Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, tolerabilitet, PK og PD undersøgelse af PGN-EDODM1 hos deltagere med myotonisk dystrofi type 1 (FREEDOM-DM1)

12. februar 2026 opdateret af: PepGen Inc

Et fase 1 placebokontrolleret studie for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetik og farmakodynamikken af ​​enkelt-stigende doser af PGN-EDODM1 hos voksne deltagere med myotonisk dystrofi type 1 (FREEDOM-DM1)

Det primære formål med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​enkelte intravenøse (IV) doser af PGN-EDODM1 administreret til deltagere med myotonisk dystrofi type 1 (DM1).

Undersøgelsen består af 2 perioder: En screeningsperiode (op til 30 dage) og en behandlings- og observationsperiode (16 uger).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3M 1M4
        • University Of Calgary
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Ottawa Hospital Research Institute (OHRI)
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada
        • CIUSSS du Saguenay-Lac-Saint-Jean
  • Det Forenede Kongerige
      • Salford, Det Forenede Kongerige
        • Salford Royal Hospital
    • UK
      • London, UK, Det Forenede Kongerige, NW1 2PG
        • University College London Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92697
        • UCI Center for Clinical Research
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forenede Stater, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af DM1, som defineret som at have en gentagelsessekvens i DMPK-genet med mindst 100 CTG-gentagelser
  • Medical Research Council (MRC) score på ≥ grad 4 i bilateral tibialis anterior (TA) muskler
  • Tilstedeværelse af myotoni

Ekskluderingskriterier:

  • Medfødt DM1
  • Kendt historie eller tilstedeværelse af enhver klinisk signifikant tilstand, der kan interferere med undersøgelsessikkerhedsvurderinger
  • Unormale laboratorieprøver ved screening
  • Medicin, der er specifik til behandling af myotoni inden for 2 uger før screening
  • Procent forudsagt tvungen vital kapacitet (FVC) <40 %

Bemærk: Andre inklusions- og eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: PGN-EDODM1
PGN-EDODM1 til infusion
Medicin: PGN-EDODM1 til infusion
Enkeltdosis PGN-EDODM1 ved intravenøs (IV) infusion
Placebo komparator: Placebo
0,9% NaCl
Andet: Placebo
Administreret ved IV infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser, alvorlige hændelser, med unormale kliniske laboratorietests, unormale EKG'er og unormale vitale tegn
Tidsramme: Baseline til uge 16
Baseline til uge 16

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Maksimal observeret plasmalægemiddelkoncentration (Cmax) af PGN-EDODM1
Tidsramme: Baseline op til dag 3
Baseline op til dag 3
Tid til maksimal observeret plasmalægemiddelkoncentration (Tmax) af PGN-EDODM1
Tidsramme: Baseline op til dag 3
Baseline op til dag 3
Tilsyneladende terminal halveringstid (t½) af PGN-EDODM1
Tidsramme: Baseline op til dag 3
Baseline op til dag 3
Område under koncentration-tidskurven for PGN-EDODM1
Tidsramme: Baseline op til dag 3
Baseline op til dag 3

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

PepGen Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. december 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. oktober 2025

Studieafslutning (Faktiske)

28. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. december 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. januar 2024

Først opslået (Faktiske)

12. januar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PGN-EDODM1-101

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner