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Seguridad a largo plazo y resultados clínicos de Livmarli en pacientes con síndrome de Alagille (LEAP) (LEAP)

21 de mayo de 2025 actualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
El objetivo de este estudio observacional es evaluar la seguridad a largo plazo y los resultados clínicos de Livmarli recetado a pacientes con síndrome de Alagille (ALGS).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Livmarli® es un tratamiento farmacológico novedoso, de mínima absorción, para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con síndrome de Alagille (ALGS), un trastorno multisistémico complejo, raro, genético, autosómico dominante y caracterizado por la presencia de colestasis (que normalmente se presenta como ictericia en el período neonatal) debido a la escasez del conducto biliar intrahepático. Livmarli inhibe el transportador ileal de ácidos biliares (IBAT) en el íleon terminal, lo que lleva a niveles reducidos de ácidos biliares, mejorando así las manifestaciones clínicas y los síntomas de la colestasis. Livmarli ha sido desarrollado por Mirum Pharmaceuticals y aprobado por la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA) para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con ALGS de 3 meses de edad o más.

Para ser elegible para el estudio, los participantes deben cumplir con los siguientes criterios:

  • Un diagnóstico de ALGS confirmado clínica y/o genéticamente.
  • Al participante se le recetó Livmarli

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

70

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Los Angeles CHLA
        • Contacto:
        • Contacto:
          • George Yanni
        • Investigador principal:
          • Chuan-Hao Lin
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • Section of Gastroenterology, Hepatology and Nutrition, Department of Pediatrics and the Digestive Health Institute, Children's Hospital of Colorado and University of Colorado
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Shikha S. Sundaram
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Reclutamiento
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Chrissy Lopez
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Reclutamiento
        • Children's Mercy Kansas City, Department of Gastroenterology, Section of Hepatology
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ryan T. Fischer
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Reclutamiento
        • Oregon Health and Science University, Division of Pediatric Gastroenterology, Department of Pediatrics
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Henry C. Lin
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Kathleen Loomes, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15260
        • Reclutamiento
        • Children Hospital of Pittsburgh
        • Contacto:
        • Contacto:
          • James E. Squires
        • Investigador principal:
          • Simon Horslen
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Reclutamiento
        • University of Utah, Division of Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • M. Kyle Jensen

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Todos los pacientes con ALGS a los que se les recetó Livmarli en un centro de estudio participante y que consientan/asientan a participar (si así lo requiere la Junta de Revisión Institucional (IRB) local) se incluirán en el estudio a discreción del investigador del centro.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Un diagnóstico de ALGS confirmado clínica y/o genéticamente.
  • Al participante se le recetó Livmarli

Criterio de exclusión:

  • Negarse a proporcionar consentimiento/asentimiento informado (si lo requiere el IRB local)
  • Anteriormente o actualmente en Livmarli a través de la participación en un estudio clínico o programa de acceso ampliado.
  • Participantes que hayan recibido previamente un SBD o LT
  • Cualquier condición o anomalía que, en opinión del investigador, pueda interferir con la participación o finalización del estudio por parte del participante.
  • Participantes que hayan recibido un fármaco en investigación dentro de los 30 días posteriores a la primera dosis de Livmarli

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Síndrome de Alagille (ALGS)
  • Un diagnóstico de ALGS confirmado clínica y/o genéticamente.
  • Al participante se le recetó Livmarli
Droga: Livmarli
La dosis recomendada es de 380 mcg/kg una vez al día.
Otros nombres:
  • Maralixibat
Droga: Livmarli
La dosis recomendada US 570 mcg/kg dos veces al día.
Otros nombres:
  • Maralixibat
Colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC)
  • Un diagnóstico PFIC confirmado clínica y/o genéticamente
  • Prescrito livmarli
Droga: Livmarli
La dosis recomendada es de 380 mcg/kg una vez al día.
Otros nombres:
  • Maralixibat
Droga: Livmarli
La dosis recomendada US 570 mcg/kg dos veces al día.
Otros nombres:
  • Maralixibat

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de resultados clínicos a largo plazo
Periodo de tiempo: Se registrarán los resultados clínicos a largo plazo (SBD, LT, hipertensión portal, mortalidad por todas las causas) hasta 180 días después de la interrupción de Livmarli.
Se recopilarán las fechas y las razones de los siguientes primeros eventos (de este primer punto final): desvío biliar quirúrgico (SBD), trasplante de hígado (LT) y mortalidad por todas las causas. Además, las manifestaciones de hipertensión portal clínicamente evidente (CEPH) se capturarán durante cada evaluación de eventos de intervalo.
Se registrarán los resultados clínicos a largo plazo (SBD, LT, hipertensión portal, mortalidad por todas las causas) hasta 180 días después de la interrupción de Livmarli.
Indicación del trasplante de hígado y estado de la lista de espera
Periodo de tiempo: El estado de la lista de espera de LT se recopilará en la inscripción y cada 6 meses durante 5 años.
El estado de la lista de espera de LT se recopilará, incluso cuando se coloque o se retire de la lista de espera LT.
El estado de la lista de espera de LT se recopilará en la inscripción y cada 6 meses durante 5 años.
Evaluación del crecimiento y desarrollo
Periodo de tiempo: El peso (kilogramos) y las puntuaciones Z de altura (centímetros) se recopilarán cada año durante 5 años.

La altura y el peso se recogerán tanto en el momento en que el participante comenzó a Livmarli como en el momento de la inscripción en el estudio. El peso posterior se recogerá por hasta 5 años.

El peso Z-score (kilogramos) y la altura Z-score (centímetros) se evaluará e informará cada año durante 5 años.
El peso (kilogramos) y las puntuaciones Z de altura (centímetros) se recopilarán cada año durante 5 años.
La incidencia de eventos clínicos potencialmente relacionados con las deficiencias de vitaminas solubles en grasas y sus secuelas a largo plazo
Periodo de tiempo: La incidencia de eventos se evaluará e informará cada año durante 5 años.
Se informarán eventos de sangrado (incluidos todos los eventos gastrointestinales [GI] o no GI que requieren hospitalización, atención del departamento de emergencias o transfusión) y eventos de fractura.
La incidencia de eventos se evaluará e informará cada año durante 5 años.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de septiembre de 2023

Finalización primaria (Estimado)

20 de septiembre de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

20 de septiembre de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de diciembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de diciembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

5 de enero de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de mayo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de mayo de 2025

Última verificación

1 de mayo de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MRX-310

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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