Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid op lange termijn en klinische resultaten van Livmarli bij patiënten met het Alagille-syndroom (LEAP) (LEAP)

21 mei 2025 bijgewerkt door: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Het doel van deze observationele studie is het evalueren van de veiligheid op lange termijn en de klinische resultaten van Livmarli die wordt voorgeschreven aan patiënten met het Alagille-syndroom (ALGS).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Livmarli® is een nieuwe, minimaal geabsorbeerde, farmacologische behandeling voor de behandeling van cholestatische jeuk bij patiënten met het Alagille-syndroom (ALGS), een zeldzame, genetische, autosomaal dominante, complexe multisysteemstoornis die wordt gekenmerkt door de aanwezigheid van cholestase (die zich doorgaans manifesteert als geelzucht in de neonatale periode) als gevolg van gebrek aan intrahepatische galwegen. Livmarli remt de ileale galzuurtransporter (IBAT) in het terminale ileum, wat leidt tot verlaagde niveaus van galzuren, waardoor de klinische manifestaties en symptomen van cholestase verbeteren. Livmarli is ontwikkeld door Mirum Pharmaceuticals en goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van cholestatische jeuk bij patiënten met ALGS die 3 maanden of ouder zijn.

Om in aanmerking te komen voor het onderzoek moeten deelnemers aan de volgende criteria voldoen:

  • Een klinisch en/of genetisch bevestigde ALGS-diagnose
  • Deelnemer heeft Livmarli voorgeschreven

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

70

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Werving
        • Children's Hospital Los Angeles CHLA
        • Contact:
        • Contact:
          • George Yanni
        • Hoofdonderzoeker:
          • Chuan-Hao Lin
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Werving
        • Section of Gastroenterology, Hepatology and Nutrition, Department of Pediatrics and the Digestive Health Institute, Children's Hospital of Colorado and University of Colorado
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Shikha S. Sundaram
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Werving
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Chrissy Lopez
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Werving
        • Children's Mercy Kansas City, Department of Gastroenterology, Section of Hepatology
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ryan T. Fischer
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Werving
        • Oregon Health and Science University, Division of Pediatric Gastroenterology, Department of Pediatrics
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Henry C. Lin
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kathleen Loomes, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15260
        • Werving
        • Children Hospital of Pittsburgh
        • Contact:
        • Contact:
          • James E. Squires
        • Hoofdonderzoeker:
          • Simon Horslen
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
        • Werving
        • University of Utah, Division of Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • M. Kyle Jensen

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Alle patiënten met ALGS die Livmarli hebben voorgeschreven in een deelnemend onderzoekscentrum en die instemmen met deelname (indien vereist door de lokale Institutional Review Board (IRB)) zullen naar goeddunken van de onderzoeker van het centrum in het onderzoek worden opgenomen.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Een klinisch en/of genetisch bevestigde ALGS-diagnose
  • Deelnemer heeft Livmarli voorgeschreven

Uitsluitingscriteria:

  • Weigering om geïnformeerde toestemming/instemming te verlenen (indien vereist door de lokale IRB)
  • Eerder of momenteel op Livmarli via deelname aan een klinische studie of uitgebreid toegangsprogramma
  • Deelnemers die eerder een SBD of LT hebben ontvangen
  • Elke aandoening of afwijking die, naar de mening van de onderzoeker, de deelname van de deelnemer aan het onderzoek of de voltooiing van het onderzoek kan belemmeren
  • Deelnemers die binnen 30 dagen na de eerste dosis Livmarli een onderzoeksgeneesmiddel hebben gekregen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Alagille-syndroom (ALGS)
  • Een klinisch en/of genetisch bevestigde ALGS-diagnose
  • Deelnemer heeft Livmarli voorgeschreven
Geneesmiddel: Livmarli
De aanbevolen dosering is eenmaal daags 380 mcg/kg.
Andere namen:
  • Maralixibat
Geneesmiddel: Livmarli
De aanbevolen dosering US 570 mcg/kg tweemaal daags.
Andere namen:
  • Maralixibat
Progressieve familiale intrahepatische cholestase (PFIC)
  • Een klinisch en/of genetisch bevestigde PFIC -diagnose
  • Voorgeschreven Livmarli
Geneesmiddel: Livmarli
De aanbevolen dosering is eenmaal daags 380 mcg/kg.
Andere namen:
  • Maralixibat
Geneesmiddel: Livmarli
De aanbevolen dosering US 570 mcg/kg tweemaal daags.
Andere namen:
  • Maralixibat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van klinische resultaten op lange termijn
Tijdsspanne: Klinische resultaten op lange termijn (SBD, LT, Portal Hypertensie, Mortaliteit door alle oorzaken) tot 180 dagen na stopzetting van Livmarli zal worden geregistreerd.
De datums en redenen voor de volgende eerste gebeurtenissen (van dit eerste eindpunt) zullen worden verzameld: chirurgische galafwijking (SBD), levertransplantatie (LT) en mortaliteit door alle oorzaken. Bovendien zullen manifestaties van klinisch duidelijke portale hypertensie (CEPH) worden vastgelegd tijdens elke intervalgebeurtenisbeoordelingen.
Klinische resultaten op lange termijn (SBD, LT, Portal Hypertensie, Mortaliteit door alle oorzaken) tot 180 dagen na stopzetting van Livmarli zal worden geregistreerd.
Levertransplantatie -indicatie en wachtlijststatus
Tijdsspanne: De status van de wachtlijst wordt verzameld bij inschrijving en om de 6 maanden gedurende 5 jaar.
De status van de wachtlijst wordt verzameld, inclusief wanneer geplaatst op of verwijderd uit de wachtlijst.
De status van de wachtlijst wordt verzameld bij inschrijving en om de 6 maanden gedurende 5 jaar.
Beoordeling van groei en ontwikkeling
Tijdsspanne: Gewicht (kilogram) en lengte (centimeters) Z-scores worden elk jaar gedurende 5 jaar verzameld.

Hoogte en gewicht zullen worden verzameld, zowel op het moment dat de deelnemer Livmarli begon en op het moment van inschrijving in het onderzoek. Het daaropvolgende gewicht zal tot 5 jaar worden verzameld.

Gewicht Z-score (kilogrammen) en hoogte Z-score (centimeters) zullen elk jaar worden beoordeeld en gedurende 5 jaar worden gerapporteerd.
Gewicht (kilogram) en lengte (centimeters) Z-scores worden elk jaar gedurende 5 jaar verzameld.
Incidentie van klinische gebeurtenissen die mogelijk verband houden met in vet oplosbare vitaminetekorten en hun langdurige gevolgen
Tijdsspanne: De incidentie van gebeurtenissen zal worden beoordeeld en elk jaar gedurende 5 jaar worden gemeld.
Bleeding-gebeurtenissen (inclusief alle gastro-intestinale [GI] of niet-GI-bloedingen die ziekenhuisopname, spoedeisende hulpverlening of transfusie vereisen) en breukgebeurtenissen zullen worden gerapporteerd.
De incidentie van gebeurtenissen zal worden beoordeeld en elk jaar gedurende 5 jaar worden gemeld.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 september 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

20 september 2028

Studie voltooiing (Geschat)

20 september 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 december 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 december 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 januari 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 mei 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 mei 2025

Laatst geverifieerd

1 mei 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MRX-310

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren