筋強直性ジストロフィー 1 型の参加者における PGN-EDODM1 の安全性、忍容性、PK、および PD 研究 (FREEDOM-DM1)
2026年2月12日 更新者：PepGen Inc
筋強直性ジストロフィー 1 型 (FREEDOM-DM1) の成人参加者における PGN-EDODM1 の単回漸増用量の安全性、忍容性、薬物動態および薬力学を評価するための第 1 相プラセボ対照試験
この研究の主な目的は、筋強直性ジストロフィー 1 型 (DM1) の参加者に投与される PGN-EDODM1 の単回静脈内 (IV) 投与の安全性と忍容性を評価することです。
この研究は、スクリーニング期間 (最長 30 日間) と治療および観察期間 (16 週間) の 2 つの期間で構成されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
24
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Irvine、California、アメリカ、92697
- UCI Center for Clinical Research
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford University
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Rare Disease Research
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Kansas
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Fairway、Kansas、アメリカ、66205
- University of Kansas Medical Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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New York
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Rochester、New York、アメリカ、14642
- University of Rochester Medical Center
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Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ、23298
- Virginia Commonwealth University
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Salford、イギリス
- Salford Royal Hospital
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UK
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London、UK、イギリス、NW1 2PG
- University College London Hospital
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ、T3M 1M4
- University of Calgary
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Ontario
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Ottawa、Ontario、カナダ
- Ottawa Hospital Research Institute (OHRI)
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Quebec
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Chicoutimi、Quebec、カナダ
- CIUSSS du Saguenay-Lac-Saint-Jean
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- DMPK遺伝子に少なくとも100のCTGリピートを持つリピート配列を持つものとして定義されるDM1の確定診断
- 両側前脛骨筋（TA）の医学研究評議会（MRC）スコアがグレード4以上
- ミオトニーの存在
除外基準:
- 先天性DM1
- 研究の安全性評価を妨げる可能性のある臨床的に重大な症状の既知の病歴または存在
- スクリーニング時の臨床検査値の異常
- スクリーニング前の2週間以内に筋緊張症の治療に特化した薬剤を服用している
- 予測努力肺活量 (FVC) の割合 <40%
注: 他の包含基準および除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：PGN-EDODM1
輸液用 PGN-EDODM1
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静脈内 (IV) 注入による PGN-EDODM1 の単回投与
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プラセボコンパレーター：プラセボ
0.9% 塩化ナトリウム
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点滴による投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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有害事象、重篤な有害事象、異常な臨床検査検査、異常な心電図、および異常なバイタルサインを伴う参加者の数
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
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ベースラインから 16 週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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PGN-EDODM1 の最大観察血漿薬物濃度 (Cmax)
時間枠：3日目までのベースライン
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3日目までのベースライン
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PGN-EDODM1 の最大観察血漿薬物濃度 (Tmax) までの時間
時間枠：3日目までのベースライン
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3日目までのベースライン
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PGN-EDODM1 の見かけの終末半減期 (t1/2)
時間枠：3日目までのベースライン
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3日目までのベースライン
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PGN-EDODM1 の濃度時間曲線下の面積
時間枠：3日目までのベースライン
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3日目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年12月12日
一次修了 (実際)
2025年10月28日
研究の完了 (実際)
2025年10月28日
試験登録日
最初に提出
2023年12月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年1月3日
最初の投稿 (実際)
2024年1月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月12日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PGN-EDODM1-101
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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