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Estudio de seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y PD de PGN-EDODM1 en participantes con distrofia miotónica tipo 1 (FREEDOM-DM1)

12 de febrero de 2026 actualizado por: PepGen Inc

Un estudio de fase 1 controlado con placebo para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia de dosis únicas ascendentes de PGN-EDODM1 en participantes adultos con distrofia miotónica tipo 1 (FREEDOM-DM1)

El objetivo principal del estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad de dosis únicas intravenosas (IV) de PGN-EDODM1 administradas a participantes con distrofia miotónica tipo 1 (DM1).

El estudio consta de 2 periodos: un periodo de selección (hasta 30 días) y un periodo de tratamiento y observación (16 semanas).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

24

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3M 1M4
        • University Of Calgary
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá
        • Ottawa Hospital Research Institute (OHRI)
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canadá
        • CIUSSS du Saguenay-Lac-Saint-Jean
  • Estados Unidos
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92697
        • UCI Center for Clinical Research
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University
  • Reino Unido
      • Salford, Reino Unido
        • Salford Royal Hospital
    • UK
      • London, UK, Reino Unido, NW1 2PG
        • University College London Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico confirmado de DM1, definido como tener una secuencia repetida en el gen DMPK con al menos 100 repeticiones CTG
  • Puntuación del Consejo de Investigación Médica (MRC) de ≥ Grado 4 en músculos tibiales anteriores (TA) bilaterales
  • Presencia de miotonía

Criterio de exclusión:

  • DM1 congénita
  • Historia conocida o presencia de cualquier condición clínicamente significativa que pueda interferir con las evaluaciones de seguridad del estudio.
  • Pruebas de laboratorio anormales en el cribado.
  • Medicamentos específicos para el tratamiento de la miotonía dentro de las 2 semanas previas al cribado.
  • Porcentaje previsto de capacidad vital forzada (FVC) <40 %

Nota: Pueden aplicarse otros criterios de inclusión y exclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: PGN-EDODM1
PGN-EDODM1 para infusión
Droga: PGN-EDODM1 para infusión
Dosis única de PGN-EDODM1 mediante infusión intravenosa (IV)
Comparador de placebos: Placebo
0,9% NaCl
Otro: Placebo
Administrado por infusión intravenosa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos, eventos adversos graves, con pruebas de laboratorio clínico anormales, ECG anormales y signos vitales anormales
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 16
Línea de base hasta la semana 16

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Concentración máxima observada de fármaco en plasma (Cmax) de PGN-EDODM1
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 3
Línea de base hasta el día 3
Tiempo hasta la concentración máxima observada del fármaco en plasma (Tmax) de PGN-EDODM1
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 3
Línea de base hasta el día 3
Vida media terminal aparente (t½) de PGN-EDODM1
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 3
Línea de base hasta el día 3
Área bajo la curva concentración-tiempo de PGN-EDODM1
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 3
Línea de base hasta el día 3

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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PepGen Inc

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de diciembre de 2023

Finalización primaria (Actual)

28 de octubre de 2025

Finalización del estudio (Actual)

28 de octubre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de diciembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de enero de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

12 de enero de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de febrero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de febrero de 2026

Última verificación

1 de febrero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PGN-EDODM1-101

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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