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Studie zu Sicherheit, Verträglichkeit, PK und PD von PGN-EDODM1 bei Teilnehmern mit Myotoner Dystrophie Typ 1 (FREEDOM-DM1)

12. Februar 2026 aktualisiert von: PepGen Inc

Eine placebokontrollierte Phase-1-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von einfach aufsteigenden Dosen von PGN-EDODM1 bei erwachsenen Teilnehmern mit Myotoner Dystrophie Typ 1 (FREEDOM-DM1)

Der Hauptzweck der Studie besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit einzelner intravenöser (IV) Dosen von PGN-EDODM1 zu bewerten, die Teilnehmern mit Myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1) verabreicht werden.

Die Studie besteht aus zwei Zeiträumen: einem Screening-Zeitraum (bis zu 30 Tage) und einem Behandlungs- und Beobachtungszeitraum (16 Wochen).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

24

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3M 1M4
        • University of Calgary
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Ottawa Hospital Research Institute (OHRI)
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada
        • CIUSSS du Saguenay-Lac-Saint-Jean
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92697
        • UCI Center for Clinical Research
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Vereinigte Staaten, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University
  • Vereinigtes Königreich
      • Salford, Vereinigtes Königreich
        • Salford Royal Hospital
    • UK
      • London, UK, Vereinigtes Königreich, NW1 2PG
        • University College London Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose von DM1, definiert als eine Wiederholungssequenz im DMPK-Gen mit mindestens 100 CTG-Wiederholungen
  • Score des Medical Research Council (MRC) von ≥ Grad 4 in den bilateralen Tibialis-anterior-Muskeln (TA).
  • Vorliegen einer Myotonie

Ausschlusskriterien:

  • Angeborenes DM1
  • Bekannte Vorgeschichte oder Vorliegen klinisch bedeutsamer Erkrankungen, die die Sicherheitsbewertung der Studie beeinträchtigen könnten
  • Auffällige Labortests beim Screening
  • Spezifische Medikamente zur Behandlung von Myotonie innerhalb von 2 Wochen vor dem Screening
  • Prozent der vorhergesagten forcierten Vitalkapazität (FVC) <40 %

Hinweis: Möglicherweise gelten andere Einschluss- und Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: PGN-EDODM1
PGN-EDODM1 zur Infusion
Arzneimittel: PGN-EDODM1 zur Infusion
Einzeldosis PGN-EDODM1 durch intravenöse (IV) Infusion
Placebo-Komparator: Placebo
0,9 % NaCl
Sonstiges: Placebo
Wird durch intravenöse Infusion verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen, schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen, mit abnormalen klinischen Labortests, abnormalen EKGs und abnormalen Vitalfunktionen
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 16
Ausgangswert bis Woche 16

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Maximal beobachtete Plasma-Wirkstoffkonzentration (Cmax) von PGN-EDODM1
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 3
Ausgangswert bis Tag 3
Zeit bis zur maximalen beobachteten Plasma-Wirkstoffkonzentration (Tmax) von PGN-EDODM1
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 3
Ausgangswert bis Tag 3
Scheinbare terminale Halbwertszeit (t½) von PGN-EDODM1
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 3
Ausgangswert bis Tag 3
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve von PGN-EDODM1
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 3
Ausgangswert bis Tag 3

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

PepGen Inc

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. Dezember 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. Oktober 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. Oktober 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Dezember 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Januar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Januar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PGN-EDODM1-101

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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