Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A PGN-EDODM1 biztonságossági, tolerálhatósági, farmakokinetikai és PD vizsgálata 1-es típusú myotonic dystrophiában szenvedő betegeknél (FREEDOM-DM1)

2026. február 12. frissítette: PepGen Inc

1. fázisú, placebo-kontrollos vizsgálat a PGN-EDODM1 egyszeri növekvő dózisai biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának felmérésére 1-es típusú myotonic dystrophiában (FREEDOM-DM1) szenvedő felnőtt résztvevőknél

A vizsgálat elsődleges célja az 1-es típusú myotonic dystrophiában (DM1) szenvedő résztvevőknek adott egyszeri intravénás (IV) dózisú PGN-EDODM1 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése.

A vizsgálat 2 időszakból áll: egy szűrési időszakból (legfeljebb 30 nap) és egy kezelési és megfigyelési időszakból (16 hét).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

24

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Salford, Egyesült Királyság
        • Salford Royal Hospital
    • UK
      • London, UK, Egyesült Királyság, NW1 2PG
        • University College London Hospital
  • Egyesült Államok
    • California
      • Irvine, California, Egyesült Államok, 92697
        • UCI Center for Clinical Research
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Stanford University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Egyesült Államok, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Virginia Commonwealth University
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3M 1M4
        • University Of Calgary
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Ottawa Hospital Research Institute (OHRI)
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada
        • CIUSSS du Saguenay-Lac-Saint-Jean

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A DM1 megerősített diagnózisa, amely a DMPK génben legalább 100 CTG ismétléssel rendelkező ismétlődő szekvenciát tartalmaz
  • Orvosi Kutatási Tanács (MRC) pontszáma ≥ 4. fokozat a bilaterális tibialis anterior (TA) izmokban
  • A myotonia jelenléte

Kizárási kritériumok:

  • Veleszületett DM1
  • Bármely klinikailag jelentős állapot ismert kórtörténete vagy jelenléte, amely befolyásolhatja a vizsgálat biztonságossági értékelését
  • Rendellenes laboratóriumi vizsgálatok a szűréskor
  • A myotonia kezelésére specifikus gyógyszerek a szűrést megelőző 2 héten belül
  • Százalékos előrejelzett kényszervitális kapacitás (FVC) <40%

Megjegyzés: Egyéb felvételi és kizárási kritériumok vonatkozhatnak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: PGN-EDODM1
PGN-EDODM1 infúzióhoz
Drog: PGN-EDODM1 infúzióhoz
Egyszeri adag PGN-EDODM1 intravénás (IV) infúzióban
Placebo Comparator: Placebo
0,9% NaCl
Egyéb: Placebo
IV infúzióval adják be

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Nemkívánatos eseményekkel, súlyos nemkívánatos eseményekkel, kóros klinikai laboratóriumi tesztekkel, kóros EKG-vel és kóros életjelekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Alaphelyzet a 16. hétig
Alaphelyzet a 16. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A PGN-EDODM1 maximális megfigyelt plazma gyógyszerkoncentrációja (Cmax).
Időkeret: Alaphelyzet a 3. napig
Alaphelyzet a 3. napig
A PGN-EDODM1 maximális megfigyelt plazmakoncentrációjához (Tmax) eltelt idő
Időkeret: Alapállás a 3. napig
Alapállás a 3. napig
A PGN-EDODM1 látszólagos terminál felezési ideje (t½).
Időkeret: Alapállás a 3. napig
Alapállás a 3. napig
A PGN-EDODM1 koncentráció-idő görbéje alatti terület
Időkeret: Alapállás a 3. napig
Alapállás a 3. napig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

PepGen Inc

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. december 12.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2025. október 28.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2025. október 28.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. december 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 3.

Első közzététel (Tényleges)

2024. január 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. február 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. február 12.

Utolsó ellenőrzés

2026. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PGN-EDODM1-101

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel