근긴장성 이영양증 1형 참가자의 PGN-EDODM1에 대한 안전성, 내약성, PK 및 PD 연구 (FREEDOM-DM1)
2024년 2월 28일 업데이트: PepGen Inc
근긴장성 이영양증 1형(FREEDOM-DM1)이 있는 성인 참가자를 대상으로 PGN-EDODM1의 단일 증량 용량의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 1상 위약 대조 연구
이 연구의 주요 목적은 근긴장성 이영양증 1형(DM1) 환자에게 투여된 PGN-EDODM1의 단일 정맥(IV) 용량의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
연구는 스크리닝 기간(최대 30일)과 치료 및 관찰 기간(16주)의 2개 기간으로 구성됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
24
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: PepGen
- 전화번호: 781-797-0979
- 이메일: clinicaltrials@pepgen.com
연구 장소
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- 모병
- Rare Disease Research, LLC
-
연락하다:
- Kallie Platt
- 전화번호: 470-574-5717
- 이메일: Kallie.Platt@rarediseaseresearch.com
-
-
New York
-
Rochester, New York, 미국, 14642
- 모병
- University of Rochester Medical Center
-
연락하다:
- Elizabeth Luebbe
- 전화번호: 585-275-7867
- 이메일: elizabeth_luebbe@urmc.rochester.edu
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, 캐나다
- 모병
- Ottawa Hospital Research Institute (OHRI)
-
연락하다:
- Patient Advocacy
- 이메일: clinicaltrials@pepgen.com
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, 캐나다
- 모병
- CIUSSS du Saguenay-Lac-Saint-Jean
-
연락하다:
- Patient Advocacy
- 이메일: clinicaltrials@pepgen.com
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 최소 100개의 CTG 반복이 있는 DMPK 유전자의 반복 서열을 갖는 것으로 정의되는 DM1 진단 확인
- 양측 전경골근(TA) 근육에서 의학 연구 위원회(MRC) 점수 ≥ 4등급
- 근긴장증의 존재
제외 기준:
- 선천성 DM1
- 연구 안전성 평가를 방해할 수 있는 임상적으로 중요한 상태의 알려진 병력 또는 존재
- 스크리닝 시 비정상적인 실험실 테스트
- 스크리닝 전 2주 이내에 근긴장증 치료에 특화된 약물
- 예측 강제 폐활량(FVC) <40%
참고: 다른 포함 및 제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 용량 수준 1에서 PGN-EDODM1의 단일 용량
|
IV 주입으로 관리
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|
실험적: 용량 수준 2에서 PGN-EDODM1의 단일 용량
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IV 주입으로 관리
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|
실험적: 용량 수준 3에서 PGN-EDODM1의 단일 용량
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IV 주입으로 관리
|
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위약 비교기: 위약의 단일 용량
|
IV 주입으로 관리
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
이상사례, 심각한 이상사례, 비정상 임상 실험실 테스트, 비정상 ECG 및 비정상 활력징후를 보이는 참가자 수
기간: 16주까지의 기준선
|
16주까지의 기준선
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
PGN-EDODM1의 관찰된 최대 혈장 약물 농도(Cmax)
기간: 3일차까지의 기준선
|
3일차까지의 기준선
|
|
PGN-EDODM1의 관찰된 최대 혈장 약물 농도(Tmax)까지의 시간
기간: 3일차까지의 기준선
|
3일차까지의 기준선
|
|
PGN-EDODM1의 겉보기 최종 반감기(t½)
기간: 3일차까지의 기준선
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3일차까지의 기준선
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PGN-EDODM1의 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 3일차까지의 기준선
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3일차까지의 기준선
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 12월 12일
기본 완료 (추정된)
2025년 4월 1일
연구 완료 (추정된)
2025년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 12월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 1월 3일
처음 게시됨 (실제)
2024년 1월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 2월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 2월 28일
마지막으로 확인됨
2024년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PGN-EDODM1-101
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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