Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av säkerhet, tolerabilitet, PK och PD av PGN-EDODM1 hos deltagare med myotonisk dystrofi typ 1 (FREEDOM-DM1)

12 februari 2026 uppdaterad av: PepGen Inc

En placebokontrollerad fas 1-studie för att bedöma säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik för enstaka stigande doser av PGN-EDODM1 hos vuxna deltagare med myotonisk dystrofi typ 1 (FREEDOM-DM1)

Det primära syftet med studien är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av enstaka intravenösa (IV) doser av PGN-EDODM1 som administreras till deltagare med myotonisk dystrofi typ 1 (DM1).

Studien består av 2 perioder: En screeningperiod (upp till 30 dagar) och en behandlings- och observationsperiod (16 veckor).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

24

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Irvine, California, Förenta staterna, 92697
        • UCI Center for Clinical Research
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Stanford University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Förenta staterna, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Virginia Commonwealth University
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3M 1M4
        • University Of Calgary
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Ottawa Hospital Research Institute (OHRI)
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada
        • CIUSSS du Saguenay-Lac-Saint-Jean
  • Storbritannien
      • Salford, Storbritannien
        • Salford Royal Hospital
    • UK
      • London, UK, Storbritannien, NW1 2PG
        • University College London Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Bekräftad diagnos av DM1, definierad som att ha en upprepad sekvens i DMPK-genen med minst 100 CTG-repetitioner
  • Medical Research Council (MRC) poäng på ≥ Grad 4 i bilateral tibialis anterior (TA) muskler
  • Förekomst av myotoni

Exklusions kriterier:

  • Medfödd DM1
  • Känd historia eller förekomst av kliniskt signifikanta tillstånd som kan störa säkerhetsbedömningar i studien
  • Onormala laboratorietester vid screening
  • Läkemedel som är specifika för behandling av myotoni inom 2 veckor före screening
  • Procent förutsagd forcerad vitalkapacitet (FVC) <40 %

Obs: Andra inkluderings- och uteslutningskriterier kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: PGN-EDODM1
PGN-EDODM1 för infusion
Läkemedel: PGN-EDODM1 för infusion
Engångsdos av PGN-EDODM1 genom intravenös (IV) infusion
Placebo-jämförare: Placebo
0,9% NaCl
Övrig: Placebo
Administreras genom IV-infusion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal deltagare med biverkningar, allvarliga biverkningar, med onormala kliniska laboratorietester, onormala EKG och onormala vitala tecken
Tidsram: Baslinje till vecka 16
Baslinje till vecka 16

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Maximal observerad plasmaläkemedelskoncentration (Cmax) av PGN-EDODM1
Tidsram: Baslinje fram till dag 3
Baslinje fram till dag 3
Tid till maximal observerad plasmaläkemedelskoncentration (Tmax) av PGN-EDODM1
Tidsram: Baslinje fram till dag 3
Baslinje fram till dag 3
Skenbar terminal halveringstid (t½) för PGN-EDODM1
Tidsram: Baslinje fram till dag 3
Baslinje fram till dag 3
Area under koncentration-tidskurvan för PGN-EDODM1
Tidsram: Baslinje fram till dag 3
Baslinje fram till dag 3

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

PepGen Inc

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 december 2023

Primärt slutförande (Faktisk)

28 oktober 2025

Avslutad studie (Faktisk)

28 oktober 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 december 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 januari 2024

Första postat (Faktisk)

12 januari 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 februari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 februari 2026

Senast verifierad

1 februari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PGN-EDODM1-101

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera