このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

VWD患者の大量月経出血に対する予防的ウィレートとプラセボの比較パイロットクロスオーバー試験 (EMPOWER)

2024年12月19日 更新者：Unity Health Toronto

フォン・ウィルブランド病患者における大量月経出血に対する予防的ウィレートのプラセボと比較したマルチセンター、パイロット、クロスオーバー試験

EMPOWER試験は、フォン・ヴィレブランド病（VWD）および重度の月経出血のある女性外来患者を対象とした、多施設共同、プラセボ対照（生理食塩水）、二重盲検（患者および転帰評価者）、クロスオーバー、2年間のランダム化試験である。試験の実現可能性と実行可能性を判断し、最終的なランダム化比較試験で提案された有効性の臨床転帰のアッセイ感度を調査する

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

EMPOWER試験は、フォン・ヴィレブランド病（VWD）および重度の月経出血のある女性外来患者を対象とした、多施設共同、プラセボ対照（生理食塩水）、二重盲検（患者および転帰評価者）、クロスオーバー、2年間のランダム化試験である。試験の実現可能性と実行可能性を判断し、最終的なランダム化比較試験で提案された有効性の臨床転帰のアッセイ感度を調査します。

最初の治療期間では、VWD関連の過多月経出血に対して、患者は血漿由来フォンヴィレブランド因子:第VIII因子(pdVWF:FVIII)濃縮物（プラス標準治療）またはプラセボ（プラス標準治療）のいずれかを投与される群に無作為に割り付けられます。サイクルを開始し、第 2 治療期間中にコンパレータ治療に移行します。 最初の治療期間の後には、研究に基づいた治療が行われない 1 サイクルの休薬期間が続きます。

パイロット試験の主な目的は、試験デザインの実行可能性と実現可能性を評価すること、また、pdVWF:FVIII濃縮物による予防効果を評価する最終的なランダム化試験の主要な有効性結果の決定に情報を提供するためのアッセイ感度を調査することです。 VWDの女性を対象としたHMBのプラセボとの比較。 第二の目的は、プラセボと比較して、月経の最初の 4 日間に pdVWF:FVIII 濃縮物による 2 ～ 3 回の予防投与が臨床転帰に及ぼす影響の予備評価を行うことです。

研究の種類

介入

入学 (推定)

20

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5B1W8
        • 募集
        • St. Michael's Hospital
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. インフォームドコンセントを提供できる患者。
  2. 止血治療に関する医学的裁量（患者の出血歴および治療に対する反応性を考慮した専門家の意見に基づく）に従って、Wilate®による予防的治療が臨床的に適切であると判断される18歳以上のHMB患者。血友病治療センターで勤務する専門医師。
  3. スクリーニング時の修正された PBAC スコア > 100。
  4. 遺伝性フォンヴィレブランド病（あらゆるタイプ）と診断された患者。
  5. 研究開始前にHMBおよび鉄欠乏性貧血に対する3サイクルの安定した治療を受けており、研究期間中は変化がないと予想される。
  6. 研究期間中、看護師による点滴投与を希望する患者。
  7. スポンサーが提供する女性用衛生製品のみを使用することに同意する患者。

除外基準:

  1. 他の既知の出血性疾患と診断されている。
  2. 妊娠または研究期間中に妊娠する予定がある。
  3. 母乳育児中、または研究期間内に母乳育児を計画している。
  4. ヒト血漿由来製品または製剤中の任意の成分に対する既知の過敏症反応;
  5. VWF または FVIII に対する既知の抗体。
  6. 重度の肝疾患。
  7. 以下の開始が予想される：経口、経皮、注射、膣リングホルモン避妊薬。 GnRH 類似体;または研究期間内のホルモン子宮内器具（IUD）。
  8. 研究期間中10日間を超えるVWFまたはFVIIIによる集中治療が必要と予想される予定的選択的処置。
  9. -VTEの危険因子が2つ以上ある患者（危険因子は治療医の裁量で決定されます）、または最近の血栓症の病歴（すなわち、 過去1年以内）。
  10. デスモプレシンを同時に投与されている患者（過度の出血に対するエスカレーション治療の場合を除き、デスモプレシンを Wilate® と同時に投与することはできません）。
  11. 大量の月経出血の治療のための新しい治療法の開始は登録の 3 週間前に予定されている

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：pdVWF:FVIII 濃縮物 (Wilate®) の治療と標準治療
月経の最初の 4 日間の 24 ～ 48 時間ごとに予想される最も出血量の多い 2 日間に、30 ～ 60 IU VWF:RCo/kg の用量で Wilate® が提供されます。 最後から 24 ～ 48 時間後にオプションで追加の 2 回の投与を行うことができます。 少なくとも 2 回の投与が必要です。
薬：ヒト凝固フォンヴィレブランド因子および第 VIII 因子の凍結乾燥濃縮物
Wilate® は、静脈内注射によって投与される血漿由来の高度に精製された濃縮物です。 Wilate® には、平均 VWF リストセチン補因子活性と FVIII 活性が 1:1 の比率で含まれています。
他の名前：
  • ウィレート
プラセボコンパレーター：プラセボと標準治療
プラセボ群に無作為に割り付けられた患者には、治験薬とほぼ同じ量および頻度でプラセボ（生理食塩水）が静脈内投与されます。
他の：プラセボ
プラセボ群に無作為に割り付けられた患者には、Wilate® とほぼ同じ量および頻度で生理食塩水の静脈内投与が行われます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療期間 1 および 2 のサイクル 4 終了時の盲検指数 (BI) スコア
時間枠：2年
治療期間 1 および 2 のサイクル 4 終了時の盲検指数 (BI) スコア
2年
治療期間 1 および 2 の終了時に脱落した参加者の割合
時間枠：2年
治療期間 1 および 2 の終了時に脱落した参加者の割合
2年
治療期間 1 および 2 の終了時点で、候補の一次臨床有効性アウトカムを達成した参加者の割合
時間枠：2年
治療期間 1 および 2 の終了時点で、候補となる一次臨床有効性アウトカムを完了した患者の割合
2年
2 年間に登録する参加者の数 (つまり、2 年間で少なくとも 10 人の参加者を登録できる)
時間枠：2年
2 年間で少なくとも 10 人の参加者を登録できること
2年
期間 1 から期間 2 までの候補一次臨床有効性アウトカムに対するキャリーオーバー効果を持つ参加者の割合
時間枠：2年
期間 1 から期間 2 までの候補一次臨床有効性アウトカムに対するキャリーオーバー効果を持つ参加者の割合
2年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
各治療期間終了時の 4 つの個別参加者サイクル全体で平均した、各参加者サイクル内で最も高い 3 つの毎日の修正 PBAC (mPBAC) スコアの平均
時間枠：8回の月経周期（約10日）の終わり頃
各治療期間終了時の 4 つの個別参加者サイクル全体で平均した、各参加者サイクル内で最も高い 3 つの毎日の修正 PBAC (mPBAC) スコアの平均
8回の月経周期（約10日）の終わり頃
各治療期間の終了時にレスキュー療法を利用した患者の割合
時間枠：8回の月経周期（約10日）の終わり頃
レスキュー療法（すなわち、2日を超える経口トラネキサム酸の使用、Wilate®による追加治療、HMBに対する追加のホルモン療法、HMBに対する緊急/緊急の婦人科手術、静脈内鉄剤による治療、赤血球輸血など）を利用する患者の割合、またはHMBのための入院）各治療期間の終了時に
8回の月経周期（約10日）の終わり頃
4 つの個別の参加者サイクル全体で平均した、各個別の参加者サイクル内の mPBAC スコアの平均
時間枠：8回の月経周期（約10日）の終わり頃
4 つの個別の参加者サイクル全体で平均した、各個別の参加者サイクル内の mPBAC スコアの平均
8回の月経周期（約10日）の終わり頃
4 つの個別の参加者サイクルにわたる中央値を導出するために使用される、各個別の参加者サイクル内の mPBAC スコアの中央値
時間枠：8回の月経周期（約10日）の終わり頃
4 つの個別の参加者サイクルにわたる中央値を導出するために使用される、各個別の参加者サイクル内の mPBAC スコアの中央値
8回の月経周期（約10日）の終わり頃
トラネキサム酸内服日数
時間枠：8回の月経周期（約10日）の終わり頃
トラネキサム酸内服日数
8回の月経周期（約10日）の終わり頃
Wilate® 治療を受けた日数
時間枠：8回の月経周期（約10日）の終わり頃
Wilate® 治療を受けた日数
8回の月経周期（約10日）の終わり頃
月経期間（日数で測定）
時間枠：8回の月経周期（約10日）の終わり頃
月経期間（日数で測定）
8回の月経周期（約10日）の終わり頃
国際血栓止血学会 (ISTH) の定義による大出血
時間枠：8回の月経周期（約10日）の終わり頃
国際血栓止血学会 (ISTH) の定義による大出血
8回の月経周期（約10日）の終わり頃
臨床的に重要でない出血
時間枠：8回の月経周期（約10日）の終わり頃
臨床的に重要でない出血
8回の月経周期（約10日）の終わり頃
ヘモグロビンレベル (g/L)
時間枠：8回の月経周期（約10日）の終わり頃
ヘモグロビンレベル (g/L)
8回の月経周期（約10日）の終わり頃
フェリチンレベル (mcg/L)
時間枠：8回の月経周期（約10日）の終わり頃
フェリチンレベル (mcg/L)
8回の月経周期（約10日）の終わり頃
大量の月経出血に対する追加のホルモン療法の使用
時間枠：8回の月経周期（約10日）の終わり頃
大量の月経出血に対する追加のホルモン療法の使用
8回の月経周期（約10日）の終わり頃
大量の月経出血に対する緊急/緊急の婦人科手術の必要性
時間枠：8回の月経周期（約10日）の終わり頃
大量の月経出血に対する緊急/緊急の婦人科手術の必要性
8回の月経周期（約10日）の終わり頃
疲労スコア (FACIT 疲労スケールで測定)
時間枠：8回の月経周期（約10日）の終わり頃
疲労スコア (FACIT 疲労スケールで測定)
8回の月経周期（約10日）の終わり頃
ショートフォーム - 12 スコア
時間枠：8回の月経周期（約10日）の終わり頃
ショートフォーム - 12 スコア
8回の月経周期（約10日）の終わり頃
Short Form-12 の個々のコンポーネントのスコア
時間枠：8回の月経周期（約10日）の終わり頃
Short Form-12 の個々のコンポーネントのスコア
8回の月経周期（約10日）の終わり頃
止血ケアの必要性（トラネキサム酸、Wilate®、血小板輸血）
時間枠：8回の月経周期（約10日）の終わり頃
止血ケアの必要性（トラネキサム酸、Wilate®、血小板輸血）
8回の月経周期（約10日）の終わり頃
貧血に重点を置いた治療の必要性（静脈内鉄剤および/または赤血球輸血）
時間枠：8回の月経周期（約10日）の終わり頃
貧血に重点を置いた治療の必要性（静脈内鉄剤および/または赤血球輸血）
8回の月経周期（約10日）の終わり頃
過敏症注入反応の数
時間枠：8回の月経周期（約10日）の終わり頃
過敏症注入反応の数
8回の月経周期（約10日）の終わり頃
血栓塞栓性イベントの数（必要に応じて画像診断および/または心電図によって症候性または偶発的、疑いまたは確認されたものとして定義される）。
時間枠：8回の月経周期（約10日）の終わり頃
血栓塞栓性イベントの数（必要に応じて画像診断および/または心電図によって症候性または偶発的、疑いまたは確認されたものとして定義される）。
8回の月経周期（約10日）の終わり頃
VWF阻害剤を開発した参加者の割合
時間枠：8回の月経周期（約10日）の終わり頃
VWF阻害剤を開発した参加者の割合
8回の月経周期（約10日）の終わり頃
有害事象の数
時間枠：8サイクル
有害事象の数
8サイクル

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Unity Health Toronto

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年10月21日

一次修了 (推定)

2026年9月1日

研究の完了 (推定)

2026年9月1日

試験登録日

最初に提出

2023年12月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年1月3日

最初の投稿 (実際)

2024年1月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年3月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年12月19日

最終確認日

2024年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 2.5

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する