Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa, tolerancji, PK i PD PGN-EDODM1 u uczestników z dystrofią miotoniczną typu 1 (FREEDOM-DM1)

12 lutego 2026 zaktualizowane przez: PepGen Inc

Badanie I fazy kontrolowane placebo, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki jednokrotnie rosnących dawek PGN-EDODM1 u dorosłych uczestników z dystrofią miotoniczną typu 1 (FREEDOM-DM1)

Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczych dożylnych (IV) dawek PGN-EDODM1 podawanych uczestnikom z dystrofią miotoniczną typu 1 (DM1).

Badanie składa się z 2 okresów: okresu przesiewowego (do 30 dni) oraz okresu leczenia i obserwacji (16 tygodni).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

24

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3M 1M4
        • University of Calgary
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Ottawa Hospital Research Institute (OHRI)
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada
        • CIUSSS du Saguenay-Lac-Saint-Jean
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92697
        • UCI Center for Clinical Research
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University
  • Zjednoczone Królestwo
      • Salford, Zjednoczone Królestwo
        • Salford Royal Hospital
    • UK
      • London, UK, Zjednoczone Królestwo, NW1 2PG
        • University College London Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona diagnoza DM1, zdefiniowana jako sekwencja powtórzeń w genie DMPK z co najmniej 100 powtórzeniami CTG
  • Wynik Medical Research Council (MRC) ≥ stopnia 4 w obustronnych mięśniach piszczelowych przednich (TA)
  • Obecność miotonii

Kryteria wyłączenia:

  • Wrodzona DM1
  • Znana historia lub obecność jakichkolwiek klinicznie istotnych schorzeń, które mogą zakłócać ocenę bezpieczeństwa badania
  • Nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych podczas badania przesiewowego
  • Leki stosowane w leczeniu miotonii w ciągu 2 tygodni przed badaniem przesiewowym
  • Procent przewidywanej wymuszonej pojemności życiowej (FVC) <40%

Uwaga: mogą obowiązywać inne kryteria włączenia i wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: PGN-EDODM1
PGN-EDODM1 do infuzji
Lek: PGN-EDODM1 do infuzji
Pojedyncza dawka PGN-EDODM1 w infuzji dożylnej (IV).
Komparator placebo: Placebo
0,9% NaCl
Inny: Placebo
Podawane w infuzji dożylnej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi, poważnymi zdarzeniami niepożądanymi, nieprawidłowymi wynikami klinicznych badań laboratoryjnych, nieprawidłowym zapisem EKG i nieprawidłowymi objawami życiowymi
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 16. tygodnia
Wartość wyjściowa do 16. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Maksymalne zaobserwowane stężenie leku w osoczu (Cmax) PGN-EDODM1
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do dnia 3
Wartość podstawowa do dnia 3
Czas do maksymalnego zaobserwowanego stężenia leku w osoczu (Tmax) PGN-EDODM1
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do dnia 3
Wartość podstawowa do dnia 3
Pozorny końcowy okres półtrwania (t½) PGN-EDODM1
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do dnia 3
Wartość podstawowa do dnia 3
Pole pod krzywą stężenie-czas PGN-EDODM1
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do dnia 3
Wartość podstawowa do dnia 3

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

PepGen Inc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 grudnia 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 października 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 października 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 grudnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 stycznia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 stycznia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PGN-EDODM1-101

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia miotoniczna 1

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Japan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj