Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

PGN-EDODM1:n turvallisuus-, siedettävyys-, PK- ja PD-tutkimus osallistujilla, joilla on tyypin 1 myotoninen dystrofia (FREEDOM-DM1)

torstai 12. helmikuuta 2026 päivittänyt: PepGen Inc

Vaiheen 1 plasebokontrolloitu tutkimus PGN-EDODM1:n kerta-annosten turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on myotoninen dystrofia tyyppi 1 (FREEDOM-DM1)

Tutkimuksen ensisijaisena tarkoituksena on arvioida PGN-EDODM1:n yksittäisten laskimonsisäisten (IV) annosten turvallisuutta ja siedettävyyttä potilaille, joilla on tyypin 1 myotoninen dystrofia (DM1).

Tutkimus koostuu kahdesta jaksosta: seulontajaksosta (enintään 30 päivää) ja hoito- ja tarkkailujaksosta (16 viikkoa).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

24

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3M 1M4
        • University Of Calgary
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Ottawa Hospital Research Institute (OHRI)
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada
        • CIUSSS du Saguenay-Lac-Saint-Jean
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Salford, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Salford Royal Hospital
    • UK
      • London, UK, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2PG
        • University College London Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Irvine, California, Yhdysvallat, 92697
        • UCI Center for Clinical Research
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Yhdysvallat, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vahvistettu DM1-diagnoosi, joka määritellään toistosekvenssiksi DMPK-geenissä, jossa on vähintään 100 CTG-toistoa
  • Medical Research Councilin (MRC) pisteet ≥ luokka 4 bilateraalisissa tibialis anterior (TA) lihaksissa
  • Myotonian esiintyminen

Poissulkemiskriteerit:

  • Synnynnäinen DM1
  • Tiedossa tai kliinisesti merkittävissä olosuhteissa, jotka voivat häiritä tutkimuksen turvallisuusarviointia
  • Epänormaalit laboratoriokokeet seulonnassa
  • Myotonian hoitoon spesifiset lääkkeet 2 viikon sisällä ennen seulontaa
  • Prosenttiosuus ennustettu pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) <40 %

Huomautus: Muut sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: PGN-EDODM1
PGN-EDODM1 infuusiota varten
Lääke: PGN-EDODM1 infuusiota varten
Kerta-annos PGN-EDODM1:tä suonensisäisenä (IV) infuusiona
Placebo Comparator: Plasebo
0,9 % NaCl
Muut: Plasebo
Annostetaan IV-infuusiona

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia, vakavia haittatapahtumia, poikkeavia kliinisissä laboratoriotutkimuksissa, epänormaaleja EKG:itä ja epänormaaleja elintoimintoja
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 16
Lähtötilanne viikkoon 16

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
PGN-EDODM1:n suurin havaittu plasmalääkepitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Perustaso päivään 3 asti
Perustaso päivään 3 asti
Aika PGN-EDODM1:n plasman enimmäispitoisuuteen (Tmax)
Aikaikkuna: Perustaso päivään 3 asti
Perustaso päivään 3 asti
PGN-EDODM1:n näennäinen terminaalin puoliintumisaika (t½).
Aikaikkuna: Perustaso päivään 3 asti
Perustaso päivään 3 asti
PGN-EDODM1:n pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue
Aikaikkuna: Perustaso päivään 3 asti
Perustaso päivään 3 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

PepGen Inc

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 12. joulukuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 28. lokakuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 28. lokakuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 5. joulukuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. tammikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 12. tammikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 13. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PGN-EDODM1-101

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa