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Segurança a longo prazo e resultados clínicos de Livmarli em pacientes com síndrome de Alagille (LEAP) (LEAP)

21 de maio de 2025 atualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
O objetivo deste estudo observacional é avaliar a segurança a longo prazo e os resultados clínicos de Livmarli prescrito para pacientes com Síndrome de Alagille (ALGS).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Livmarli® é um novo tratamento farmacológico, de absorção mínima, para o tratamento do prurido colestático em pacientes com síndrome de Alagille (ALGS), um distúrbio multissistêmico complexo raro, genético, autossômico dominante, caracterizado pela presença de colestase (normalmente apresentando-se como icterícia no período neonatal) devido à escassez de ductos biliares intra-hepáticos. Livmarli inibe o transportador ileal de ácidos biliares (IBAT) no íleo terminal, levando à redução dos níveis de ácidos biliares, melhorando assim as manifestações clínicas e sintomas de colestase. Livmarli foi desenvolvido pela Mirum Pharmaceuticals e aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o tratamento de prurido colestático em pacientes com ALGS com 3 meses de idade ou mais.

Para serem elegíveis para o estudo, os participantes devem atender aos seguintes critérios:

  • Um diagnóstico de ALGS confirmado clinicamente e/ou geneticamente
  • Participante prescreveu Livmarli

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

70

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Los Angeles CHLA
        • Contato:
        • Contato:
          • George Yanni
        • Investigador principal:
          • Chuan-Hao Lin
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • Section of Gastroenterology, Hepatology and Nutrition, Department of Pediatrics and the Digestive Health Institute, Children's Hospital of Colorado and University of Colorado
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Shikha S. Sundaram
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Recrutamento
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Chrissy Lopez
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Recrutamento
        • Children's Mercy Kansas City, Department of Gastroenterology, Section of Hepatology
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ryan T. Fischer
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Recrutamento
        • Oregon Health and Science University, Division of Pediatric Gastroenterology, Department of Pediatrics
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Henry C. Lin
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Kathleen Loomes, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15260
        • Recrutamento
        • Children Hospital of Pittsburgh
        • Contato:
        • Contato:
          • James E. Squires
        • Investigador principal:
          • Simon Horslen
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Recrutamento
        • University of Utah, Division of Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • M. Kyle Jensen

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Todos os pacientes com ALGS prescritos Livmarli em um centro de estudo participante e que consentirem/concordarem com a participação (se exigido pelo Conselho de Revisão Institucional (IRB) local) serão incluídos no estudo a critério do investigador do centro.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Um diagnóstico de ALGS confirmado clinicamente e/ou geneticamente
  • Participante prescreveu Livmarli

Critério de exclusão:

  • Recusa em fornecer consentimento/assentimento informado (se exigido pelo IRB local)
  • Anteriormente ou atualmente em Livmarli através da participação em um estudo clínico ou programa de acesso expandido
  • Participantes que já receberam um SBD ou LT
  • Qualquer condição ou anormalidade que, na opinião do investigador, possa interferir na participação ou conclusão do participante no estudo
  • Participantes que receberam um medicamento experimental dentro de 30 dias após a primeira dose de Livmarli

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Síndrome de Alagille (ALGS)
  • Um diagnóstico de ALGS confirmado clinicamente e/ou geneticamente
  • Participante prescreveu Livmarli
Medicamento: Livmarli
A dosagem recomendada é de 380 mcg/kg uma vez ao dia.
Outros nomes:
  • Maralixibat
Medicamento: Livmarli
A dose recomendada nos EUA 570 mcg/kg duas vezes ao dia.
Outros nomes:
  • Maralixibat
Colestase intra -hepática familiar progressiva (PFIC)
  • Um diagnóstico de PFIC clinicamente e/ou geneticamente confirmado
  • Livmarli prescrito
Medicamento: Livmarli
A dosagem recomendada é de 380 mcg/kg uma vez ao dia.
Outros nomes:
  • Maralixibat
Medicamento: Livmarli
A dose recomendada nos EUA 570 mcg/kg duas vezes ao dia.
Outros nomes:
  • Maralixibat

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de resultados clínicos de longo prazo
Prazo: Os resultados clínicos de longo prazo (SBD, LT, hipertensão portal, mortalidade por todas as causas) até 180 dias após a descontinuação de Livmarli será registrada.
As datas e as razões para os seguintes primeiros eventos (deste primeiro terminal) serão coletados: desvio biliar cirúrgico (SBD), transplante de fígado (LT) e mortalidade por todas as causas. Além disso, as manifestações de hipertensão portal clinicamente evidente (CEPH) serão capturadas durante cada avaliação de eventos de intervalo.
Os resultados clínicos de longo prazo (SBD, LT, hipertensão portal, mortalidade por todas as causas) até 180 dias após a descontinuação de Livmarli será registrada.
Indicação de transplante de fígado e status da lista de espera
Prazo: O status da lista de espera será coletado na inscrição e a cada 6 meses durante 5 anos.
O status da lista de espera será coletado, inclusive quando colocado ou removido da lista de espera LT.
O status da lista de espera será coletado na inscrição e a cada 6 meses durante 5 anos.
Avaliação do crescimento e desenvolvimento
Prazo: O peso (quilogramas) e a altura (centímetros) são coletados todos os anos por 5 anos.

A altura e o peso serão coletados no momento em que o participante iniciou Livmarli e no momento da inscrição no estudo. O peso subsequente será coletado por até 5 anos.

A pontuação Z de peso (quilogramas) e a pontuação Z da altura (centímetros) serão avaliados e relatados todos os anos durante 5 anos.
O peso (quilogramas) e a altura (centímetros) são coletados todos os anos por 5 anos.
Incidência de eventos clínicos potencialmente relacionados a deficiências de vitaminas solúveis em gordura e suas sequelas de longo prazo
Prazo: A incidência de eventos será avaliada e relatada todos os anos durante 5 anos.
Serão relatados eventos de sangramento (incluindo todo o sangramento gastrointestinal [IG] ou não-GI que requer hospitalização, assistência ao departamento de emergência ou transfusão) e eventos de fratura serão relatados.
A incidência de eventos será avaliada e relatada todos os anos durante 5 anos.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de setembro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

20 de setembro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

20 de setembro de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de dezembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de dezembro de 2023

Primeira postagem (Real)

5 de janeiro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de maio de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de maio de 2025

Última verificação

1 de maio de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MRX-310

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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