidligere har mottatt en SBD eller LT
- Enhver tilstand eller unormalitet som, etter etterforskerens mening, kan forstyrre deltakeren som deltar i eller fullfører studien
- Deltakere som har mottatt et forsøkslegemiddel innen 30 dager etter den første dosen av Livmarli
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Alagille syndrom (ALGS)
|
Den anbefalte dosen er 380 mcg/kg en gang daglig.
Andre navn:
Den anbefalte doseringen US 570 mcg/kg to ganger daglig.
Andre navn:
|
|
Progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC)
|
Den anbefalte dosen er 380 mcg/kg en gang daglig.
Andre navn:
Den anbefalte doseringen US 570 mcg/kg to ganger daglig.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av langsiktige kliniske utfall
Tidsramme: Langsiktige kliniske utfall (SBD, LT, portalhypertensjon, dødelighet av alle årsaker) opptil 180 dager etter seponering av Livmarli vil bli registrert.
|
Datoene og årsakene til følgende første hendelser (av dette første endepunktet) vil bli samlet: kirurgisk galleavledning (SBD), levertransplantasjon (LT) og dødelighet av alle årsaker.
I tillegg vil manifestasjoner av klinisk tydelig portalhypertensjon (CEPH) bli fanget opp under hver intervallhendelsesvurdering.
|
Langsiktige kliniske utfall (SBD, LT, portalhypertensjon, dødelighet av alle årsaker) opptil 180 dager etter seponering av Livmarli vil bli registrert.
|
|
Levertransplantasjonsindikasjon og ventelistestatus
Tidsramme: LT ventelistestatus vil bli samlet inn ved påmelding og hver 6. måned i 5 år.
|
LT ventelistestatus vil bli samlet inn, inkludert når den blir plassert på eller fjernet fra LT -venteliste.
|
LT ventelistestatus vil bli samlet inn ved påmelding og hver 6. måned i 5 år.
|
|
Vurdering av vekst og utvikling
Tidsramme: Vekt (kilo) og høyde (centimeter) z-score vil bli samlet inn hvert år i 5 år.
|
Høyde og vekt vil bli samlet inn begge på det tidspunktet deltakeren startet Livmarli og på tidspunktet for påmelding i studien. Etterfølgende vekt vil bli samlet inn i opptil 5 år. Vekt Z-score (kilo) og Z-poengsum (centimeter) vil bli vurdert og rapportert hvert år i 5 år. |
Vekt (kilo) og høyde (centimeter) z-score vil bli samlet inn hvert år i 5 år.
|
|
Forekomst av kliniske hendelser potensielt relatert til fettløselige vitaminmangel og deres langsiktige følger
Tidsramme: Forekomsten av hendelser vil bli vurdert og rapportert hvert år i 5 år.
|
Blødningshendelser (inkludert all gastrointestinal [GI] eller ikke-GI-blødning som krever sykehusinnleggelse, akuttmottak eller transfusjon) og bruddhendelser vil bli rapportert.
|
Forekomsten av hendelser vil bli vurdert og rapportert hvert år i 5 år.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
21. september 2023
Primær fullføring (Antatt)
20. september 2028
Studiet fullført (Antatt)
20. september 2030
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
11. desember 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
21. desember 2023
Først lagt ut (Faktiske)
5. januar 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mai 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
21. mai 2025
Sist bekreftet
1. mai 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MRX-310
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .