Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá bezpečnost a klinické výsledky Livmarli u pacientů s Alagille syndromem (LEAP) (LEAP)

11. března 2024 aktualizováno: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Cílem této observační studie je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a klinické výsledky přípravku Livmarli předepsaného pacientům s Alagille syndromem (ALGS).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Livmarli® je nová, minimálně absorbovaná farmakologická léčba pro léčbu cholestatického svědění u pacientů s Alagille syndromem (ALGS), vzácnou, genetickou, autozomálně dominantní, komplexní multisystémovou poruchou charakterizovanou přítomností cholestázy (typicky se projevující jako žloutenka v novorozenecké období) kvůli nedostatku intrahepatálních žlučovodů. Livmarli inhibuje ileální přenašeč žlučových kyselin (IBAT) v terminálním ileu, což vede ke snížení hladin žlučových kyselin, a tím ke zlepšení klinických projevů a symptomů cholestázy. Livmarli byl vyvinut společností Mirum Pharmaceuticals a schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro léčbu cholestatického svědění u pacientů s ALGS ve věku 3 měsíců a starších.

Aby byli účastníci způsobilí ke studii, musí splňovat následující kritéria:

  • Klinicky a/nebo geneticky potvrzená diagnóza ALGS
  • Účastník předepsal Livmarli

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

50

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Nábor
        • Children's Hospital Los Angeles CHLA
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • George Yanni
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Chuan-Hao Lin
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • Section of Gastroenterology, Hepatology and Nutrition, Department of Pediatrics and the Digestive Health Institute, Children's Hospital of Colorado and University of Colorado
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shikha S. Sundaram
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Nábor
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dellys M Soler-Rodriguez
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Nábor
        • Children's Mercy Kansas City, Department of Gastroenterology, Section of Hepatology
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ryan T. Fischer
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • Oregon Health and Science University, Division of Pediatric Gastroenterology, Department of Pediatrics
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Henry C. Lin
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathleen Loomes, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15260
        • Zatím nenabíráme
        • Children Hospital of Pittsburgh
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • James E. Squires
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Simon Horslen
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • Nábor
        • University of Utah, Division of Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • M. Kyle Jensen

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Všichni pacienti s ALGS předepsaným Livmarli v zúčastněném centru studie a kteří souhlasí/souhlasí s účastí (pokud to vyžaduje místní Institutional Review Board (IRB)), budou zahrnuti do studie podle uvážení zkoušejícího centra.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Klinicky a/nebo geneticky potvrzená diagnóza ALGS
  • Účastník předepsal Livmarli

Kritéria vyloučení:

  • Odmítnutí poskytnout informovaný souhlas/souhlas (pokud to vyžaduje místní IRB)
  • Dříve nebo v současnosti na Livmarli prostřednictvím účasti v klinické studii nebo programu rozšířeného přístupu
  • Účastníci, kteří již dříve obdrželi SBD nebo LT
  • Jakýkoli stav nebo abnormality, které podle názoru zkoušejícího mohou narušovat účast účastníka ve studii nebo její dokončení
  • Účastníci, kteří dostali zkoumaný lék do 30 dnů od první dávky přípravku Livmarli

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Alagilleův syndrom (ALGS)
  • Klinicky a/nebo geneticky potvrzená diagnóza ALGS
  • Účastník předepsal Livmarli
Lék: Maralixibat
Doporučená dávka je 380 mcg/kg jednou denně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dlouhodobé klinické výsledné události
Časové okno: Budou zaznamenávány dlouhodobé klinické výsledky (SBD, LT, portální hypertenze, mortalita ze všech příčin) do 180 dnů po vysazení Livmarli.
Budou shromažďována data a důvody pro následující první příhody (tohoto prvního koncového bodu): Chirurgická diverze žlučových cest (SBD), transplantace jater (LT) a mortalita ze všech příčin. Kromě toho budou během hodnocení každé intervalové události zachyceny projevy klinicky evidentní portální hypertenze.
Budou zaznamenávány dlouhodobé klinické výsledky (SBD, LT, portální hypertenze, mortalita ze všech příčin) do 180 dnů po vysazení Livmarli.
Stav čekací listiny na transplantaci jater
Časové okno: Stav čekací listiny LT bude shromažďován při registraci a každých 6 měsíců po dobu 5 let.
Stav čekací listiny LT bude shromažďován, včetně toho, kdy bude umístěn na čekací listinu LT nebo z ní odstraněn.
Stav čekací listiny LT bude shromažďován při registraci a každých 6 měsíců po dobu 5 let.
Posouzení výšky
Časové okno: Výška z-skóre (centimetry) se bude sbírat každý rok po dobu 5 let.

Výška bude zjišťována jak v době, kdy účastník začal s Livmarli, tak v době zápisu do studie. Následná výška bude sbírána až 5 let.

Výška z-skóre (centimetry) bude hodnocena a hlášena každý rok po dobu 5 let.
Výška z-skóre (centimetry) se bude sbírat každý rok po dobu 5 let.
Posouzení hmotnosti
Časové okno: Hmotnostní z-skóre (kilogramy) se bude sbírat každý rok po dobu 5 let.

Hmotnost bude zjišťována jak v době, kdy účastník začal s Livmarli, tak v době zápisu do studie. Následná hmotnost bude shromažďována po dobu až 5 let.

Hmotnostní z-skóre (kilogramy) bude hodnoceno a hlášeno každý rok po dobu 5 let.
Hmotnostní z-skóre (kilogramy) se bude sbírat každý rok po dobu 5 let.
Výskyt klinických příhod potenciálně souvisejících s nedostatkem vitamínů rozpustných v tucích
Časové okno: Výskyt příhod bude hodnocen a hlášen každý rok po dobu 5 let.
Budou hlášeny příhody krvácení (včetně veškerého gastrointestinálního [GI] nebo jiného krvácení vyžadujícího hospitalizaci, pohotovostní péči nebo transfuzi) a zlomeniny.
Výskyt příhod bude hodnocen a hlášen každý rok po dobu 5 let.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. září 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

20. září 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

20. září 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. prosince 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. prosince 2023

První zveřejněno (Aktuální)

5. ledna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MRX-310

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Alagille syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Singapore

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit