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Langzeitsicherheit und klinische Ergebnisse von Livmarli bei Patienten mit Alagille-Syndrom (LEAP) (LEAP)

21. Mai 2025 aktualisiert von: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Das Ziel dieser Beobachtungsstudie besteht darin, die langfristige Sicherheit und die klinischen Ergebnisse von Livmarli zu bewerten, das Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS) verschrieben wird.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Livmarli® ist eine neuartige, minimal resorbierbare pharmakologische Behandlung zur Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS), einer seltenen, genetisch bedingten, autosomal-dominanten, komplexen Multisystemerkrankung, die durch das Vorliegen von Cholestase gekennzeichnet ist (typischerweise manifestiert sie sich als Gelbsucht im Körper). (Neugeborenenperiode) aufgrund eines Mangels an intrahepatischen Gallengängen. Livmarli hemmt den ilealen Gallensäuretransporter (IBAT) im terminalen Ileum, was zu einem verringerten Gallensäurespiegel führt und dadurch die klinischen Manifestationen und Symptome der Cholestase verbessert. Livmarli wurde von Mirum Pharmaceuticals entwickelt und von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zur Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit ALGS im Alter von 3 Monaten und älter zugelassen.

Um an der Studie teilnehmen zu können, müssen die Teilnehmer die folgenden Kriterien erfüllen:

  • Eine klinisch und/oder genetisch bestätigte ALGS-Diagnose
  • Der Teilnehmer hat Livmarli verschrieben

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

70

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital Los Angeles CHLA
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • George Yanni
        • Hauptermittler:
          • Chuan-Hao Lin
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Rekrutierung
        • Section of Gastroenterology, Hepatology and Nutrition, Department of Pediatrics and the Digestive Health Institute, Children's Hospital of Colorado and University of Colorado
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Shikha S. Sundaram
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Rekrutierung
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Chrissy Lopez
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Rekrutierung
        • Children's Mercy Kansas City, Department of Gastroenterology, Section of Hepatology
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ryan T. Fischer
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Rekrutierung
        • Oregon Health and Science University, Division of Pediatric Gastroenterology, Department of Pediatrics
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Henry C. Lin
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Kathleen Loomes, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15260
        • Rekrutierung
        • Children Hospital of Pittsburgh
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • James E. Squires
        • Hauptermittler:
          • Simon Horslen
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • Rekrutierung
        • University of Utah, Division of Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • M. Kyle Jensen

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Alle Patienten mit ALGS, denen Livmarli in einem teilnehmenden Studienzentrum verschrieben wurde und die der Teilnahme zustimmen (falls vom örtlichen Institutional Review Board (IRB) gefordert), werden nach Ermessen des Prüfarztes des Zentrums in die Studie einbezogen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Eine klinisch und/oder genetisch bestätigte ALGS-Diagnose
  • Der Teilnehmer hat Livmarli verschrieben

Ausschlusskriterien:

  • Verweigerung der Einwilligung/Einwilligung nach Aufklärung (sofern vom örtlichen IRB gefordert)
  • Zuvor oder derzeit auf Livmarli durch Teilnahme an einer klinischen Studie oder einem erweiterten Zugangsprogramm
  • Teilnehmer, die zuvor ein SBD oder LT erhalten haben
  • Jeder Zustand oder jede Anomalie, die nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme oder den Abschluss der Studie durch den Teilnehmer beeinträchtigen könnte
  • Teilnehmer, die innerhalb von 30 Tagen nach der ersten Dosis Livmarli ein Prüfpräparat erhalten haben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Alagille-Syndrom (ALGS)
  • Eine klinisch und/oder genetisch bestätigte ALGS-Diagnose
  • Der Teilnehmer hat Livmarli verschrieben
Arzneimittel: Livmarli
Die empfohlene Dosierung beträgt einmal täglich 380 mcg/kg.
Andere Namen:
  • Maralixibat
Arzneimittel: Livmarli
Die empfohlene Dosierung US 570 MCG/kg zweimal täglich.
Andere Namen:
  • Maralixibat
Progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC)
  • Eine klinisch und/oder gentechnisch bestätigte PFIC -Diagnose
  • Vorgeschriebener Livmarli
Arzneimittel: Livmarli
Die empfohlene Dosierung beträgt einmal täglich 380 mcg/kg.
Andere Namen:
  • Maralixibat
Arzneimittel: Livmarli
Die empfohlene Dosierung US 570 MCG/kg zweimal täglich.
Andere Namen:
  • Maralixibat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz langfristiger klinischer Ergebnisse
Zeitfenster: Langfristige klinische Ergebnisse (SBD, LT, portale Hypertonie, Gesamtmortalität) bis 180 Tage nach Absetzen von Livmarli werden erfasst.
Die Daten und Gründe für die folgenden ersten Ereignisse (dieses ersten Endpunkts) werden gesammelt: Chirurgische Gallenleitungen (SBD), Lebertransplantation (LT) und Gesamtmortalität. Darüber hinaus werden Manifestationen der klinisch offensichtlichen portalen Hypertonie (CEPH) während jeder Intervall -Ereignisbewertung erfasst.
Langfristige klinische Ergebnisse (SBD, LT, portale Hypertonie, Gesamtmortalität) bis 180 Tage nach Absetzen von Livmarli werden erfasst.
Lebertransplantationsanzeige und Wartelistestatus
Zeitfenster: Der LT -Wartelistenstatus wird für 5 Jahre bei der Einschreibung und alle 6 Monate gesammelt.
Der Status der Warteliste wird gesammelt, auch wenn sie angelegt oder aus der LT -Warteliste entfernt werden.
Der LT -Wartelistenstatus wird für 5 Jahre bei der Einschreibung und alle 6 Monate gesammelt.
Bewertung des Wachstums und der Entwicklung
Zeitfenster: Gewicht (Kilogramm) und Größe (Zentimeter) Z-Scores werden seit 5 Jahren jedes Jahr gesammelt.

Größe und Gewicht werden sowohl zum Zeitpunkt des Beginns von Livmarli als auch zum Zeitpunkt der Einschreibung in die Studie gesammelt. Das anschließende Gewicht wird bis zu 5 Jahre lang gesammelt.

Gewicht Z-Score (Kilogramm) und Höhe Z-Score (Zentimeter) werden 5 Jahre lang jedes Jahr bewertet und gemeldet.
Gewicht (Kilogramm) und Größe (Zentimeter) Z-Scores werden seit 5 Jahren jedes Jahr gesammelt.
Inzidenz klinischer Ereignisse, die potenziell mit fettlöslichen Vitaminmängeln und ihren langfristigen Folgen zusammenhängen
Zeitfenster: Die Inzidenz von Ereignissen wird 5 Jahre lang jedes Jahr bewertet und gemeldet.
Es werden Blutungen (einschließlich aller gastrointestinalen (GI] oder Nicht-GI-Blutungen, die Krankenhausaufenthalte, Notfallversorgung oder Transfusion erfordern) und Frakturereignisse gemeldet.
Die Inzidenz von Ereignissen wird 5 Jahre lang jedes Jahr bewertet und gemeldet.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. September 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

20. September 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

20. September 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Dezember 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Dezember 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Januar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. Mai 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Mai 2025

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MRX-310

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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