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Un essai pilote croisé de Wilate prophylactique par rapport au placebo pour les saignements menstruels abondants chez les patients atteints de la maladie de von Willebrand (EMPOWER)

19 décembre 2024 mis à jour par: Unity Health Toronto

Un essai pilote multicentrique croisé sur le Wilate prophylactique par rapport au placebo pour les saignements menstruels abondants chez les patients atteints de la maladie de Von WillEbRand

L'essai EMPOWER est un essai pilote multicentrique, contrôlé par placebo (solution saline normale), en double aveugle (évaluation du patient et des résultats), croisé, randomisé d'une durée de 2 ans chez des patientes ambulatoires atteintes de la maladie de von Willebrand (MVW) et de saignements menstruels abondants. déterminer la faisabilité et la viabilité de l'essai, et explorer la sensibilité du test des résultats cliniques d'efficacité proposés pour un essai contrôlé randomisé définitif

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'essai EMPOWER est un essai pilote multicentrique, contrôlé par placebo (solution saline normale), en double aveugle (évaluation du patient et des résultats), croisé, randomisé d'une durée de 2 ans chez des patientes ambulatoires atteintes de la maladie de von Willebrand (MVW) et de saignements menstruels abondants. déterminer la faisabilité et la viabilité de l'essai et explorer la sensibilité du test des résultats cliniques d'efficacité proposés pour un essai contrôlé randomisé définitif.

Pour la première période de traitement, les patientes seront randomisées pour recevoir soit un concentré de facteur von Willebrand dérivé du plasma : facteur VIII (pdVWF : FVIII) (plus les soins standard) ou un placebo (plus les soins standard) pour les saignements menstruels abondants associés à la maladie de von Willebrand pendant 4 cycles, passage au traitement de comparaison au cours de la deuxième période de traitement. La première période de traitement sera suivie d'une période de sevrage d'un cycle au cours de laquelle aucun traitement basé sur l'étude ne sera délivré.

L'objectif principal du projet pilote sera d'évaluer la viabilité et la faisabilité de la conception de l'essai, ainsi que d'explorer la sensibilité du test pour éclairer la détermination du principal résultat d'efficacité pour l'essai randomisé définitif qui évaluera l'effet de la prophylaxie avec le concentré pdVWF:FVIII. par rapport au placebo sur le HMB chez les femmes atteintes de la maladie de von Willebrand. Un objectif secondaire est de procéder à une évaluation préliminaire de l'effet sur les résultats cliniques de 2 à 3 doses de prophylaxie avec le concentré pdVWF: FVIII lorsqu'elles sont administrées les 4 premiers jours de menstruation par rapport au placebo.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

20

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B1W8
        • Recrutement
        • St. Michael's Hospital
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Patient capable de donner son consentement éclairé ;
  2. Patientes atteintes de HMB âgées de plus de 18 ans, pour lesquelles un traitement prophylactique par Wilate® est jugé cliniquement approprié selon la discrétion médicale (sur la base de leur avis d'expert compte tenu des antécédents hémorragiques du patient et de sa réactivité au traitement) de l'hémostase traitant. médecin spécialisé exerçant dans un centre de traitement de l'hémophilie ;
  3. Score PBAC modifié > 100 au moment du dépistage ;
  4. Patients avec un diagnostic de maladie héréditaire de von Willebrand (tout type) ;
  5. Traitement stable pour le HMB et l'anémie ferriprive pendant 3 cycles avant d'entrer dans l'étude et devrait rester inchangé pendant toute la durée de l'étude ;
  6. Patients souhaitant se faire administrer une perfusion par une infirmière au cours de la période d'étude ;
  7. Les patientes qui s'engagent à utiliser uniquement les produits d'hygiène féminine fournis par le sponsor.

Critère d'exclusion:

  1. Diagnostiqué avec tout autre trouble de la coagulation connu ;
  2. Grossesse ou projet de devenir enceinte pendant la durée de l'étude ;
  3. Allaitement ou projet d'allaiter pendant la durée de l'étude ;
  4. Réactions d'hypersensibilité connues aux produits dérivés du plasma humain ou à tout ingrédient de la formulation ;
  5. Anticorps connus contre le VWF ou le FVIII ;
  6. Maladie hépatique grave ;
  7. Initiation prévue des éléments suivants : contraceptifs hormonaux oraux, transdermiques, injectables et en anneau vaginal ; Analogues de la GnRH ; ou un dispositif intra-utérin hormonal (DIU) pendant la période d'étude ;
  8. Procédure élective prévue qui devrait nécessiter un traitement intensif par VWF ou FVIII pendant > 10 jours pendant la période d'étude ;
  9. Patients présentant > 2 facteurs de risque de TEV (les facteurs de risque sont déterminés à la discrétion du médecin traitant) ou des antécédents récents de thrombose (c.-à-d. au cours de la dernière année).
  10. Patient recevant simultanément de la desmopressine (la desmopressine ne peut pas être prise simultanément avec Wilate®, sauf dans le cadre d'un traitement d'escalade pour saignement excessif).
  11. Initiation prévue de tout nouveau traitement pour le traitement des saignements menstruels abondants 3 semaines avant l'inscription

