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Studio su sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e farmacocinetica di PGN-EDODM1 in partecipanti affetti da distrofia miotonica di tipo 1 (FREEDOM-DM1)

12 febbraio 2026 aggiornato da: PepGen Inc

Uno studio di fase 1 controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di dosi singole ascendenti di PGN-EDODM1 in partecipanti adulti affetti da distrofia miotonica di tipo 1 (FREEDOM-DM1)

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di singole dosi endovenose (IV) di PGN-EDODM1 somministrate a partecipanti affetti da distrofia miotonica di tipo 1 (DM1).

Lo studio consiste di 2 periodi: un periodo di screening (fino a 30 giorni) e un periodo di trattamento e osservazione (16 settimane).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

24

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3M 1M4
        • University of Calgary
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Ottawa Hospital Research Institute (OHRI)
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada
        • CIUSSS du Saguenay-Lac-Saint-Jean
  • Regno Unito
      • Salford, Regno Unito
        • Salford Royal Hospital
    • UK
      • London, UK, Regno Unito, NW1 2PG
        • University College London Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92697
        • UCI Center for Clinical Research
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di DM1, definita come avente una sequenza ripetuta nel gene DMPK con almeno 100 ripetizioni CTG
  • Punteggio del Medical Research Council (MRC) ≥ Grado 4 nei muscoli tibiale anteriore (TA) bilaterale
  • Presenza di miotonia

Criteri di esclusione:

  • DM1 congenito
  • Anamnesi nota o presenza di condizioni clinicamente significative che potrebbero interferire con le valutazioni sulla sicurezza dello studio
  • Esami di laboratorio anormali allo screening
  • Farmaci specifici per il trattamento della miotonia nelle 2 settimane precedenti lo screening
  • Percentuale di capacità vitale forzata (FVC) prevista <40%

Nota: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione ed esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: PGN-EDODM1
PGN-EDODM1 per infusione
Droga: PGN-EDODM1 per infusione
Dose singola di PGN-EDODM1 mediante infusione endovenosa (IV).
Comparatore placebo: Placebo
0,9% NaCl
Altro: Placebo
Somministrato tramite infusione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi, eventi avversi gravi, con test di laboratorio clinici anormali, ECG anormali e segni vitali anormali
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 16
Riferimento alla settimana 16

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazione massima osservata del farmaco nel plasma (Cmax) di PGN-EDODM1
Lasso di tempo: Riferimento fino al giorno 3
Riferimento fino al giorno 3
Tempo alla massima concentrazione plasmatica osservata del farmaco (Tmax) di PGN-EDODM1
Lasso di tempo: Riferimento fino al giorno 3
Riferimento fino al giorno 3
Emivita terminale apparente (t½) di PGN-EDODM1
Lasso di tempo: Riferimento fino al giorno 3
Riferimento fino al giorno 3
Area sotto la curva concentrazione-tempo di PGN-EDODM1
Lasso di tempo: Riferimento fino al giorno 3
Riferimento fino al giorno 3

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

PepGen Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 dicembre 2023

Completamento primario (Effettivo)

28 ottobre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

28 ottobre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 dicembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 gennaio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

12 gennaio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PGN-EDODM1-101

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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