Een cross-over pilotstudie van profylactisch wilaat vergeleken met placebo voor zware menstruatiebloedingen bij patiënten met VWD (EMPOWER)

Inclusiecriteria:

1. Patiënt die geïnformeerde toestemming kan geven;
2. Vrouwelijke patiënten met HMB ouder dan 18 jaar, voor wie profylactische behandeling met Wilate® klinisch geschikt wordt geacht op basis van de medische discretie (gebaseerd op hun deskundige mening, rekening houdend met de bloedingsgeschiedenis van de patiënt en de reactie op de behandeling) van de behandelende hemostase. gerichte arts die oefent in een hemofiliebehandelcentrum;
3. Gemodificeerde PBAC-score > 100 bij screening;
4. Patiënten met een diagnose van de erfelijke ziekte van von Willebrand (elk type);
5. Stabiele behandeling voor HMB en bloedarmoede door ijzertekort gedurende 3 cycli vóór aanvang van het onderzoek en zal naar verwachting onveranderd blijven gedurende de duur van het onderzoek;
6. Patiënten die bereid zijn om in de loop van de onderzoeksperiode een infuus te laten toegediend door een verpleegkundige;
7. Patiënten die ermee instemmen alleen de door de sponsor geleverde producten voor vrouwelijke hygiëne te gebruiken.

Uitsluitingscriteria:

1. Gediagnosticeerd met een andere bekende bloedingsstoornis;
2. Zwangerschap of plannen om zwanger te worden binnen de duur van het onderzoek;
3. Borstvoeding geeft of van plan bent borstvoeding te geven tijdens de duur van het onderzoek;
4. Bekende overgevoeligheidsreacties op producten uit menselijk plasma of op enig ander ingrediënt in de formulering;
5. Bekende antilichamen tegen VWF of FVIII;
6. Ernstige leverziekte;
7. Verwachte start van het volgende: orale, transdermale, injecteerbare en vaginale ringhormonale anticonceptiva; GnRH-analogen; of een hormonaal spiraaltje (spiraaltje) binnen de onderzoeksperiode;
8. Verwachte electieve procedure die naar verwachting gedurende de onderzoeksperiode een intensieve behandeling met VWF of FVIII gedurende >10 dagen zal vereisen;
9. Patiënten met >2 risicofactoren voor VTE (de risicofactoren worden naar goeddunken van de behandelende arts bepaald) of een recente geschiedenis van trombose (d.w.z. in het afgelopen jaar).
10. Patiënt die gelijktijdig desmopressine krijgt (desmopressine kan niet gelijktijdig met Wilate® worden ingenomen, behalve in de context van escalatiebehandeling voor overmatig bloeden).
11. Verwachte start van nieuwe therapieën voor de behandeling van hevige menstruatiebloedingen 3 weken vóór inschrijving