Et Pilot Crossover-forsøg med profylaktisk Wilate sammenlignet med placebo for kraftig menstruationsblødning hos patienter med VWD (EMPOWER)

Inklusionskriterier:

1. Patient i stand til at give informeret samtykke;
2. Kvindelige patienter med HMB over 18 år, for hvem profylaktisk behandling med Wilate® vurderes at være klinisk passende i henhold til det medicinske skøn (baseret på deres ekspertudtalelse taget i betragtning af patientens blødningsanamnese og reaktion på behandling) af den behandlende hæmostase- fokuseret læge, der praktiserer på et hæmofilibehandlingscenter;
3. Modificeret PBAC-score > 100 ved screening;
4. Patienter med en diagnose af arvelig von Willebrands sygdom (enhver type);
5. Stabil behandling for HMB og jernmangelanæmi i 3 cyklusser før indtræden i undersøgelsen og forventes at forblive uændret i undersøgelsens varighed;
6. Patienter, der er villige til at få en infusion administreret af en sygeplejerske i løbet af undersøgelsesperioden;
7. Patienter, der accepterer kun at bruge de feminine hygiejneprodukter leveret af sponsoren.

Ekskluderingskriterier:

1. Diagnosticeret med enhver anden kendt blødningsforstyrrelse;
2. Graviditet eller planer om at blive gravid inden for undersøgelsens varighed;
3. Amning eller planlægger at amme inden for undersøgelsens varighed;
4. Kendte overfølsomhedsreaktioner over for humane plasma-afledte produkter eller enhver ingrediens i formuleringen;
5. Kendte antistoffer mod VWF eller FVIII;
6. Alvorlig leversygdom;
7. Forventet initiering af følgende: orale, transdermale, injicerbare og vaginale hormonpræventionsmidler; GnRH-analoger; eller en hormonal intrauterin enhed (IUD) inden for undersøgelsesperioden;
8. Forventet elektiv procedure, der forventes at kræve intensiv behandling med VWF eller FVIII i >10 dage i løbet af undersøgelsesperioden;
9. Patienter med >2 risikofaktorer for VTE (risikofaktorer bestemmes efter den behandlende læges skøn) eller nyere historie med trombose (dvs. inden for det seneste år).
10. Patient, der samtidig får desmopressin (desmopressin kan ikke tages samtidig med Wilate®, undtagen i forbindelse med eskaleringsbehandling for kraftig blødning).
11. Forventet påbegyndelse af enhver ny behandling til behandling af kraftig menstruationsblødning 3 uger før indskrivning