Długoterminowe bezpieczeństwo i wyniki kliniczne leku Livmarli u pacjentów z zespołem Alagille’a (LEAP) (LEAP)
21 maja 2025 zaktualizowane przez: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Celem tego badania obserwacyjnego jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i wyników klinicznych leku Livmarli przepisywanego pacjentom z zespołem Alagille'a (ALGS).
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Livmarli® to nowatorski, minimalnie wchłaniany lek farmakologiczny stosowany w leczeniu świądu cholestatycznego u pacjentów z zespołem Alagille’a (ALGS), rzadką, genetyczną, autosomalną dominującą, złożoną chorobą wieloukładową, charakteryzującą się obecnością cholestazy (zazwyczaj objawiającą się żółtaczką okresie noworodkowym) z powodu niedoboru wewnątrzwątrobowych dróg żółciowych. Livmarli hamuje transporter kwasów żółciowych w jelicie krętym (IBAT) w końcowym odcinku jelita krętego, co prowadzi do zmniejszenia poziomu kwasów żółciowych, poprawiając w ten sposób objawy kliniczne i objawy cholestazy. Livmarli został opracowany przez Mirum Pharmaceuticals i zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) do leczenia świądu cholestatycznego u pacjentów z ALGS w wieku 3 miesięcy i starszych.
Aby zakwalifikować się do badania, uczestnicy muszą spełniać następujące kryteria:
- Klinicznie i/lub genetycznie potwierdzona diagnoza ALGS
- Uczestnik przepisał Livmarli
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
70
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Clinical Trials Mirum
- Numer telefonu: +16506674085
- E-mail: Clinical Trials <clinicaltrials@mirumpharma.com>;
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital Los Angeles CHLA
-
Kontakt:
- Chuan-Hao Lin, MD
- E-mail: ChLin@chla.usc.edu
-
Kontakt:
- George Yanni
-
Główny śledczy:
- Chuan-Hao Lin
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Rekrutacyjny
- Section of Gastroenterology, Hepatology and Nutrition, Department of Pediatrics and the Digestive Health Institute, Children's Hospital of Colorado and University of Colorado
-
Kontakt:
- Shikha S. Sundaram
- E-mail: Shikha.Sundaram@childrenscolorado.org
-
Główny śledczy:
- Shikha S. Sundaram
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Rekrutacyjny
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
-
Kontakt:
- Angela Stallworth
- Numer telefonu: 404-785-3279
- E-mail: Angela.Stallworth@choa.org
-
Główny śledczy:
- Chrissy Lopez
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
- Rekrutacyjny
- Children's Mercy Kansas City, Department of Gastroenterology, Section of Hepatology
-
Kontakt:
- Ryan T. Fischer
- E-mail: rtfischer@cmh.edu
-
Główny śledczy:
- Ryan T. Fischer
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Rekrutacyjny
- Oregon Health and Science University, Division of Pediatric Gastroenterology, Department of Pediatrics
-
Kontakt:
- Henry C. Lin
- E-mail: linhe@ohsu.edu
-
Główny śledczy:
- Henry C. Lin
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Kontakt:
- Kathleen Loomes
- Numer telefonu: 267-426-7223
- E-mail: LOOMES@email.chop.edu
-
Główny śledczy:
- Kathleen Loomes, MD
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15260
- Rekrutacyjny
- Children Hospital of Pittsburgh
-
Kontakt:
- Simon Horslen, MD
- E-mail: horslensp@upmc.edu
-
Kontakt:
- James E. Squires
-
Główny śledczy:
- Simon Horslen
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
- Rekrutacyjny
- University of Utah, Division of Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition
-
Kontakt:
- M. Kyle Jensen
- E-mail: kyle.jensen@hsc.utah.edu
-
Główny śledczy:
- M. Kyle Jensen
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Wszyscy pacjenci z ALGS, którym przepisano Livmarli w uczestniczącym ośrodku badawczym i którzy wyrazili zgodę na udział (jeśli wymaga tego lokalna Instytucjonalna Komisja Rewizyjna (IRB)), zostaną włączeni do badania według uznania badacza centralnego.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Klinicznie i/lub genetycznie potwierdzona diagnoza ALGS
- Uczestnik przepisał Livmarli
Kryteria wyłączenia:
- Odmowa wyrażenia świadomej zgody/zgody (jeśli wymaga tego lokalna IRB)
- Wcześniej lub obecnie na Livmarli poprzez udział w badaniu klinicznym lub programie rozszerzonego dostępu
- Uczestnicy, którzy wcześniej otrzymali SBD lub LT
- Każdy stan lub nieprawidłowości, które w opinii badacza mogą utrudniać uczestnikowi udział w badaniu lub jego ukończenie
- Uczestnicy, którzy otrzymali lek badany w ciągu 30 dni od pierwszej dawki leku Livmarli
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Zespół Alagille’a (ALGS)
|
Zalecana dawka wynosi 380 mcg/kg raz na dobę.
Inne nazwy:
Zalecana dawka US 570 MCG/KG dwa razy dziennie.
Inne nazwy:
|
|
Postępowy rodzinny wewnątrzwątrobowy cholestaza (PFIC)
|
Zalecana dawka wynosi 380 mcg/kg raz na dobę.
Inne nazwy:
Zalecana dawka US 570 MCG/KG dwa razy dziennie.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Występowanie długoterminowych wyników klinicznych
Ramy czasowe: Długoterminowe wyniki kliniczne (SBD, LT, nadciśnienie wrotne, śmiertelność z całego przyczyny) do 180 dni po odstawieniu Livmarli zostaną zarejestrowane.
|
Zebrane zostaną daty i przyczyny następujących pierwszych zdarzeń (tego pierwszego punktu końcowego): chirurgiczne przekierowanie żółci (SBD), przeszczep wątroby (LT) i śmiertelność z jakiejkolwiek przyczyny.
Ponadto objawy klinicznie widocznego nadciśnienia portalu (CEPH) zostaną schwytane podczas każdej oceny zdarzeń przedziałowych.
|
Długoterminowe wyniki kliniczne (SBD, LT, nadciśnienie wrotne, śmiertelność z całego przyczyny) do 180 dni po odstawieniu Livmarli zostaną zarejestrowane.
|
|
Wskazanie przeszczepu wątroby i status listy oczekujących
Ramy czasowe: Status listy oczekujących będzie pobierany podczas rejestracji i co 6 miesięcy przez 5 lat.
|
Status listy oczekujących zostanie pobrany, w tym po umieszczeniu lub usunięciu z LT Waitlist.
|
Status listy oczekujących będzie pobierany podczas rejestracji i co 6 miesięcy przez 5 lat.
|
|
Ocena wzrostu i rozwoju
Ramy czasowe: Waga (kilogramy) i wysokość (centymetry) Scencje Z będą zbierane co roku przez 5 lat.
|
Wysokość i waga zostaną zebrane zarówno w czasie, gdy uczestnik rozpoczął Livmarli, jak i w momencie zapisania się do badania. Kolejna waga będzie pobierana przez okres do 5 lat. Waga Z-Score (kilogramy) i wysokość S-Score (centymetry) będą oceniane i zgłaszane co roku przez 5 lat. |
Waga (kilogramy) i wysokość (centymetry) Scencje Z będą zbierane co roku przez 5 lat.
|
|
Częstość występowania zdarzeń klinicznych potencjalnie związanych z niedoborami witamin rozpuszczalnych w tłuszczu i ich długoterminowymi następstwami
Ramy czasowe: Częstość występowania wydarzeń będzie oceniana i zgłaszana co roku przez 5 lat.
|
Zgłoszone zostaną zdarzenia krwawienia (w tym wszystkie przewód pokarmowy [GI] lub krwawienie z powodu hospitalizacji, opieki na oddziale ratunkowym lub transfuzji) i zdarzeń pęknięć.
|
Częstość występowania wydarzeń będzie oceniana i zgłaszana co roku przez 5 lat.
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
21 września 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
20 września 2028
Ukończenie studiów (Szacowany)
20 września 2030
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
11 grudnia 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
21 grudnia 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
5 stycznia 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 maja 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
21 maja 2025
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- MRX-310
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .