Livmarli 在 Alagille 综合征 (LEAP) 患者中的长期安全性和临床结果 (LEAP)
2025年5月21日 更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.
这项观察性研究的目的是评估为 Alagille 综合征 (ALGS) 患者开出的 Livmarli 的长期安全性和临床结果。
研究概览
详细说明
Livmarli®是一种新型、微吸收的药物疗法，用于治疗 Alagille 综合征 (ALGS) 患者的胆汁淤积性瘙痒症，这是一种罕见的、遗传性、常染色体显性遗传、复杂的多系统疾病，其特征是存在胆汁淤积（通常表现为黄疸）新生儿期）由于肝内胆管缺乏。 Livmarli 抑制回肠末端的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT），导致胆汁酸水平降低，从而改善胆汁淤积的临床表现和症状。 Livmarli 由 Mirum Pharmaceuticals 开发，并经美国食品和药物管理局 (FDA) 批准用于治疗 3 个月及以上 ALGS 患者的胆汁淤积性瘙痒。
为了有资格参加该研究，参与者必须满足以下标准：
- 临床和/或基因证实的 ALGS 诊断
- 参与者开了 Livmarli
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
70
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Clinical Trials Mirum
- 电话号码：+16506674085
- 邮箱：Clinical Trials <clinicaltrials@mirumpharma.com>;
学习地点
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California
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Los Angeles、California、美国、90027
- 招聘中
- Children's Hospital Los Angeles CHLA
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接触：
- Chuan-Hao Lin, MD
- 邮箱：ChLin@chla.usc.edu
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接触：
- George Yanni
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首席研究员：
- Chuan-Hao Lin
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- 招聘中
- Section of Gastroenterology, Hepatology and Nutrition, Department of Pediatrics and the Digestive Health Institute, Children's Hospital of Colorado and University of Colorado
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接触：
- Shikha S. Sundaram
- 邮箱：Shikha.Sundaram@childrenscolorado.org
-
首席研究员：
- Shikha S. Sundaram
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- 招聘中
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
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接触：
- Angela Stallworth
- 电话号码：404-785-3279
- 邮箱：Angela.Stallworth@choa.org
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首席研究员：
- Chrissy Lopez
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Missouri
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Kansas City、Missouri、美国、64108
- 招聘中
- Children's Mercy Kansas City, Department of Gastroenterology, Section of Hepatology
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接触：
- Ryan T. Fischer
- 邮箱：rtfischer@cmh.edu
-
首席研究员：
- Ryan T. Fischer
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-
Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- 招聘中
- Oregon Health and Science University, Division of Pediatric Gastroenterology, Department of Pediatrics
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接触：
- Henry C. Lin
- 邮箱：linhe@ohsu.edu
-
首席研究员：
- Henry C. Lin
-
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Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- 招聘中
- Children's Hospital of Philadelphia
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接触：
- Kathleen Loomes
- 电话号码：267-426-7223
- 邮箱：LOOMES@email.chop.edu
-
首席研究员：
- Kathleen Loomes, MD
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15260
- 招聘中
- Children Hospital of Pittsburgh
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接触：
- Simon Horslen, MD
- 邮箱：horslensp@upmc.edu
-
接触：
- James E. Squires
-
首席研究员：
- Simon Horslen
-
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84112
- 招聘中
- University of Utah, Division of Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition
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接触：
- M. Kyle Jensen
- 邮箱：kyle.jensen@hsc.utah.edu
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首席研究员：
- M. Kyle Jensen
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
所有在参与研究中心开出 Livmarli 处方且同意/同意参与（如果当地机构审查委员会 (IRB) 要求）的 ALGS 患者将根据中心研究者的判断纳入研究。
描述
纳入标准：
- 临床和/或基因证实的 ALGS 诊断
- 参与者开了 Livmarli
排除标准：
- 拒绝提供知情同意/同意（如果当地 IRB 要求）
- 以前或现在通过参与临床研究或扩大访问计划使用 Livmarli
- 之前获得过 SBD 或 LT 的参与者
- 研究者认为可能干扰参与者参与或完成研究的任何状况或异常
- 首次服用 Livmarli 后 30 天内接受研究药物的参与者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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阿拉吉尔综合征（ALGS）
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建议的剂量为每天380 mcg/kg。
其他名称：
推荐的剂量US 570 MCG/kg每天两次。
其他名称：
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进行性家族性肝内胆汁淤积（PFIF）
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建议的剂量为每天380 mcg/kg。
其他名称：
推荐的剂量US 570 MCG/kg每天两次。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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长期临床结果的发生率
大体时间：在停用Livmarli后长期长期临床结果（SBD，LT，门户高血压，全因死亡率）。
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将收集日期和以下第一个事件（第一个终点）的原因：手术胆道转移（SBD），肝移植（LT）和全因死亡率。
此外，在每个间隔事件评估中将捕获临床明显的门户高血压（CEPH）的表现。
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在停用Livmarli后长期长期临床结果（SBD，LT，门户高血压，全因死亡率）。
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肝移植指示和候补状态
大体时间：LT候补名单状态将在入学率和5年内每6个月收集。
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LT候补名单状态将被收集，包括放置或从LT候补名单中删除时。
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LT候补名单状态将在入学率和5年内每6个月收集。
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评估增长与发展
大体时间：重量（千克）和高度（厘米）Z得分将每年收集5年。
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在参与者开始Livmarli和研究时，将收集身高和体重。 随后的体重将收集长达5年。 重量z得分（千克）和身高z得分（厘米）将每年评估和报告5年。 |
重量（千克）和高度（厘米）Z得分将每年收集5年。
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临床事件的发生率可能与脂溶性维生素缺乏症及其长期后遗症有关
大体时间：事件的发生率将每年评估和报告5年。
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出血事件（包括所有胃肠道[GI]或需要住院，急诊室护理或输血的非GI出血）和骨折事件。
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事件的发生率将每年评估和报告5年。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年9月21日
初级完成 (估计的)
2028年9月20日
研究完成 (估计的)
2030年9月20日
研究注册日期
首次提交
2023年12月11日
首先提交符合 QC 标准的
2023年12月21日
首次发布 (实际的)
2024年1月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年5月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年5月21日
最后验证
2025年5月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.