Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá bezpečnost a klinické výsledky Livmarli u pacientů s Alagille syndromem (LEAP) (LEAP)

21. května 2025 aktualizováno: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Cílem této observační studie je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a klinické výsledky přípravku Livmarli předepsaného pacientům s Alagille syndromem (ALGS).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Livmarli® je nová, minimálně absorbovaná farmakologická léčba pro léčbu cholestatického svědění u pacientů s Alagille syndromem (ALGS), vzácnou, genetickou, autozomálně dominantní, komplexní multisystémovou poruchou charakterizovanou přítomností cholestázy (typicky se projevující jako žloutenka v novorozenecké období) kvůli nedostatku intrahepatálních žlučovodů. Livmarli inhibuje ileální přenašeč žlučových kyselin (IBAT) v terminálním ileu, což vede ke snížení hladin žlučových kyselin, a tím ke zlepšení klinických projevů a symptomů cholestázy. Livmarli byl vyvinut společností Mirum Pharmaceuticals a schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro léčbu cholestatického svědění u pacientů s ALGS ve věku 3 měsíců a starších.

Aby byli účastníci způsobilí ke studii, musí splňovat následující kritéria:

  • Klinicky a/nebo geneticky potvrzená diagnóza ALGS
  • Účastník předepsal Livmarli

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

70

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Nábor
        • Children's Hospital Los Angeles CHLA
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • George Yanni
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Chuan-Hao Lin
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • Section of Gastroenterology, Hepatology and Nutrition, Department of Pediatrics and the Digestive Health Institute, Children's Hospital of Colorado and University of Colorado
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shikha S. Sundaram
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Nábor
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Chrissy Lopez
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Nábor
        • Children's Mercy Kansas City, Department of Gastroenterology, Section of Hepatology
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ryan T. Fischer
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • Oregon Health and Science University, Division of Pediatric Gastroenterology, Department of Pediatrics
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Henry C. Lin
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathleen Loomes, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15260
        • Nábor
        • Children Hospital of Pittsburgh
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • James E. Squires
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Simon Horslen
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • Nábor
        • University of Utah, Division of Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • M. Kyle Jensen

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Všichni pacienti s ALGS předepsaným Livmarli v zúčastněném centru studie a kteří souhlasí/souhlasí s účastí (pokud to vyžaduje místní Institutional Review Board (IRB)), budou zahrnuti do studie podle uvážení zkoušejícího centra.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Klinicky a/nebo geneticky potvrzená diagnóza ALGS
  • Účastník předepsal Livmarli

Kritéria vyloučení:

  • Odmítnutí poskytnout informovaný souhlas/souhlas (pokud to vyžaduje místní IRB)
  • Dříve nebo v současnosti na Livmarli prostřednictvím účasti v klinické studii nebo programu rozšířeného přístupu
  • Účastníci, kteří již dříve obdrželi SBD nebo LT
  • Jakýkoli stav nebo abnormality, které podle názoru zkoušejícího mohou narušovat účast účastníka ve studii nebo její dokončení
  • Účastníci, kteří dostali zkoumaný lék do 30 dnů od první dávky přípravku Livmarli

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Alagilleův syndrom (ALGS)
  • Klinicky a/nebo geneticky potvrzená diagnóza ALGS
  • Účastník předepsal Livmarli
Lék: Livmarli
Doporučená dávka je 380 mcg/kg jednou denně.
Ostatní jména:
  • MaralixiBat
Lék: Livmarli
Doporučená dávka USA 570 mcg/kg dvakrát denně.
Ostatní jména:
  • MaralixiBat
Progresivní familiární intrahepatická cholestáza (Pfic)
  • Klinicky a/nebo geneticky potvrzená PFIC diagnóza
  • Předepsané Livmarli
Lék: Livmarli
Doporučená dávka je 380 mcg/kg jednou denně.
Ostatní jména:
  • MaralixiBat
Lék: Livmarli
Doporučená dávka USA 570 mcg/kg dvakrát denně.
Ostatní jména:
  • MaralixiBat

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt dlouhodobých klinických výsledků
Časové okno: Dlouhodobé klinické výsledky (SBD, LT, portální hypertenze, úmrtnost všech příčin) až 180 dní po přerušení Livmarli budou zaznamenány.
Budou shromážděny data a důvody pro následující první události (z tohoto prvního koncového bodu): chirurgická biliární odklon (SBD), transplantace jater (LT) a úmrtnost na všechny příčiny. Během každého hodnocení intervalových událostí budou navíc zachyceny projevy klinicky zřejmé hypertenze portálu (CEPH).
Dlouhodobé klinické výsledky (SBD, LT, portální hypertenze, úmrtnost všech příčin) až 180 dní po přerušení Livmarli budou zaznamenány.
Indikace transplantace jater a status čekací listiny
Časové okno: Stav čekacího seznamu LT bude shromažďován při zápisu a každých 6 měsíců po dobu 5 let.
Stav čekací listiny LT bude shromážděn, včetně při umístění nebo odstranění z čekací listiny LT.
Stav čekacího seznamu LT bude shromažďován při zápisu a každých 6 měsíců po dobu 5 let.
Hodnocení růstu a vývoje
Časové okno: Hmotnost (kilogramy) a výška (centimetry) Z-skóre budou shromažďovány každý rok po dobu 5 let.

Výška a hmotnost bude shromažďována jak v době, kdy účastník zahájil Livmarli, tak v době zápisu do studie. Následná hmotnost bude shromažďována po dobu až 5 let.

Hmotnost Z-skóre (kilogramy) a výška Z-skóre (centimetry) budou hodnocena a hlášena každý rok po dobu 5 let.
Hmotnost (kilogramy) a výška (centimetry) Z-skóre budou shromažďovány každý rok po dobu 5 let.
Výskyt klinických příhod potenciálně souvisejících s nedostatky vitamínu rozpustných v tucích a jejich dlouhodobými následky
Časové okno: Výskyt událostí bude hodnocen a hlášen každý rok po dobu 5 let.
Budou hlášeny krvácející události (včetně všech gastrointestinálních [GI] nebo ne-gi krvácení vyžadujících hospitalizaci, péči o pohotovostní oddělení nebo transfúzi) a zlomenin.
Výskyt událostí bude hodnocen a hlášen každý rok po dobu 5 let.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. září 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

20. září 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

20. září 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. prosince 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. prosince 2023

První zveřejněno (Aktuální)

5. ledna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. května 2025

Naposledy ověřeno

1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MRX-310

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Alagille syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Romania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit