Un ensayo piloto cruzado de wilato profiláctico en comparación con placebo para el sangrado menstrual abundante en pacientes con EvW (EMPOWER)
19 de diciembre de 2024 actualizado por: Unity Health Toronto
Un ensayo piloto multicéntrico cruzado de wilato profiláctico en comparación con placebo para el sangrado menstrual abundante en pacientes con enfermedad de Von WillEbRand
El ensayo EMPOWER es un ensayo piloto multicéntrico, controlado con placebo (solución salina normal), doble ciego (paciente y evaluador de resultados), cruzado, aleatorizado de 2 años de duración en pacientes ambulatorios con enfermedad de von Willebrand (EVW) y sangrado menstrual abundante para determinar la viabilidad y la viabilidad del ensayo, y explorar la sensibilidad del ensayo de los resultados clínicos de eficacia propuestos para un ensayo controlado aleatorio definitivo
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El ensayo EMPOWER es un ensayo piloto multicéntrico, controlado con placebo (solución salina normal), doble ciego (paciente y evaluador de resultados), cruzado, aleatorizado de 2 años de duración en pacientes ambulatorios con enfermedad de von Willebrand (EVW) y sangrado menstrual abundante para determinar la viabilidad y viabilidad del ensayo y explorar la sensibilidad del ensayo de los resultados clínicos de eficacia propuestos para un ensayo controlado aleatorio definitivo.
Durante el primer período de tratamiento, las pacientes serán asignadas al azar para recibir factor von Willebrand derivado de plasma: concentrado de factor VIII (pdVWF:FVIII) (más atención estándar) o placebo (más atención estándar) para el sangrado menstrual abundante asociado a la EvW durante 4 ciclos, pasando al tratamiento de comparación durante el segundo período de tratamiento. El primer período de tratamiento será seguido por un período de lavado de 1 ciclo en el que no se administrará ningún tratamiento basado en el estudio.
El objetivo principal del piloto será evaluar la viabilidad y viabilidad del diseño del ensayo, así como explorar la sensibilidad del ensayo para informar la determinación del resultado primario de eficacia para el ensayo aleatorizado definitivo que evaluará el efecto de la profilaxis con concentrado de pdVWF:FVIII. en comparación con placebo en HMB en mujeres con EvW. Un objetivo secundario es realizar una evaluación preliminar del efecto sobre los resultados clínicos de 2-3 dosis de profilaxis con concentrado de pdVWF:FVIII cuando se administra en los primeros 4 días de la menstruación en comparación con placebo.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
20
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: St. Michael's Hospital
- Número de teléfono: 4168646060
- Correo electrónico: empower@unityhealth.to
Ubicaciones de estudio
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5B1W8
- Reclutamiento
- St. Michael's Hospital
-
Contacto:
- Michelle Sholzberg
- Número de teléfono: 4168646060
- Correo electrónico: empower@unityhealth.to
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Paciente capaz de dar su consentimiento informado;
- Pacientes mujeres con HMB mayores de 18 años, para quienes el tratamiento profiláctico con Wilate® se considera clínicamente apropiado según el criterio médico (basado en su opinión experta, teniendo en cuenta el historial de hemorragias del paciente y la capacidad de respuesta al tratamiento) del especialista en tratamiento de hemostasia. médico especializado que ejerce en un centro de tratamiento de hemofilia;
- Puntuación PBAC modificada > 100 en el momento de la selección;
- Pacientes con diagnóstico de enfermedad de von Willebrand hereditaria (cualquier tipo);
- Tratamiento estable para HMB y anemia por deficiencia de hierro durante 3 ciclos antes de ingresar al estudio y se prevé que permanezca sin cambios durante la duración del estudio;
- Pacientes que deseen que una enfermera les administre una infusión durante el transcurso del período de estudio;
- Pacientes que acepten utilizar únicamente los productos de higiene femenina suministrados por el patrocinador.
Criterio de exclusión:
- Diagnosticado con cualquier otro trastorno hemorrágico conocido;
- Embarazo o planes de quedar embarazada durante la duración del estudio;
- Lactancia materna o planes de amamantar durante la duración del estudio;
- Reacciones de hipersensibilidad conocidas a productos derivados del plasma humano o cualquier ingrediente de la formulación;
- Anticuerpos conocidos contra VWF o FVIII;
- Enfermedad hepática grave;
- Inicio anticipado de lo siguiente: anticonceptivos hormonales orales, transdérmicos, inyectables y de anillo vaginal; análogos de GnRH; o un dispositivo intrauterino (DIU) hormonal dentro del período del estudio;
- Procedimiento electivo previsto que se espera que requiera tratamiento intensivo con VWF o FVIII durante >10 días durante el período del estudio;
- Pacientes con >2 factores de riesgo de TEV (los factores de riesgo se determinan a discreción del médico tratante) o antecedentes recientes de trombosis (es decir, en el último año).
- Paciente que recibe desmopresina al mismo tiempo (la desmopresina no se puede tomar al mismo tiempo que Wilate®, excepto en el contexto de un tratamiento intensificado para el sangrado excesivo).
- Inicio anticipado de cualquier terapia nueva para el tratamiento del sangrado menstrual abundante 3 semanas antes de la inscripción
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: pdVWF: concentrado de FVIII (Wilate®) Tratamiento y atención estándar
Se proporcionará Wilate® en una dosis de 30 a 60 UI de VWF:RCo/kg para los dos días previstos de mayor sangrado cada 24 a 48 horas dentro de los primeros 4 días de la menstruación.
Se pueden proporcionar dos dosis opcionales adicionales entre 24 y 48 horas después de la última.
Se debe proporcionar un mínimo de 2 dosis.
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Wilate® es un concentrado altamente purificado derivado de plasma que se administra mediante inyección intravenosa.
Wilate® contiene una actividad promedio del cofactor ristocetina del VWF con respecto a la actividad del FVIII en una proporción de 1:1.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo y atención estándar
Los pacientes asignados al azar al grupo de placebo recibirán placebo intravenoso (solución salina normal) en el mismo volumen y frecuencia aproximados que el fármaco del estudio.
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Los pacientes asignados al azar al grupo de placebo recibirán solución salina normal intravenosa con el mismo volumen y frecuencia aproximados de Wilate ®.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Puntuación del índice de cegamiento (BI) al final del ciclo 4 del período de tratamiento 1 y 2
Periodo de tiempo: 2 años
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Puntuación del índice de cegamiento (BI) al final del ciclo 4 del período de tratamiento 1 y 2
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2 años
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Proporción de abandonos de participantes al final del período de tratamiento 1 y 2
Periodo de tiempo: 2 años
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Proporción de abandonos de participantes al final del período de tratamiento 1 y 2
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2 años
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Proporción de participantes que completaron los resultados primarios de eficacia clínica candidatos al final del período de tratamiento 1 y 2
Periodo de tiempo: 2 años
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Proporción de pacientes que completaron los resultados primarios de eficacia clínica candidatos al final del período de tratamiento 1 y 2
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2 años
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Número de participantes inscritos en 2 años (es decir, capacidad de inscribir al menos 10 participantes en 2 años)
Periodo de tiempo: 2 años
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Posibilidad de inscribir al menos 10 participantes en 2 años.
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2 años
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Proporción de participantes con efecto de arrastre para los resultados primarios de eficacia clínica candidatos del período 1 al período 2
Periodo de tiempo: 2 años
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Proporción de participantes con efecto de arrastre para los resultados primarios de eficacia clínica candidatos del período 1 al período 2
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2 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Media de las 3 puntuaciones diarias más altas de PBAC modificado (mPBAC) dentro de cada ciclo de participante individual promediadas en 4 ciclos de participante individuales al final de cada período de tratamiento
Periodo de tiempo: Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Media de las 3 puntuaciones diarias más altas de PBAC modificado (mPBAC) dentro de cada ciclo de participante individual promediadas en 4 ciclos de participante individuales al final de cada período de tratamiento
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Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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La proporción de pacientes que utilizan terapia de rescate al final de cada período de tratamiento.
Periodo de tiempo: Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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La proporción de pacientes que utilizan terapia de rescate (es decir, más de dos días de uso de ácido tranexámico oral, tratamiento adicional con Wilate®, terapia hormonal adicional para HMB, cirugía ginecológica urgente/emergente para HMB, tratamiento con hierro intravenoso, transfusión de glóbulos rojos , o ingreso hospitalario por HMB) al final de cada período de tratamiento
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Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Media de la puntuación mPBAC dentro de cada ciclo de participante individual promediada en 4 ciclos de participantes individuales
Periodo de tiempo: Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Media de la puntuación mPBAC dentro de cada ciclo de participante individual promediada en 4 ciclos de participantes individuales
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Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Mediana de la puntuación mPBAC dentro de cada ciclo de participante individual utilizada para derivar la mediana en 4 ciclos de participantes individuales
Periodo de tiempo: Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Mediana de la puntuación mPBAC dentro de cada ciclo de participante individual utilizada para derivar la mediana en 4 ciclos de participantes individuales
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Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Número de días de uso de ácido tranexámico oral
Periodo de tiempo: Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Número de días de uso de ácido tranexámico oral
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Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Número de días de tratamiento con Wilate® recibidos
Periodo de tiempo: Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Número de días de tratamiento con Wilate® recibidos
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Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Duración de la menstruación (medida en días)
Periodo de tiempo: Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Duración de la menstruación (medida en días)
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Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Sangrado mayor según la definición de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH)
Periodo de tiempo: Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Sangrado mayor según la definición de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH)
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Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Sangrado no mayor clínicamente relevante
Periodo de tiempo: Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Sangrado no mayor clínicamente relevante
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Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Niveles de hemoglobina (g/L)
Periodo de tiempo: Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Niveles de hemoglobina (g/L)
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Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Niveles de ferritina (mcg/L)
Periodo de tiempo: Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Niveles de ferritina (mcg/L)
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Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Uso de terapia hormonal adicional para el sangrado menstrual abundante
Periodo de tiempo: Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Uso de terapia hormonal adicional para el sangrado menstrual abundante
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Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Requisito de cirugía ginecológica urgente/emergente por sangrado menstrual abundante
Periodo de tiempo: Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Requisito de cirugía ginecológica urgente/emergente por sangrado menstrual abundante
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Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Puntuaciones de fatiga (medidas por la escala de fatiga FACIT)
Periodo de tiempo: Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Puntuaciones de fatiga (medidas por la escala de fatiga FACIT)
|
Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Puntuaciones cortas de formulario 12
Periodo de tiempo: Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Puntuaciones cortas de formulario 12
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Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Puntuaciones de los componentes individuales del Short Form-12
Periodo de tiempo: Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Puntuaciones de los componentes individuales del Short Form-12
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Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Requisito de cuidados hemostáticos (ácido tranexámico, Wilate®, transfusión de plaquetas)
Periodo de tiempo: Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Requisito de cuidados hemostáticos (ácido tranexámico, Wilate®, transfusión de plaquetas)
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Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Requisito de atención centrada en la anemia (transfusión intravenosa de hierro y/o glóbulos rojos)
Periodo de tiempo: Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Requisito de atención centrada en la anemia (transfusión intravenosa de hierro y/o glóbulos rojos)
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Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Número de reacciones de hipersensibilidad a la perfusión
Periodo de tiempo: Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Número de reacciones de hipersensibilidad a la perfusión
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Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Número de eventos tromboembólicos (definidos como sintomáticos o incidentales, sospechados o confirmados mediante diagnóstico por imágenes y/o electrocardiograma, cuando corresponda);
Periodo de tiempo: Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Número de eventos tromboembólicos (definidos como sintomáticos o incidentales, sospechados o confirmados mediante diagnóstico por imágenes y/o electrocardiograma, cuando corresponda);
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Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Proporción de participantes que desarrollaron inhibidores del VWF
Periodo de tiempo: Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Proporción de participantes que desarrollaron inhibidores del VWF
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Al final de 8 ciclos menstruales (aproximadamente 10 días)
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Número de eventos adversos
Periodo de tiempo: 8 ciclos
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Número de eventos adversos
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8 ciclos
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
21 de octubre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de septiembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de septiembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de diciembre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de enero de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
12 de enero de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de diciembre de 2024
Última verificación
1 de diciembre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades Genitales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades uterinas
- Enfermedades Genitales Femeninas
- Hemorragia
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Hemorragia uterina
- Trastornos de la menstruación
- Enfermedades de von Willebrand
- Menorragia
- Coagulantes
- Factor VIII
Otros números de identificación del estudio
- 2.5
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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