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Estudo de segurança, tolerabilidade, farmacocinética e PD de PGN-EDODM1 em participantes com distrofia miotônica tipo 1 (FREEDOM-DM1)

12 de fevereiro de 2026 atualizado por: PepGen Inc

Um estudo de fase 1 controlado por placebo para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de doses ascendentes únicas de PGN-EDODM1 em participantes adultos com distrofia miotônica tipo 1 (FREEDOM-DM1)

O objetivo principal do estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade de doses únicas intravenosas (IV) de PGN-EDODM1 administradas a participantes com Distrofia Miotônica Tipo 1 (DM1).

O estudo consiste em 2 períodos: Um Período de Triagem (até 30 dias) e um Período de Tratamento e Observação (16 semanas).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

24

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3M 1M4
        • University Of Calgary
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá
        • Ottawa Hospital Research Institute (OHRI)
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canadá
        • CIUSSS du Saguenay-Lac-Saint-Jean
  • Estados Unidos
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92697
        • UCI Center for Clinical Research
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University
  • Reino Unido
      • Salford, Reino Unido
        • Salford Royal Hospital
    • UK
      • London, UK, Reino Unido, NW1 2PG
        • University College London Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico confirmado de DM1, definido como tendo uma sequência repetida no gene DMPK com pelo menos 100 repetições CTG
  • Pontuação do Medical Research Council (MRC) ≥ Grau 4 nos músculos tibiais anteriores (TA) bilaterais
  • Presença de miotonia

Critério de exclusão:

  • DM1 congênito
  • História conhecida ou presença de quaisquer condições clinicamente significativas que possam interferir nas avaliações de segurança do estudo
  • Testes laboratoriais anormais na triagem
  • Medicamentos específicos para o tratamento da miotonia nas 2 semanas anteriores ao rastreio
  • Porcentagem prevista de capacidade vital forçada (CVF) <40%

Nota: Outros critérios de inclusão e exclusão podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: PGN-EDODM1
PGN-EDODM1 para infusão
Medicamento: PGN-EDODM1 para infusão
Dose única de PGN-EDODM1 por infusão intravenosa (IV)
Comparador de Placebo: Placebo
0,9% de NaCl
Outro: Placebo
Administrado por infusão intravenosa

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de participantes com Eventos Adversos, Eventos Adversos Graves, com exames laboratoriais clínicos anormais, ECGs anormais e Sinais Vitais anormais
Prazo: Linha de base até a semana 16
Linha de base até a semana 16

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Concentração máxima observada de medicamento no plasma (Cmax) de PGN-EDODM1
Prazo: Linha de base até o dia 3
Linha de base até o dia 3
Tempo até a concentração plasmática máxima de medicamento (Tmax) observada de PGN-EDODM1
Prazo: Linha de base até o dia 3
Linha de base até o dia 3
Meia-vida terminal aparente (t½) de PGN-EDODM1
Prazo: Linha de base até o dia 3
Linha de base até o dia 3
Área sob a curva concentração-tempo de PGN-EDODM1
Prazo: Linha de base até o dia 3
Linha de base até o dia 3

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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PepGen Inc

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de dezembro de 2023

Conclusão Primária (Real)

28 de outubro de 2025

Conclusão do estudo (Real)

28 de outubro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de dezembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de janeiro de 2024

Primeira postagem (Real)

12 de janeiro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PGN-EDODM1-101

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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