Eine Pilot-Crossover-Studie mit prophylaktischem Wilat im Vergleich zu Placebo bei starken Menstruationsblutungen bei Patienten mit VWD (EMPOWER)

Einschlusskriterien:

1. Patient, der in der Lage ist, eine Einverständniserklärung abzugeben;
2. Patientinnen mit HMB im Alter von über 18 Jahren, für die eine prophylaktische Behandlung mit Wilate® nach ärztlichem Ermessen (basierend auf deren Expertenmeinung unter Berücksichtigung der Blutungsgeschichte des Patienten und des Ansprechens auf die Behandlung) des behandelnden Hämostaseologen als klinisch angemessen erachtet wird. fokussierter Arzt, der in einem Hämophilie-Behandlungszentrum praktiziert;
3. Modifizierter PBAC-Score > 100 beim Screening;
4. Patienten mit der Diagnose einer erblichen von-Willebrand-Krankheit (jeglicher Art);
5. Stabile Behandlung von HMB und Eisenmangelanämie für 3 Zyklen vor Beginn der Studie und voraussichtlich unverändert für die Dauer der Studie;
6. Patienten, die bereit sind, sich im Laufe des Studienzeitraums eine Infusion durch eine Krankenschwester verabreichen zu lassen;
7. Patientinnen, die sich bereit erklären, nur die vom Sponsor bereitgestellten Damenhygieneprodukte zu verwenden.

Ausschlusskriterien:

1. Bei Ihnen wurde eine andere bekannte Blutgerinnungsstörung diagnostiziert;
2. Schwangerschaft oder geplante Schwangerschaft während der Studiendauer;
3. Stillen oder Pläne zum Stillen während der Studiendauer;
4. Bekannte Überempfindlichkeitsreaktionen auf aus menschlichem Plasma gewonnene Produkte oder einen der Bestandteile der Formulierung;
5. Bekannte Antikörper gegen VWF oder FVIII;
6. Schwere Lebererkrankung;
7. Voraussichtliche Einleitung folgender Maßnahmen: orale, transdermale, injizierbare und vaginalringförmige hormonelle Kontrazeptiva; GnRH-Analoga; oder ein hormonelles Intrauterinpessar (IUP) innerhalb des Studienzeitraums;
8. Voraussichtlicher elektiver Eingriff, der voraussichtlich eine intensive Behandlung mit VWF oder FVIII für > 10 Tage während des Studienzeitraums erfordert;
9. Patienten mit > 2 Risikofaktoren für VTE (Risikofaktoren werden im Ermessen des behandelnden Arztes bestimmt) oder kürzlich aufgetretener Thrombose (d. h. innerhalb des letzten Jahres).
10. Patient, der gleichzeitig Desmopressin erhält (Desmopressin kann nicht gleichzeitig mit Wilate® eingenommen werden, außer im Rahmen einer Eskalationsbehandlung bei übermäßigen Blutungen).
11. Voraussichtlicher Beginn neuer Therapien zur Behandlung starker Menstruationsblutungen 3 Wochen vor der Einschreibung