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Livmarli 在 Alagille 综合征 (LEAP) 患者中的长期安全性和临床结果 (LEAP)

2024年3月11日 更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.
这项观察性研究的目的是评估为 Alagille 综合征 (ALGS) 患者开出的 Livmarli 的长期安全性和临床结果。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

Livmarli®是一种新型、微吸收的药物疗法，用于治疗 Alagille 综合征 (ALGS) 患者的胆汁淤积性瘙痒症，这是一种罕见的、遗传性、常染色体显性遗传、复杂的多系统疾病，其特征是存在胆汁淤积（通常表现为黄疸）新生儿期）由于肝内胆管缺乏。 Livmarli 抑制回肠末端的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT），导致胆汁酸水平降低，从而改善胆汁淤积的临床表现和症状。 Livmarli 由 Mirum Pharmaceuticals 开发，并经美国食品和药物管理局 (FDA) 批准用于治疗 3 个月及以上 ALGS 患者的胆汁淤积性瘙痒。

为了有资格参加该研究，参与者必须满足以下标准：

  • 临床和/或基因证实的 ALGS 诊断
  • 参与者开了 Livmarli

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

50

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • 招聘中
        • Children's Hospital Los Angeles CHLA
        • 接触：
        • 接触：
          • George Yanni
        • 首席研究员：
          • Chuan-Hao Lin
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • 招聘中
        • Section of Gastroenterology, Hepatology and Nutrition, Department of Pediatrics and the Digestive Health Institute, Children's Hospital of Colorado and University of Colorado
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Shikha S. Sundaram
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • 招聘中
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Dellys M Soler-Rodriguez
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64108
        • 招聘中
        • Children's Mercy Kansas City, Department of Gastroenterology, Section of Hepatology
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Ryan T. Fischer
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • 招聘中
        • Oregon Health and Science University, Division of Pediatric Gastroenterology, Department of Pediatrics
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Henry C. Lin
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Kathleen Loomes, MD
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15260
        • 尚未招聘
        • Children Hospital of Pittsburgh
        • 接触：
        • 接触：
          • James E. Squires
        • 首席研究员：
          • Simon Horslen
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84112
        • 招聘中
        • University of Utah, Division of Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • M. Kyle Jensen

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

所有在参与研究中心开出 Livmarli 处方且同意/同意参与（如果当地机构审查委员会 (IRB) 要求）的 ALGS 患者将根据中心研究者的判断纳入研究。

描述

纳入标准：

  • 临床和/或基因证实的 ALGS 诊断
  • 参与者开了 Livmarli

排除标准：

  • 拒绝提供知情同意/同意（如果当地 IRB 要求）
  • 以前或现在通过参与临床研究或扩大访问计划使用 Livmarli
  • 之前获得过 SBD 或 LT 的参与者
  • 研究者认为可能干扰参与者参与或完成研究的任何状况或异常
  • 首次服用 Livmarli 后 30 天内接受研究药物的参与者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
阿拉吉尔综合征（ALGS）
  • 临床和/或基因证实的 ALGS 诊断
  • 参与者开了 Livmarli
药品：马拉利昔巴特
推荐剂量为 380 mcg/kg，每日一次。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
长期临床结果事件
大体时间：将记录停用 Livmarli 后长达 180 天的长期临床结果（SBD、LT、门静脉高压、全因死亡率）。
将收集以下首次事件（第一个终点）的日期和原因：胆道改道手术 (SBD)、肝移植 (LT) 和全因死亡率。 此外，在每次间隔事件评估期间将捕获临床上明显的门静脉高压的表现。
将记录停用 Livmarli 后长达 180 天的长期临床结果（SBD、LT、门静脉高压、全因死亡率）。
肝移植等候名单状态
大体时间：LT 候补名单状态将在注册时收集，并在 5 年内每 6 个月收集一次。
将收集 LT 候补名单状态，包括何时列入 LT 候补名单或从 LT 候补名单中删除。
LT 候补名单状态将在注册时收集，并在 5 年内每 6 个月收集一次。
身高评估
大体时间：身高 z 得分（厘米）将在 5 年内每年收集一次。

将在参与者开始 Livmarli 时和注册研究时收集身高数据。 随后的身高将被收集长达 5 年。

身高 z 分数（厘米）将在 5 年内每年进行评估和报告。
身高 z 得分（厘米）将在 5 年内每年收集一次。
体重评估
大体时间：体重 z 分数（公斤）将在 5 年内每年收集一次。

将在参与者开始 Livmarli 时和注册研究时收集体重。 随后的重量将被收集长达 5 年。

体重 z 分数（公斤）将在 5 年内每年进行评估和报告。
体重 z 分数（公斤）将在 5 年内每年收集一次。
可能与脂溶性维生素缺乏相关的临床事件的发生率
大体时间：五年内每年都会评估和报告事件的发生率。
将报告出血事件（包括需要住院、急诊科护理或输血的所有胃肠道 [GI] 或非胃肠道出血）和骨折事件。
五年内每年都会评估和报告事件的发生率。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年9月21日

初级完成 (估计的)

2028年9月20日

研究完成 (估计的)

2028年9月20日

研究注册日期

首次提交

2023年12月11日

首先提交符合 QC 标准的

2023年12月21日

首次发布 (实际的)

2024年1月5日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年3月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年3月11日

最后验证

2024年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • MRX-310

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

阿拉吉尔综合症的临床试验

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... 和其他合作者
    招聘中
    罕见病患者登记和自然历史研究 - Sanford 的罕见病协调 (CoRDS)
    线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件
    美国, 澳大利亚

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Ecuador

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

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