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: pdVWF: Concentré de FVIII (Wilate®) Traitement et soins standards
Wilate® à une dose de 30 à 60 UI de VWF:RCo/kg pour les deux jours de saignements les plus abondants prévus toutes les 24 à 48 heures au cours des 4 premiers jours de menstruation sera administré. Deux doses facultatives supplémentaires 24 à 48 heures après la dernière peuvent être fournies. Un minimum de 2 doses doivent être fournies.
Médicament: Concentré lyophilisé de facteur von Willebrand et de facteur VIII de coagulation humaine
Wilate® est un concentré hautement purifié dérivé du plasma, administré par injection intraveineuse. Wilate® contient une activité moyenne du cofacteur de la ristocétine du VWF par rapport à l'activité du FVIII dans un rapport de 1:1.
Autres noms:
  • Wilate
Comparateur placebo: Placebo et soins standards
Les patients randomisés dans le bras placebo recevront un placebo intraveineux (solution saline normale) au même volume et à la même fréquence que le médicament à l'étude.
Autre: Placebo
Les patients randomisés dans le bras placebo recevront une solution saline intraveineuse normale au même volume et à la même fréquence approximative de Wilate ®.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score de l'indice de blindage (BI) à la fin du cycle 4 des périodes de traitement 1 et 2
Délai: 2 ans
Score de l'indice de blindage (BI) à la fin du cycle 4 des périodes de traitement 1 et 2
2 ans
Proportion d'abandon des participants à la fin des périodes de traitement 1 et 2
Délai: 2 ans
Proportion d'abandon des participants à la fin des périodes de traitement 1 et 2
2 ans
Proportion de participants ayant obtenu les principaux résultats cliniques d'efficacité clinique du candidat à la fin des périodes de traitement 1 et 2
Délai: 2 ans
Proportion de patients ayant atteint les principaux critères de jugement d'efficacité clinique candidats à la fin des périodes de traitement 1 et 2
2 ans
Nombre de participants inscrits en 2 ans (c'est-à-dire capacité à inscrire au moins 10 participants en 2 ans)
Délai: 2 ans
Possibilité d'inscrire au moins 10 participants en 2 ans
2 ans
Proportion de participants présentant un effet de report pour les principaux critères de jugement d'efficacité clinique candidats de la période 1 à la période 2
Délai: 2 ans
Proportion de participants présentant un effet de report pour les principaux critères de jugement d'efficacité clinique candidats de la période 1 à la période 2
2 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Moyenne des 3 scores PBAC modifiés quotidiens (mPBAC) les plus élevés au sein de chaque cycle de participant individuel, moyenne sur 4 cycles de participants individuels à la fin de chaque période de traitement
Délai: À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Moyenne des 3 scores PBAC modifiés quotidiens (mPBAC) les plus élevés au sein de chaque cycle de participant individuel, moyenne sur 4 cycles de participants individuels à la fin de chaque période de traitement
À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
La proportion de patients ayant recours à une thérapie de secours à la fin de chaque période de traitement
Délai: À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
La proportion de patients qui ont recours à un traitement de secours (c'est-à-dire plus de deux jours d'utilisation d'acide tranexamique oral, un traitement supplémentaire par Wilate®, un traitement hormonal supplémentaire pour le HMB, une chirurgie gynécologique urgente/d'urgence pour le HMB, un traitement au fer intraveineux, une transfusion de globules rouges). , ou hospitalisation pour HMB) à la fin de chaque période de traitement
À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Moyenne du score mPBAC au sein de chaque cycle de participant individuel, moyenne sur 4 cycles de participants individuels
Délai: À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Moyenne du score mPBAC au sein de chaque cycle de participant individuel, moyenne sur 4 cycles de participants individuels
À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Médiane du score mPBAC au sein de chaque cycle de participant individuel utilisée pour dériver la médiane sur 4 cycles de participants individuels
Délai: À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Médiane du score mPBAC au sein de chaque cycle de participant individuel utilisée pour dériver la médiane sur 4 cycles de participants individuels
À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Nombre de jours d'utilisation d'acide tranexamique par voie orale
Délai: À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Nombre de jours d'utilisation d'acide tranexamique par voie orale
À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Nombre de jours de traitement Wilate® reçus
Délai: À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Nombre de jours de traitement Wilate® reçus
À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Durée des règles (mesurée en jours)
Délai: À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Durée des règles (mesurée en jours)
À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Saignement majeur selon la définition de la Société Internationale sur la Thrombose et l'Hémostase (ISTH)
Délai: À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Saignement majeur selon la définition de la Société Internationale sur la Thrombose et l'Hémostase (ISTH)
À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Hémorragie non majeure cliniquement pertinente
Délai: À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Hémorragie non majeure cliniquement pertinente
À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Taux d'hémoglobine (g/L)
Délai: À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Taux d'hémoglobine (g/L)
À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Niveaux de ferritine (mcg/L)
Délai: À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Niveaux de ferritine (mcg/L)
À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Utilisation d'un traitement hormonal supplémentaire en cas de saignements menstruels abondants
Délai: À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Utilisation d'un traitement hormonal supplémentaire en cas de saignements menstruels abondants
À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Nécessité d'une intervention chirurgicale gynécologique urgente en cas de saignements menstruels abondants
Délai: À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Nécessité d'une intervention chirurgicale gynécologique urgente en cas de saignements menstruels abondants
À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Scores de fatigue (tels que mesurés par l'échelle de fatigue FACIT)
Délai: À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Scores de fatigue (tels que mesurés par l'échelle de fatigue FACIT)
À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Scores du formulaire court-12
Délai: À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Scores du formulaire court-12
À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Scores sur les composants individuels du Short Form-12
Délai: À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Scores sur les composants individuels du Short Form-12
À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Nécessité de soins hémostatiques (acide tranexamique, Wilate®, transfusion de plaquettes)
Délai: À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Nécessité de soins hémostatiques (acide tranexamique, Wilate®, transfusion de plaquettes)
À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Nécessité de soins axés sur l'anémie (transfusion intraveineuse de fer et/ou de globules rouges)
Délai: À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Nécessité de soins axés sur l'anémie (transfusion intraveineuse de fer et/ou de globules rouges)
À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Nombre de réactions d'hypersensibilité à la perfusion
Délai: À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Nombre de réactions d'hypersensibilité à la perfusion
À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Nombre d'événements thromboemboliques (définis comme symptomatiques ou fortuits, suspectés ou confirmés par imagerie diagnostique et/ou électrocardiogramme, le cas échéant) ;
Délai: À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Nombre d'événements thromboemboliques (définis comme symptomatiques ou fortuits, suspectés ou confirmés par imagerie diagnostique et/ou électrocardiogramme, le cas échéant) ;
À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Proportion de participants ayant développé des inhibiteurs du VWF
Délai: À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Proportion de participants ayant développé des inhibiteurs du VWF
À la fin de 8 cycles menstruels (environ 10 jours)
Nombre d'événements indésirables
Délai: 8 cycles
Nombre d'événements indésirables
8 cycles

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Unity Health Toronto

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 octobre 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 septembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 septembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 décembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 janvier 2024

Première publication (Réel)

12 janvier 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 décembre 2024

Dernière vérification

1 décembre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2.5

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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