Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet sikkerhed og kliniske resultater af Livmarli hos patienter med Alagille syndrom (LEAP) (LEAP)

21. maj 2025 opdateret af: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Målet med denne observationsundersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed og de kliniske resultater af Livmarli ordineret til patienter med Alagille Syndrom (ALGS).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Livmarli® er en ny, minimalt absorberet, farmakologisk behandling til behandling af kolestatisk kløe hos patienter med Alagilles syndrom (ALGS), en sjælden, genetisk, autosomalt dominant, kompleks multisystemsygdom karakteriseret ved tilstedeværelsen af ​​kolestase (som typisk viser sig som gulsot i neonatal periode) på grund af mangel på intrahepatisk galdegang. Livmarli hæmmer den ileale galdesyretransporter (IBAT) i den terminale ileum, hvilket fører til reducerede niveauer af galdesyrer, hvorved de kliniske manifestationer og symptomer på kolestase forbedres. Livmarli er udviklet af Mirum Pharmaceuticals og godkendt af US Food and Drug Administration (FDA) til behandling af kolestatisk pruritus hos patienter med ALGS, som er 3 måneder gamle og ældre.

For at være berettiget til undersøgelsen skal deltagerne opfylde følgende kriterier:

  • En klinisk og/eller genetisk bekræftet ALGS-diagnose
  • Deltager ordinerede Livmarli

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

70

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Los Angeles CHLA
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • George Yanni
        • Ledende efterforsker:
          • Chuan-Hao Lin
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • Section of Gastroenterology, Hepatology and Nutrition, Department of Pediatrics and the Digestive Health Institute, Children's Hospital of Colorado and University of Colorado
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Shikha S. Sundaram
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Rekruttering
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Chrissy Lopez
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Rekruttering
        • Children's Mercy Kansas City, Department of Gastroenterology, Section of Hepatology
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ryan T. Fischer
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health and Science University, Division of Pediatric Gastroenterology, Department of Pediatrics
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Henry C. Lin
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kathleen Loomes, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15260
        • Rekruttering
        • Children Hospital of Pittsburgh
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • James E. Squires
        • Ledende efterforsker:
          • Simon Horslen
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • Rekruttering
        • University of Utah, Division of Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • M. Kyle Jensen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Alle patienter med ALGS, der har ordineret Livmarli på et deltagende undersøgelsescenter, og som giver samtykke til deltagelse (hvis det kræves af det lokale Institutional Review Board (IRB)), vil blive inkluderet i undersøgelsen efter centerforskerens skøn.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • En klinisk og/eller genetisk bekræftet ALGS-diagnose
  • Deltager ordinerede Livmarli

Ekskluderingskriterier:

  • Afvisning af at give informeret samtykke/samtykke (hvis det kræves af den lokale IRB)
  • Tidligere eller i øjeblikket på Livmarli gennem deltagelse i et klinisk studie eller udvidet adgangsprogram
  • Deltagere, der tidligere har modtaget en SBD eller LT
  • Enhver tilstand eller abnormitet, der efter investigatorens mening kan forstyrre deltageren i at deltage i eller fuldføre undersøgelsen
  • Deltagere, der har modtaget et forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter den første dosis Livmarli

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Alagille syndrom (ALGS)
  • En klinisk og/eller genetisk bekræftet ALGS-diagnose
  • Deltager ordinerede Livmarli
Medicin: Livmarli
Den anbefalede dosering er 380 mcg/kg en gang dagligt.
Andre navne:
  • Maralixibat
Medicin: Livmarli
Den anbefalede dosering US 570 mcg/kg to gange dagligt.
Andre navne:
  • Maralixibat
Progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC)
  • En klinisk og/eller genetisk bekræftet PFIC -diagnose
  • Ordineret livmarli
Medicin: Livmarli
Den anbefalede dosering er 380 mcg/kg en gang dagligt.
Andre navne:
  • Maralixibat
Medicin: Livmarli
Den anbefalede dosering US 570 mcg/kg to gange dagligt.
Andre navne:
  • Maralixibat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af langsigtede kliniske resultater
Tidsramme: Langsigtede kliniske resultater (SBD, LT, Portal Hypertension, dødelighed af al årsag) op til 180 dage efter ophør af Livmarli vil blive registreret.
Datoerne og grundene til de følgende første begivenheder (af dette første slutpunkt) vil blive indsamlet: kirurgisk galdeformidling (SBD), levertransplantation (LT) og dødelighed af al årsagen. Derudover vil manifestationer af klinisk tydelig portalhypertension (CEPH) blive fanget under hver interval -begivenhedsvurderinger.
Langsigtede kliniske resultater (SBD, LT, Portal Hypertension, dødelighed af al årsag) op til 180 dage efter ophør af Livmarli vil blive registreret.
Levertransplantationsindikation og venteliste status
Tidsramme: Lt Waitlist -status indsamles ved tilmelding og hver 6. måned i 5 år.
LT Waitlist -status indsamles, herunder når den placeres på eller fjernes fra LT Waitlist.
Lt Waitlist -status indsamles ved tilmelding og hver 6. måned i 5 år.
Vurdering af vækst og udvikling
Tidsramme: Vægt (kilogram) og højde (centimeter) Z-score indsamles hvert år i 5 år.

Højde og vægt indsamles både på det tidspunkt, hvor deltageren startede Livmarli og på tidspunktet for tilmeldingen i undersøgelsen. Efterfølgende vægt indsamles i op til 5 år.

Vægt Z-score (kilogram) og højde Z-score (centimeter) vurderes og rapporteres hvert år i 5 år.
Vægt (kilogram) og højde (centimeter) Z-score indsamles hvert år i 5 år.
Forekomst af kliniske begivenheder, der potentielt er relateret til fedtopløselige vitaminmangel og deres langsigtede følger
Tidsramme: Forekomsten af ​​begivenheder vurderes og rapporteres hvert år i 5 år.
Blødningsbegivenheder (inklusive al gastrointestinal [GI] eller ikke-GI-blødning, der kræver hospitalisering, pleje af akutafdeling eller transfusion) og brudbegivenheder vil blive rapporteret.
Forekomsten af ​​begivenheder vurderes og rapporteres hvert år i 5 år.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. september 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

20. september 2028

Studieafslutning (Anslået)

20. september 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. december 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. december 2023

Først opslået (Faktiske)

5. januar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. maj 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MRX-310

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alagille syndrom

Kliniske forsøg med Livmarli

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United States

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner