Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheids-, verdraagbaarheids-, PK- en PD-onderzoek van PGN-EDODM1 bij deelnemers met myotone dystrofie type 1 (FREEDOM-DM1)

12 februari 2026 bijgewerkt door: PepGen Inc

Een fase 1-placebogecontroleerd onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van enkelvoudig oplopende doses PGN-EDODM1 bij volwassen deelnemers met myotone dystrofie type 1 (FREEDOM-DM1) te beoordelen

Het primaire doel van het onderzoek is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van enkelvoudige intraveneuze (IV) doses PGN-EDODM1 toegediend aan deelnemers met Myotone Dystrofie Type 1 (DM1).

Het onderzoek bestaat uit 2 perioden: een screeningsperiode (maximaal 30 dagen) en een behandelings- en observatieperiode (16 weken).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

24

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3M 1M4
        • University of Calgary
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Ottawa Hospital Research Institute (OHRI)
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada
        • CIUSSS du Saguenay-Lac-Saint-Jean
  • Verenigd Koninkrijk
      • Salford, Verenigd Koninkrijk
        • Salford Royal Hospital
    • UK
      • London, UK, Verenigd Koninkrijk, NW1 2PG
        • University College London Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Irvine, California, Verenigde Staten, 92697
        • UCI Center for Clinical Research
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Verenigde Staten, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde diagnose van DM1, zoals gedefinieerd als het hebben van een herhalingssequentie in het DMPK-gen met ten minste 100 CTG-herhalingen
  • Medical Research Council (MRC)-score van ≥ graad 4 in bilaterale tibialis anterior (TA)-spieren
  • Aanwezigheid van myotonie

Uitsluitingscriteria:

  • Aangeboren DM1
  • Bekende geschiedenis of aanwezigheid van klinisch significante aandoeningen die de veiligheidsbeoordelingen van het onderzoek kunnen verstoren
  • Abnormale laboratoriumtests bij screening
  • Medicijnen specifiek voor de behandeling van myotonie binnen 2 weken voorafgaand aan de screening
  • Percentage voorspelde geforceerde vitale capaciteit (FVC) <40%

Opmerking: er kunnen andere in- en uitsluitingscriteria van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: PGN-EDODM1
PGN-EDODM1 voor infusie
Geneesmiddel: PGN-EDODM1 voor infusie
Enkelvoudige dosis PGN-EDODM1 via intraveneuze (IV) infusie
Placebo-vergelijker: Placebo
0,9% NaCl
Ander: Placebo
Toegediend via IV-infusie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen, ernstige bijwerkingen, met abnormale klinische laboratoriumtests, abnormale ECG’s en abnormale vitale functies
Tijdsspanne: Basislijn tot week 16
Basislijn tot week 16

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Maximaal waargenomen plasmageneesmiddelconcentratie (Cmax) van PGN-EDODM1
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 3
Basislijn tot dag 3
Tijd tot maximaal waargenomen plasmamedicijnconcentratie (Tmax) van PGN-EDODM1
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 3
Basislijn tot dag 3
Schijnbare terminale halfwaardetijd (t½) van PGN-EDODM1
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 3
Basislijn tot dag 3
Gebied onder de concentratie-tijdcurve van PGN-EDODM1
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 3
Basislijn tot dag 3

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

PepGen Inc

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 december 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

28 oktober 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

28 oktober 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 december 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 januari 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 januari 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PGN-EDODM1-101

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren