Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långsiktig säkerhet och kliniska resultat av Livmarli hos patienter med Alagilles syndrom (LEAP) (LEAP)

21 maj 2025 uppdaterad av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Målet med denna observationsstudie är att utvärdera den långsiktiga säkerheten och de kliniska resultaten av Livmarli som ordinerats till patienter med Alagilles syndrom (ALGS).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Livmarli® är en ny, minimalt absorberad, farmakologisk behandling för behandling av kolestatisk klåda hos patienter med Alagilles syndrom (ALGS), en sällsynt, genetisk, autosomalt dominant, komplex multisystemsjukdom som kännetecknas av förekomsten av kolestas (som typiskt visar sig som gulsot i neonatal period) på grund av intrahepatisk gallgångsbrist. Livmarli hämmar ileal gallsyratransportören (IBAT) i den terminala ileum, vilket leder till minskade nivåer av gallsyror, vilket förbättrar kliniska manifestationer och symtom på kolestas. Livmarli har utvecklats av Mirum Pharmaceuticals och godkänts av US Food and Drug Administration (FDA) för behandling av kolestatisk pruritus hos patienter med ALGS som är 3 månader gamla och äldre.

För att vara berättigad till studien måste deltagarna uppfylla följande kriterier:

  • En kliniskt och/eller genetiskt bekräftad ALGS-diagnos
  • Deltagare skrev ut Livmarli

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

70

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Rekrytering
        • Children's Hospital Los Angeles CHLA
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • George Yanni
        • Huvudutredare:
          • Chuan-Hao Lin
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Rekrytering
        • Section of Gastroenterology, Hepatology and Nutrition, Department of Pediatrics and the Digestive Health Institute, Children's Hospital of Colorado and University of Colorado
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Shikha S. Sundaram
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Rekrytering
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Chrissy Lopez
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Rekrytering
        • Children's Mercy Kansas City, Department of Gastroenterology, Section of Hepatology
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Ryan T. Fischer
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Rekrytering
        • Oregon Health and Science University, Division of Pediatric Gastroenterology, Department of Pediatrics
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Henry C. Lin
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Kathleen Loomes, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15260
        • Rekrytering
        • Children Hospital of Pittsburgh
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • James E. Squires
        • Huvudutredare:
          • Simon Horslen
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
        • Rekrytering
        • University of Utah, Division of Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • M. Kyle Jensen

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Alla patienter med ALGS som ordinerats Livmarli vid ett deltagande studiecenter och som samtycker till/samtycker till deltagande (om så krävs av den lokala institutionella granskningsnämnden (IRB)) kommer att inkluderas i studien efter utredarens bedömning.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • En kliniskt och/eller genetiskt bekräftad ALGS-diagnos
  • Deltagare skrev ut Livmarli

Exklusions kriterier:

  • Vägra att ge informerat samtycke/samtycke (om det krävs av den lokala IRB)
  • Tidigare eller för närvarande på Livmarli genom deltagande i en klinisk studie eller utökat tillgångsprogram
  • Deltagare som tidigare fått en SBD eller LT
  • Alla tillstånd eller abnormiteter som, enligt utredarens åsikt, kan störa deltagaren som deltar i eller slutför studien
  • Deltagare som har fått ett prövningsläkemedel inom 30 dagar efter den första dosen av Livmarli

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Alagilles syndrom (ALGS)
  • En kliniskt och/eller genetiskt bekräftad ALGS-diagnos
  • Deltagare skrev ut Livmarli
Läkemedel: Livmarli
Den rekommenderade dosen är 380 mcg/kg en gång dagligen.
Andra namn:
  • Maralixibat
Läkemedel: Livmarli
Den rekommenderade doseringen US 570 mcg/kg två gånger dagligen.
Andra namn:
  • Maralixibat
Progressiv familjär intrahepatisk kolestas (PFIC)
  • En kliniskt och/eller genetiskt bekräftad PFIC -diagnos
  • Föreskriven livmarli
Läkemedel: Livmarli
Den rekommenderade dosen är 380 mcg/kg en gång dagligen.
Andra namn:
  • Maralixibat
Läkemedel: Livmarli
Den rekommenderade doseringen US 570 mcg/kg två gånger dagligen.
Andra namn:
  • Maralixibat

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av långsiktiga kliniska resultat
Tidsram: Långsiktiga kliniska resultat (SBD, LT, Portal Hypertension, All-Cause Mortality) upp till 180 dagar efter avbrott av Livmarli kommer att registreras.
Datumen och orsakerna till följande första händelser (av denna första slutpunkt) kommer att samlas in: kirurgisk gallvägsavledning (SBD), levertransplantation (LT) och dödlighet av alla orsaker. Dessutom kommer manifestationer av kliniskt uppenbara portalhypertoni (CEPH) att fångas under varje intervallhändelsebedömningar.
Långsiktiga kliniska resultat (SBD, LT, Portal Hypertension, All-Cause Mortality) upp till 180 dagar efter avbrott av Livmarli kommer att registreras.
Levertransplantation indikation och väntelista status
Tidsram: LT WAITLIST -status kommer att samlas in vid anmälan och var sjätte månad i 5 år.
LT WAITLIST -status kommer att samlas in, inklusive när den placeras på eller tas bort från LT Waitlist.
LT WAITLIST -status kommer att samlas in vid anmälan och var sjätte månad i 5 år.
Bedömning av tillväxt och utveckling
Tidsram: Vikt (kilogram) och höjd (centimeter) Z-poäng kommer att samlas in varje år i 5 år.

Höjd och vikt kommer att samlas in både när deltagaren startade Livmarli och vid tidpunkten för inskrivningen i studien. Efterföljande vikt kommer att samlas in i upp till 5 år.

Vikt z-poäng (kilogram) och höjd z-poäng (centimeter) kommer att bedömas och rapporteras varje år i 5 år.
Vikt (kilogram) och höjd (centimeter) Z-poäng kommer att samlas in varje år i 5 år.
Förekomst av kliniska händelser som potentiellt är relaterade till fettlösliga vitaminbrister och deras långsiktiga följder
Tidsram: Förekomsten av händelser kommer att bedömas och rapporteras varje år i 5 år.
Blödningshändelser (inklusive alla gastrointestinal [GI] eller icke-GI-blödning som kräver sjukhusvistelse, akutmottagning eller transfusion) och sprickhändelser kommer att rapporteras.
Förekomsten av händelser kommer att bedömas och rapporteras varje år i 5 år.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 september 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

20 september 2028

Avslutad studie (Beräknad)

20 september 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 december 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 december 2023

Första postat (Faktisk)

5 januari 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 maj 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 maj 2025

Senast verifierad

1 maj 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MRX-310

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera