Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti, snášenlivosti, PK a PD PGN-EDODM1 u účastníků s myotonickou dystrofií typu 1 (FREEDOM-DM1)

28. února 2024 aktualizováno: PepGen Inc

Placebem kontrolovaná studie fáze 1 k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky jednorázově stoupajících dávek PGN-EDODM1 u dospělých účastníků s myotonickou dystrofií typu 1 (FREEDOM-DM1)

Primárním účelem studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost jednotlivých intravenózních (IV) dávek PGN-EDODM1 podávaných účastníkům s myotonickou dystrofií typu 1 (DM1).

Studie se skládá ze 2 období: Období screeningu (až 30 dní) a Období léčby a pozorování (16 týdnů).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

24

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza DM1, jak je definována jako opakující se sekvence v genu DMPK s alespoň 100 repeticemi CTG
  • Skóre Medical Research Council (MRC) ≥ 4. stupně u bilaterálních svalů tibialis anterior (TA)
  • Přítomnost myotonie

Kritéria vyloučení:

  • Vrozená DM1
  • Známá anamnéza nebo přítomnost jakýchkoli klinicky významných stavů, které mohou interferovat s hodnocením bezpečnosti studie
  • Abnormální laboratorní testy při screeningu
  • Léky specifické pro léčbu myotonie během 2 týdnů před screeningem
  • Procento předpokládané nucené vitální kapacity (FVC) < 40 %

Poznámka: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení a vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Jedna dávka PGN-EDODM1 na úrovni dávky 1
Lék: PGN-EDODM1
Podává se IV infuzí
Experimentální: Jedna dávka PGN-EDODM1 na úrovni dávky 2
Lék: PGN-EDODM1
Podává se IV infuzí
Experimentální: Jedna dávka PGN-EDODM1 na úrovni dávky 3
Lék: PGN-EDODM1
Podává se IV infuzí
Komparátor placeba: Jedna dávka placeba
Jiný: Placebo
Podává se IV infuzí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami, závažnými nežádoucími příhodami, s abnormálními klinickými laboratorními testy, abnormálními EKG a abnormálními vitálními funkcemi
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Výchozí stav do týdne 16

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Maximální pozorovaná koncentrace léčiva v plazmě (Cmax) PGN-EDODM1
Časové okno: Základní stav do 3. dne
Základní stav do 3. dne
Čas do maximální pozorované koncentrace léčiva v plazmě (Tmax) PGN-EDODM1
Časové okno: Základní stav do 3. dne
Základní stav do 3. dne
Zdánlivý terminální poločas (t½) PGN-EDODM1
Časové okno: Základní stav do 3. dne
Základní stav do 3. dne
Oblast pod křivkou koncentrace-čas PGN-EDODM1
Časové okno: Základní stav do 3. dne
Základní stav do 3. dne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

PepGen Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. prosince 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. prosince 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. ledna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

12. ledna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PGN-EDODM1-101

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myotonická dystrofie 1

Klinické studie na PGN-EDODM1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Latvia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit