Livmarlin pitkäaikaisturvallisuus ja kliiniset tulokset potilailla, joilla on Alagillen oireyhtymä (LEAP) (LEAP)
keskiviikko 21. toukokuuta 2025 päivittänyt: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Tämän havainnointitutkimuksen tavoitteena on arvioida Alagillen oireyhtymää (ALGS) sairastaville potilaille määrätyn Livmarlin pitkän aikavälin turvallisuutta ja kliinisiä tuloksia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Livmarli® on uusi, minimaalisesti imeytyvä farmakologinen hoito kolestaattisen kutinan hoitoon potilailla, joilla on Alagillen oireyhtymä (ALGS), harvinainen, geneettinen, autosomaalisesti hallitseva, monimutkainen monisysteeminen häiriö, jolle on tunnusomaista kolestaasi (jotka esiintyy tyypillisesti keltaisuutta vastasyntynyt) intrahepaattisen sappitiehyen puutteen vuoksi. Livmarli estää sykkyräsuolen sappihapon kuljettajaa (IBAT) terminaalissa sykkyräsuolessa, mikä vähentää sappihappojen määrää, mikä parantaa kolestaasin kliinisiä ilmenemismuotoja ja oireita. Livmarlin on kehittänyt Mirum Pharmaceuticals, ja Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt sen kolestaattisen kutinan hoitoon ALGS-potilailla, jotka ovat vähintään 3 kuukauden ikäisiä.
Osallistuakseen tutkimukseen osallistujien on täytettävä seuraavat kriteerit:
- Kliinisesti ja/tai geneettisesti vahvistettu ALGS-diagnoosi
- Osallistuja määräsi Livmarlin
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
70
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Clinical Trials Mirum
- Puhelinnumero: +16506674085
- Sähköposti: Clinical Trials <clinicaltrials@mirumpharma.com>;
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Rekrytointi
- Children's Hospital Los Angeles CHLA
-
Ottaa yhteyttä:
- Chuan-Hao Lin, MD
- Sähköposti: ChLin@chla.usc.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- George Yanni
-
Päätutkija:
- Chuan-Hao Lin
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Rekrytointi
- Section of Gastroenterology, Hepatology and Nutrition, Department of Pediatrics and the Digestive Health Institute, Children's Hospital of Colorado and University of Colorado
-
Ottaa yhteyttä:
- Shikha S. Sundaram
- Sähköposti: Shikha.Sundaram@childrenscolorado.org
-
Päätutkija:
- Shikha S. Sundaram
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Rekrytointi
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- Angela Stallworth
- Puhelinnumero: 404-785-3279
- Sähköposti: Angela.Stallworth@choa.org
-
Päätutkija:
- Chrissy Lopez
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Rekrytointi
- Children's Mercy Kansas City, Department of Gastroenterology, Section of Hepatology
-
Ottaa yhteyttä:
- Ryan T. Fischer
- Sähköposti: rtfischer@cmh.edu
-
Päätutkija:
- Ryan T. Fischer
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Rekrytointi
- Oregon Health and Science University, Division of Pediatric Gastroenterology, Department of Pediatrics
-
Ottaa yhteyttä:
- Henry C. Lin
- Sähköposti: linhe@ohsu.edu
-
Päätutkija:
- Henry C. Lin
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Rekrytointi
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Ottaa yhteyttä:
- Kathleen Loomes
- Puhelinnumero: 267-426-7223
- Sähköposti: LOOMES@email.chop.edu
-
Päätutkija:
- Kathleen Loomes, MD
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15260
- Rekrytointi
- Children Hospital of Pittsburgh
-
Ottaa yhteyttä:
- Simon Horslen, MD
- Sähköposti: horslensp@upmc.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- James E. Squires
-
Päätutkija:
- Simon Horslen
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
- Rekrytointi
- University of Utah, Division of Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition
-
Ottaa yhteyttä:
- M. Kyle Jensen
- Sähköposti: kyle.jensen@hsc.utah.edu
-
Päätutkija:
- M. Kyle Jensen
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Kaikki potilaat, joille ALGS on määrännyt Livmarlia osallistuvassa tutkimuskeskuksessa ja jotka suostuvat osallistumiseen (jos paikallinen Institutional Review Board (IRB) niin vaatii), otetaan mukaan tutkimukseen keskuksen tutkijan harkinnan mukaan.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kliinisesti ja/tai geneettisesti vahvistettu ALGS-diagnoosi
- Osallistuja määräsi Livmarlin
Poissulkemiskriteerit:
- Kieltäytyminen antamasta tietoon perustuvaa suostumusta (jos paikallinen IRB niin vaatii)
- Aiemmin tai tällä hetkellä Livmarlissa osallistumalla kliiniseen tutkimukseen tai laajennettuun pääsyohjelmaan
- Osallistujat, jotka ovat aiemmin saaneet SBD:n tai LT:n
- Mikä tahansa tila tai poikkeavuudet, jotka voivat tutkijan mielestä häiritä osallistujaa osallistumaan tutkimukseen tai suorittamaan sen loppuun
- Osallistujat, jotka ovat saaneet tutkimuslääkettä 30 päivän sisällä ensimmäisestä Livmarli-annoksesta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Alagillen oireyhtymä (ALGS)
|
Suositeltu annos on 380 mcg/kg kerran päivässä.
Muut nimet:
Suositeltu annos US 570 mcg/kg kahdesti päivässä.
Muut nimet:
|
|
Progressiivinen perheen intrahepaattinen kolestaasi (PFIC)
|
Suositeltu annos on 380 mcg/kg kerran päivässä.
Muut nimet:
Suositeltu annos US 570 mcg/kg kahdesti päivässä.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Pitkäaikaisten kliinisten tulosten esiintyvyys
Aikaikkuna: Pitkäaikaiset kliiniset tulokset (SBD, LT, portaalien verenpaine, kaikesta syystä kuolleisuus) 180 päivää Livmarlin lopettamisen jälkeen.
|
Seuraavien (tämän ensimmäisen päätepisteen) päivämäärät ja syyt kerätään: kirurginen sappirenko (SBD), maksansiirto (LT) ja kaikesta syystä kuolleisuus.
Lisäksi kliinisesti ilmeisen portaalin verenpainetaudin (CEPH) ilmenemismuodot vangitaan kunkin intervalli -tapahtuman arviointien aikana.
|
Pitkäaikaiset kliiniset tulokset (SBD, LT, portaalien verenpaine, kaikesta syystä kuolleisuus) 180 päivää Livmarlin lopettamisen jälkeen.
|
|
Maksansiirto- ja odotuslista -tila
Aikaikkuna: LT -odotuslista -tila kerätään ilmoittautumisessa ja joka 6 kuukauden välein viiden vuoden ajan.
|
LT -odotuslista -tila kerätään, mukaan lukien LT -odotuslistalla tai poistettaessa.
|
LT -odotuslista -tila kerätään ilmoittautumisessa ja joka 6 kuukauden välein viiden vuoden ajan.
|
|
Kasvun ja kehityksen arviointi
Aikaikkuna: Paino (kilogrammat) ja korkeus (senttimetri) Z-pisteet kerätään vuosittain viiden vuoden ajan.
|
Korkeus ja paino kerätään molemmat silloin, kun osallistuja aloitti Livmarlin että tutkimuksen ilmoittautumishetkellä. Seuraava paino kerätään enintään 5 vuotta. Paino z-pistemäärä (kilogrammat) ja korkeus Z-pisteet (senttimetrit) arvioidaan ja ilmoitetaan vuosittain viiden vuoden ajan. |
Paino (kilogrammat) ja korkeus (senttimetri) Z-pisteet kerätään vuosittain viiden vuoden ajan.
|
|
Kliinisten tapahtumien esiintyvyys, joka mahdollisesti liittyy rasvaliukoisiin vitamiinipuutteisiin ja niiden pitkäaikaisia jälkitauteja
Aikaikkuna: Tapahtumien esiintyvyys arvioidaan ja ilmoitetaan vuosittain viiden vuoden ajan.
|
Verenvuototapahtumat (mukaan lukien kaikki maha-suolikanavan [GI] tai GI: n verenvuoto, joka vaatii sairaalahoitoa, päivystysosaston hoitoa tai verensiirtoa) ja murtumatapahtumia ilmoitetaan.
|
Tapahtumien esiintyvyys arvioidaan ja ilmoitetaan vuosittain viiden vuoden ajan.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 21. syyskuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 20. syyskuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 20. syyskuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 11. joulukuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 21. joulukuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 5. tammikuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Sunnuntai 25. toukokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 21. toukokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. toukokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Sappiteiden sairaudet
- Maksasairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Kardiovaskulaariset poikkeavuudet
- Sydänvika, synnynnäinen
- Poikkeavuuksia, useita
- Sappitieteiden sairaudet
- Kolestaasi
- Alagillen oireyhtymä
- Kolestaasi, intrahepaattinen
Muut tutkimustunnusnumerot
- MRX-310
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .