PGN-EDODM1 在 1 型强直性肌营养不良参与者中的安全性、耐受性、PK 和 PD 研究 (FREEDOM-DM1)
2026年2月12日 更新者：PepGen Inc
一项 1 期安慰剂对照研究，旨在评估单次递增剂量 PGN-EDODM1 在 1 型强直性肌营养不良 (FREEDOM-DM1) 成年参与者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学
该研究的主要目的是评估向 1 型强直性肌营养不良 (DM1) 参与者注射单次静脉 (IV) 剂量的 PGN-EDODM1 的安全性和耐受性。
该研究由 2 个阶段组成：筛选期（长达 30 天）和治疗和观察期（16 周）。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
24
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alberta
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Calgary、Alberta、加拿大、T3M 1M4
- University Of Calgary
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Ontario
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Ottawa、Ontario、加拿大
- Ottawa Hospital Research Institute (OHRI)
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Quebec
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Chicoutimi、Quebec、加拿大
- CIUSSS du Saguenay-Lac-Saint-Jean
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California
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Irvine、California、美国、92697
- UCI Center for Clinical Research
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Palo Alto、California、美国、94304
- Stanford University
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30329
- Rare Disease Research
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Kansas
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Fairway、Kansas、美国、66205
- University of Kansas Medical Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital
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New York
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Rochester、New York、美国、14642
- University of Rochester Medical Center
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Virginia
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Richmond、Virginia、美国、23298
- Virginia Commonwealth University
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Salford、英国
- Salford Royal Hospital
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UK
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London、UK、英国、NW1 2PG
- University College London Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- DM1 确诊，定义为 DMPK 基因中具有至少 100 个 CTG 重复的重复序列
- 双侧胫骨前肌 (TA) 肌肉医学研究委员会 (MRC) 评分 ≥ 4 级
- 存在肌强直
排除标准：
- 先天性DM1
- 已知的病史或存在任何可能干扰研究安全性评估的临床重要病症
- 筛查时实验室检查异常
- 筛查前 2 周内服用专门用于治疗肌强直的药物
- 预计用力肺活量 (FVC) 百分比 <40%
注：其他纳入和排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：PGN-EDODM1
输注用 PGN-EDODM1
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通过静脉 (IV) 输注单剂量 PGN-EDODM1
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安慰剂比较：安慰剂
0.9% 氯化钠
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通过静脉输注给药
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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出现不良事件、严重不良事件、临床实验室测试异常、心电图异常和生命体征异常的参与者人数
大体时间：第 16 周的基线
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第 16 周的基线
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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PGN-EDODM1 最大观察血浆药物浓度 (Cmax)
大体时间：直到第 3 天的基线
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直到第 3 天的基线
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PGN-EDODM1 达到最大观察血浆药物浓度 (Tmax) 的时间
大体时间：直到第 3 天的基线
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直到第 3 天的基线
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PGN-EDODM1 的表观终末半衰期 (t½)
大体时间：直到第 3 天的基线
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直到第 3 天的基线
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PGN-EDODM1 浓度-时间曲线下面积
大体时间：直到第 3 天的基线
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直到第 3 天的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年12月12日
初级完成 (实际的)
2025年10月28日
研究完成 (实际的)
2025年10月28日
研究注册日期
首次提交
2023年12月5日
首先提交符合 QC 标准的
2024年1月3日
首次发布 (实际的)
2024年1月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年2月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月12日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- PGN-EDODM1-101
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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