- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT06193928
Langsigtet sikkerhed og kliniske resultater af Livmarli hos patienter med Alagille syndrom (LEAP) (LEAP)
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Livmarli® er en ny, minimalt absorberet, farmakologisk behandling til behandling af kolestatisk kløe hos patienter med Alagilles syndrom (ALGS), en sjælden, genetisk, autosomalt dominant, kompleks multisystemsygdom karakteriseret ved tilstedeværelsen af kolestase (som typisk viser sig som gulsot i neonatal periode) på grund af mangel på intrahepatisk galdegang. Livmarli hæmmer den ileale galdesyretransporter (IBAT) i den terminale ileum, hvilket fører til reducerede niveauer af galdesyrer, hvorved de kliniske manifestationer og symptomer på kolestase forbedres. Livmarli er udviklet af Mirum Pharmaceuticals og godkendt af US Food and Drug Administration (FDA) til behandling af kolestatisk pruritus hos patienter med ALGS, som er 3 måneder gamle og ældre.
For at være berettiget til undersøgelsen skal deltagerne opfylde følgende kriterier:
- En klinisk og/eller genetisk bekræftet ALGS-diagnose
- Deltager ordinerede Livmarli
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Clinical Trials Mirum
- Telefonnummer: +16506674085
- E-mail: Clinical Trials <clinicaltrials@mirumpharma.com>;
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
- Rekruttering
- Children's Hospital Los Angeles CHLA
-
Kontakt:
- Chuan-Hao Lin, MD
- E-mail: ChLin@chla.usc.edu
-
Kontakt:
- George Yanni
-
Ledende efterforsker:
- Chuan-Hao Lin
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- Rekruttering
- Section of Gastroenterology, Hepatology and Nutrition, Department of Pediatrics and the Digestive Health Institute, Children's Hospital of Colorado and University of Colorado
-
Kontakt:
- Shikha S. Sundaram
- E-mail: Shikha.Sundaram@childrenscolorado.org
-
Ledende efterforsker:
- Shikha S. Sundaram
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
- Rekruttering
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
-
Kontakt:
- Angela Stallworth
- Telefonnummer: 404-785-3279
- E-mail: Angela.Stallworth@choa.org
-
Ledende efterforsker:
- Dellys M Soler-Rodriguez
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
- Rekruttering
- Children's Mercy Kansas City, Department of Gastroenterology, Section of Hepatology
-
Kontakt:
- Ryan T. Fischer
- E-mail: rtfischer@cmh.edu
-
Ledende efterforsker:
- Ryan T. Fischer
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- Rekruttering
- Oregon Health and Science University, Division of Pediatric Gastroenterology, Department of Pediatrics
-
Kontakt:
- Henry C. Lin
- E-mail: linhe@ohsu.edu
-
Ledende efterforsker:
- Henry C. Lin
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Rekruttering
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Kontakt:
- Kathleen Loomes
- Telefonnummer: 267-426-7223
- E-mail: LOOMES@email.chop.edu
-
Ledende efterforsker:
- Kathleen Loomes, MD
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15260
- Ikke rekrutterer endnu
- Children Hospital of Pittsburgh
-
Kontakt:
- Simon Horslen, MD
- E-mail: horslensp@upmc.edu
-
Kontakt:
- James E. Squires
-
Ledende efterforsker:
- Simon Horslen
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
- Rekruttering
- University of Utah, Division of Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition
-
Kontakt:
- M. Kyle Jensen
- E-mail: kyle.jensen@hsc.utah.edu
-
Ledende efterforsker:
- M. Kyle Jensen
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- En klinisk og/eller genetisk bekræftet ALGS-diagnose
- Deltager ordinerede Livmarli
Ekskluderingskriterier:
- Afvisning af at give informeret samtykke/samtykke (hvis det kræves af den lokale IRB)
- Tidligere eller i øjeblikket på Livmarli gennem deltagelse i et klinisk studie eller udvidet adgangsprogram
- Deltagere, der tidligere har modtaget en SBD eller LT
- Enhver tilstand eller abnormitet, der efter investigatorens mening kan forstyrre deltageren i at deltage i eller fuldføre undersøgelsen
- Deltagere, der har modtaget et forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter den første dosis Livmarli
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
---|---|
Alagille syndrom (ALGS)
|
Den anbefalede dosis er 380 mcg/kg én gang dagligt.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Langsigtede hændelser med klinisk udfald
Tidsramme: Langsigtede kliniske resultater (SBD, LT, portal hypertension, mortalitet af alle årsager) op til 180 dage efter seponering af Livmarli vil blive registreret.
|
Datoerne og årsagerne til de følgende første hændelser (af dette første endepunkt) vil blive indsamlet: Kirurgisk galdeafledning (SBD), levertransplantation (LT) og mortalitet af alle årsager.
Derudover vil manifestationer af klinisk tydelig portalhypertension blive fanget under hver intervalhændelsesvurdering.
|
Langsigtede kliniske resultater (SBD, LT, portal hypertension, mortalitet af alle årsager) op til 180 dage efter seponering af Livmarli vil blive registreret.
|
Ventelistestatus for levertransplantation
Tidsramme: LT ventelistestatus vil blive indsamlet ved tilmelding og hver 6. måned i 5 år.
|
LT ventelistestatus vil blive indsamlet, inklusive når den placeres på eller fjernes fra en LT venteliste.
|
LT ventelistestatus vil blive indsamlet ved tilmelding og hver 6. måned i 5 år.
|
Vurdering af højde
Tidsramme: Højde z-score (centimeter) vil blive indsamlet hvert år i 5 år.
|
Højde vil blive indsamlet både på det tidspunkt, hvor deltageren startede Livmarli og på tidspunktet for tilmelding til undersøgelsen. Efterfølgende højde vil blive indsamlet i op til 5 år. Højde z-score (centimeter) vil blive vurderet og rapporteret hvert år i 5 år. |
Højde z-score (centimeter) vil blive indsamlet hvert år i 5 år.
|
Vurdering af vægt
Tidsramme: Vægt z-score (kilogram) vil blive indsamlet hvert år i 5 år.
|
Vægt vil blive indsamlet både på det tidspunkt, hvor deltageren startede Livmarli og på tidspunktet for tilmelding til undersøgelsen. Efterfølgende vægt vil blive indsamlet i op til 5 år. Vægt z-score (kilogram) vil blive vurderet og rapporteret hvert år i 5 år. |
Vægt z-score (kilogram) vil blive indsamlet hvert år i 5 år.
|
Forekomst af kliniske hændelser, der potentielt er relateret til fedtopløselige vitaminmangel
Tidsramme: Forekomsten af hændelser vil blive vurderet og rapporteret hvert år i 5 år.
|
Blødningshændelser (herunder al gastrointestinal [GI] eller ikke-GI-blødning, der kræver hospitalsindlæggelse, akutmodtagelse eller transfusion) og frakturhændelser vil blive rapporteret.
|
Forekomsten af hændelser vil blive vurderet og rapporteret hvert år i 5 år.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Sygdomme i fordøjelsessystemet
- Patologiske processer
- Hjerte-kar-sygdomme
- Sygdom
- Medfødte abnormiteter
- Leversygdomme
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Galdevejssygdomme
- Hjertefejl, medfødt
- Kardiovaskulære abnormiteter
- Abnormiteter, multiple
- Galdevejssygdomme
- Kolestase, intrahepatisk
- Kolestase
- Syndrom
- Alagille syndrom
Andre undersøgelses-id-numre
- MRX-310
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Alagille syndrom
-
University of Colorado, DenverRekrutteringKlinefelters syndrom | Trisomi X | XYY syndrom | XXXY og XXXXY syndrom | Xxyy syndrom | Xyyy syndrom | Xxxx syndrom | Xxxxx syndrom | Xxxyy syndrom | Xxyyy syndrom | Xyyyy syndrom | Mand med sexkromosommosaicismeForenede Stater
-
Riphah International UniversityAfsluttet
-
Riphah International UniversityAfsluttet
-
Shaare Zedek Medical CenterUkendtPræmenstruelt syndrom - PMS
-
Esra ÖZERKTO Karatay UniversityRekrutteringEffekten af aromaterapiapplikation med bergamot og grapefrugt æteriske olier på PMS (Aromatherapy)Præmenstruelt syndrom - PMSKalkun
-
Brian JonasNational Cancer Institute (NCI); Celgene; Pharmacyclics LLC.AfsluttetTidligere behandlet myelodysplastisk syndrom | Myelodysplastisk syndrom | Terapi-relateret myelodysplastisk syndrom | Sekundært myelodysplastisk syndrom | Refraktært højrisiko myelodysplastisk syndromForenede Stater
-
Hrain Biotechnology Co., Ltd.Shanghai Changzheng HospitalAktiv, ikke rekrutterendePOMES syndrom | Tilbagefaldende og refraktær POMES-syndromKina
-
Riphah International UniversityRekrutteringNedre kors syndromPakistan
-
Foundation University IslamabadRekruttering
-
University of CalgaryUkendtNefrotisk syndrom hos børn | Nefrotisk syndrom, minimal ændring | Nefrotisk syndrom, idiopatiskCanada
Kliniske forsøg med Maralixibat
-
TakedaAktiv, ikke rekrutterende
-
TakedaAktiv, ikke rekrutterendeProgressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC)Japan
-
Mirum Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetProgressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC)Forenede Stater, Det Forenede Kongerige, Polen, Frankrig
-
Mirum Pharmaceuticals, Inc.Clinigen, Inc.Godkendt til markedsføringAlagille syndromForenede Stater
-
Mirum Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetAlagille syndromFrankrig, Belgien, Polen, Australien, Spanien, Det Forenede Kongerige
-
Mirum Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeProgressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC)Forenede Stater, Argentina, Frankrig, Singapore, Det Forenede Kongerige, Belgien, Kalkun, Østrig, Brasilien, Canada, Colombia, Tyskland, Italien, Libanon, Mexico, Polen
-
Mirum Pharmaceuticals, Inc.Afsluttet
-
Mirum Pharmaceuticals, Inc.Lumena Pharmaceuticals, Inc.; Childhood Liver Disease Research and Education...Afsluttet
-
Mirum Pharmaceuticals, Inc.Trukket tilbageProgressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC)
-
Mirum Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeKolestatisk leversygdom | Alagille syndrom | Progressiv familiær intrahepatisk kolestaseForenede Stater, Det Forenede Kongerige, Frankrig, Belgien, Polen, Brasilien, Mexico