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Étude sur l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la PD du PGN-EDODM1 chez des participants atteints de dystrophie myotonique de type 1 (FREEDOM-DM1)

12 février 2026 mis à jour par: PepGen Inc

Une étude de phase 1 contrôlée par placebo pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie de doses uniques croissantes de PGN-EDODM1 chez des participants adultes atteints de dystrophie myotonique de type 1 (LIBERTÉ-DM1)

L'objectif principal de l'étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité des doses intraveineuses (IV) uniques de PGN-EDODM1 administrées aux participants atteints de dystrophie myotonique de type 1 (DM1).

L'étude comprend 2 périodes : une période de dépistage (jusqu'à 30 jours) et une période de traitement et d'observation (16 semaines).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

24

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3M 1M4
        • University Of Calgary
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Ottawa Hospital Research Institute (OHRI)
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada
        • CIUSSS du Saguenay-Lac-Saint-Jean
  • Royaume-Uni
      • Salford, Royaume-Uni
        • Salford Royal Hospital
    • UK
      • London, UK, Royaume-Uni, NW1 2PG
        • University College London Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Irvine, California, États-Unis, 92697
        • UCI Center for Clinical Research
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, États-Unis, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic confirmé de DM1, tel que défini comme ayant une séquence répétée dans le gène DMPK avec au moins 100 répétitions CTG
  • Score du Medical Research Council (MRC) ≥ Grade 4 dans les muscles tibiaux antérieurs (TA) bilatéraux
  • Présence de myotonie

Critère d'exclusion:

  • DM1 congénitale
  • Antécédents connus ou présence de toute condition cliniquement significative pouvant interférer avec les évaluations de sécurité de l'étude
  • Tests de laboratoire anormaux lors du dépistage
  • Médicaments spécifiques pour le traitement de la myotonie dans les 2 semaines précédant le dépistage
  • Pourcentage de capacité vitale forcée (CVF) prévue <40 %

Remarque : D'autres critères d'inclusion et d'exclusion peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: PGN-EDODM1
PGN-EDODM1 pour perfusion
Médicament: PGN-EDODM1 pour perfusion
Dose unique de PGN-EDODM1 par perfusion intraveineuse (IV)
Comparateur placebo: Placebo
0,9 % de NaCl
Autre: Placebo
Administré par perfusion IV

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables, des événements indésirables graves, des tests de laboratoire clinique anormaux, des ECG anormaux et des signes vitaux anormaux
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
Base de référence jusqu'à la semaine 16

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Concentration plasmatique maximale observée du médicament (Cmax) de PGN-EDODM1
Délai: Référence jusqu'au jour 3
Référence jusqu'au jour 3
Délai jusqu'à la concentration plasmatique maximale observée du médicament (Tmax) de PGN-EDODM1
Délai: Référence jusqu'au jour 3
Référence jusqu'au jour 3
Demi-vie terminale apparente (t½) du PGN-EDODM1
Délai: Référence jusqu'au jour 3
Référence jusqu'au jour 3
Aire sous la courbe concentration-temps de PGN-EDODM1
Délai: Référence jusqu'au jour 3
Référence jusqu'au jour 3

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

PepGen Inc

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 décembre 2023

Achèvement primaire (Réel)

28 octobre 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

28 octobre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 décembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 janvier 2024

Première publication (Réel)

12 janvier 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PGN-EDODM1-101

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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