Ett pilotöverskridande försök med profylaktisk Wilate jämfört med placebo för kraftiga menstruationsblödningar hos patienter med VWD (EMPOWER)

Inklusionskriterier:

1. Patient som kan ge informerat samtycke;
2. Kvinnliga patienter med HMB över 18 år, för vilka profylaktisk behandling med Wilate® bedöms vara kliniskt lämplig enligt medicinsk bedömning (baserat på deras expertutlåtande med beaktande av patientens blödningshistoria och känslighet för behandling) av den behandlande hemostasen. fokuserad läkare som praktiserar på ett hemofilibehandlingscenter;
3. Modifierad PBAC-poäng > 100 vid screening;
4. Patienter med diagnosen ärftlig von Willebrands sjukdom (vilken typ som helst);
5. Stabil behandling för HMB och järnbristanemi under 3 cykler innan studien påbörjas och förväntas förbli oförändrad under studiens varaktighet;
6. Patienter som är villiga att få en infusion administrerad av en sjuksköterska under loppet av studieperioden;
7. Patienter som går med på att endast använda de feminina hygienprodukter som tillhandahålls av sponsorn.

Exklusions kriterier:

1. Diagnostiserats med någon annan känd blödningsrubbning;
2. Graviditet eller planer på att bli gravid under studiens varaktighet;
3. Amning eller planerar att amma under studiens varaktighet;
4. Kända överkänslighetsreaktioner mot humana plasmahärledda produkter eller någon ingrediens i formuleringen;
5. Kända antikroppar mot VWF eller FVIII;
6. Allvarlig leversjukdom;
7. Förväntad initiering av följande: orala, transdermala, injicerbara och vaginala hormonella preventivmedel; GnRH-analoger; eller en hormonell intrauterin enhet (IUD) inom studieperioden;
8. Förväntad elektiv procedur som förväntas kräva intensiv behandling med VWF eller FVIII i >10 dagar under studieperioden;
9. Patienter med >2 riskfaktorer för VTE (riskfaktorer bestäms av behandlande läkare) eller nyligen anamnes på trombos (dvs. under det senaste året).
10. Patient som samtidigt får desmopressin (desmopressin kan inte tas samtidigt med Wilate®, förutom i samband med eskaleringsbehandling för kraftig blödning).
11. Förväntad initiering av nya behandlingar för behandling av kraftiga menstruationsblödningar 3 veckor före inskrivning