Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности, переносимости, ФК и ФД PGN-EDODM1 у участников с миотонической дистрофией типа 1 (FREEDOM-DM1)

28 февраля 2024 г. обновлено: PepGen Inc

Плацебо-контролируемое исследование фазы 1 для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики однократно возрастающих доз PGN-EDODM1 у взрослых участников с миотонической дистрофией 1 типа (FREEDOM-DM1)

Основная цель исследования — оценить безопасность и переносимость однократных внутривенных (ВВ) доз PGN-EDODM1, вводимых участникам с миотонической дистрофией типа 1 (DM1).

Исследование состоит из 2 периодов: периода скрининга (до 30 дней) и периода лечения и наблюдения (16 недель).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

24

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Канада
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Канада
        • Рекрутинг
        • Ottawa Hospital Research Institute (OHRI)
        • Контакт:
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Канада
        • Рекрутинг
        • CIUSSS du Saguenay-Lac-Saint-Jean
        • Контакт:
  • Соединенные Штаты
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Рекрутинг
        • Rare Disease Research, LLC
        • Контакт:
    • New York
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
        • Рекрутинг
        • University of Rochester Medical Center
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный диагноз СД1 определяется как наличие повторяющейся последовательности в гене DMPK, содержащей не менее 100 повторов CTG.
  • Оценка Совета медицинских исследований (MRC) ≥ 4 степени в двусторонних передних большеберцовых мышцах (TA)
  • Наличие миотонии

Критерий исключения:

  • Врожденный СД1
  • Известная история или наличие каких-либо клинически значимых состояний, которые могут помешать оценке безопасности исследования.
  • Отклонения от нормы лабораторных анализов при скрининге
  • Лекарства, специфичные для лечения миотонии, в течение 2 недель до скрининга.
  • Процент прогнозируемой форсированной жизненной емкости (ФЖЕЛ) <40%

Примечание. Могут применяться другие критерии включения и исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Разовая доза PGN-EDODM1 на уровне дозы 1
Лекарство: ПГН-ЕДОДМ1
Вводится внутривенно.
Экспериментальный: Разовая доза PGN-EDODM1 на уровне дозы 2
Лекарство: ПГН-ЕДОДМ1
Вводится внутривенно.
Экспериментальный: Разовая доза PGN-EDODM1 на уровне дозы 3
Лекарство: ПГН-ЕДОДМ1
Вводится внутривенно.
Плацебо Компаратор: Разовая доза плацебо
Другой: Плацебо
Вводится внутривенно.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, серьезными нежелательными явлениями, аномальными клиническими лабораторными тестами, аномальными ЭКГ и аномальными показателями жизнедеятельности
Временное ограничение: Исходный уровень до 16-й недели
Исходный уровень до 16-й недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Максимальная наблюдаемая концентрация лекарственного средства в плазме (Cmax) PGN-EDODM1
Временное ограничение: Базовый уровень до 3-го дня
Базовый уровень до 3-го дня
Время достижения максимальной наблюдаемой концентрации лекарственного средства в плазме (Tmax) PGN-EDODM1
Временное ограничение: Базовый уровень до 3-го дня
Базовый уровень до 3-го дня
Видимый конечный период полураспада (t½) PGN-EDODM1
Временное ограничение: Базовый уровень до 3-го дня
Базовый уровень до 3-го дня
Площадь под кривой концентрации-времени PGN-EDODM1
Временное ограничение: Базовый уровень до 3-го дня
Базовый уровень до 3-го дня

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

PepGen Inc

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 декабря 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 апреля 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 апреля 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 декабря 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 января 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 января 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 февраля 2024 г.

Последняя проверка

1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PGN-EDODM1-101

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Миотоническая дистрофия 1

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Ecuador

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться