Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet, tolerabilitet, PK og PD-studie av PGN-EDODM1 hos deltakere med myotonisk dystrofi type 1 (FREEDOM-DM1)

12. februar 2026 oppdatert av: PepGen Inc

En fase 1 placebokontrollert studie for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til enkeltstigende doser av PGN-EDODM1 hos voksne deltakere med myotonisk dystrofi type 1 (FREEDOM-DM1)

Hovedformålet med studien er å evaluere sikkerheten og toleransen til enkelt intravenøse (IV) doser av PGN-EDODM1 administrert til deltakere med myotonisk dystrofi type 1 (DM1).

Studien består av 2 perioder: En screeningsperiode (opptil 30 dager) og en behandlings- og observasjonsperiode (16 uker).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3M 1M4
        • University of Calgary
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Ottawa Hospital Research Institute (OHRI)
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada
        • CIUSSS du Saguenay-Lac-Saint-Jean
  • Forente stater
    • California
      • Irvine, California, Forente stater, 92697
        • UCI Center for Clinical Research
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forente stater, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
  • Storbritannia
      • Salford, Storbritannia
        • Salford Royal Hospital
    • UK
      • London, UK, Storbritannia, NW1 2PG
        • University College London Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet diagnose av DM1, som definert som å ha en repetisjonssekvens i DMPK-genet med minst 100 CTG-repetisjoner
  • Medical Research Council (MRC) score på ≥ grad 4 i bilateral tibialis anterior (TA) muskler
  • Tilstedeværelse av myotoni

Ekskluderingskriterier:

  • Medfødt DM1
  • Kjent historie eller tilstedeværelse av klinisk signifikante tilstander som kan forstyrre studiens sikkerhetsvurderinger
  • Unormale laboratorietester ved screening
  • Medisiner spesifikke for behandling av myotoni innen 2 uker før screening
  • Prosent predikert forsert vitalkapasitet (FVC) <40 %

Merk: Andre inkluderings- og eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: PGN-EDODM1
PGN-EDODM1 til infusjon
Legemiddel: PGN-EDODM1 til infusjon
Enkeltdose PGN-EDODM1 ved intravenøs (IV) infusjon
Placebo komparator: Placebo
0,9% NaCl
Annen: Placebo
Administreres ved IV infusjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser, alvorlige uønskede hendelser, med unormale kliniske laboratorietester, unormale EKG og unormale vitale tegn
Tidsramme: Baseline til uke 16
Baseline til uke 16

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Maksimal observert plasmalegemiddelkonsentrasjon (Cmax) av PGN-EDODM1
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 3
Grunnlinje frem til dag 3
Tid til maksimal observert plasmalegemiddelkonsentrasjon (Tmax) av PGN-EDODM1
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 3
Grunnlinje frem til dag 3
Tilsynelatende terminal halveringstid (t½) av PGN-EDODM1
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 3
Grunnlinje frem til dag 3
Område under konsentrasjon-tidskurven til PGN-EDODM1
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 3
Grunnlinje frem til dag 3

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

PepGen Inc

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. desember 2023

Primær fullføring (Faktiske)

28. oktober 2025

Studiet fullført (Faktiske)

28. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. desember 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. januar 2024

Først lagt ut (Faktiske)

12. januar 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PGN-EDODM1-101

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere