Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности, переносимости, ФК и ФД PGN-EDODM1 у участников с миотонической дистрофией типа 1 (FREEDOM-DM1)

12 февраля 2026 г. обновлено: PepGen Inc

Плацебо-контролируемое исследование фазы 1 для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики однократно возрастающих доз PGN-EDODM1 у взрослых участников с миотонической дистрофией 1 типа (FREEDOM-DM1)

Основная цель исследования — оценить безопасность и переносимость однократных внутривенных (ВВ) доз PGN-EDODM1, вводимых участникам с миотонической дистрофией типа 1 (DM1).

Исследование состоит из 2 периодов: периода скрининга (до 30 дней) и периода лечения и наблюдения (16 недель).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

24

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T3M 1M4
        • University Of Calgary
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Канада
        • Ottawa Hospital Research Institute (OHRI)
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Канада
        • CIUSSS du Saguenay-Lac-Saint-Jean
  • Соединенное Королевство
      • Salford, Соединенное Королевство
        • Salford Royal Hospital
    • UK
      • London, UK, Соединенное Королевство, NW1 2PG
        • University College London Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Irvine, California, Соединенные Штаты, 92697
        • UCI Center for Clinical Research
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Stanford University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Соединенные Штаты, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный диагноз СД1 определяется как наличие повторяющейся последовательности в гене DMPK, содержащей не менее 100 повторов CTG.
  • Оценка Совета медицинских исследований (MRC) ≥ 4 степени в двусторонних передних большеберцовых мышцах (TA)
  • Наличие миотонии

Критерий исключения:

  • Врожденный СД1
  • Известная история или наличие каких-либо клинически значимых состояний, которые могут помешать оценке безопасности исследования.
  • Отклонения от нормы лабораторных анализов при скрининге
  • Лекарства, специфичные для лечения миотонии, в течение 2 недель до скрининга.
  • Процент прогнозируемой форсированной жизненной емкости (ФЖЕЛ) <40%

Примечание. Могут применяться другие критерии включения и исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ПГН-ЕДОДМ1
PGN-EDODM1 для инфузий
Лекарство: PGN-EDODM1 для инфузий
Разовая доза PGN-EDODM1 путем внутривенной (ВВ) инфузии
Плацебо Компаратор: Плацебо
0,9% NaCl
Другой: Плацебо
Вводится внутривенно.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, серьезными нежелательными явлениями, аномальными клиническими лабораторными тестами, аномальными ЭКГ и аномальными показателями жизнедеятельности
Временное ограничение: Исходный уровень до 16-й недели
Исходный уровень до 16-й недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Максимальная наблюдаемая концентрация лекарственного средства в плазме (Cmax) PGN-EDODM1
Временное ограничение: Базовый уровень до 3-го дня
Базовый уровень до 3-го дня
Время достижения максимальной наблюдаемой концентрации лекарственного средства в плазме (Tmax) PGN-EDODM1
Временное ограничение: Базовый уровень до 3-го дня
Базовый уровень до 3-го дня
Видимый конечный период полураспада (t½) PGN-EDODM1
Временное ограничение: Базовый уровень до 3-го дня
Базовый уровень до 3-го дня
Площадь под кривой концентрации-времени PGN-EDODM1
Временное ограничение: Базовый уровень до 3-го дня
Базовый уровень до 3-го дня

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

PepGen Inc

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 декабря 2023 г.

Первичное завершение (Действительный)

28 октября 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

28 октября 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 декабря 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 января 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 января 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 февраля 2026 г.

Последняя проверка

1 февраля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PGN-EDODM1-101

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться