预防性 Wilate 与安慰剂治疗 VWD 患者严重月经出血的试点交叉试验 (EMPOWER)

纳入标准：

1. 患者有能力提供知情同意书；
2. 年龄超过 18 岁的 HMB 女性患者，根据治疗止血的医疗判断（基于考虑患者出血史和对治疗反应的专家意见），认为使用 Wilate® 进行预防性治疗在临床上是适当的 -在血友病治疗中心执业的专注医生；
3. 筛选时修改后的 PBAC 评分 > 100；
4. 诊断患有遗传性冯维勒布兰德病（任何类型）的患者；
5. 进入研究前对 HMB 和缺铁性贫血进行 3 个周期的稳定治疗，并预计在研究期间保持不变；
6. 愿意在研究期间由护士进行输液的患者；
7. 同意仅使用申办者提供的女性卫生用品的患者。

排除标准：

1. 诊断患有任何其他已知的出血性疾病；
2. 在研究期间怀孕或计划怀孕；
3. 母乳喂养或计划在研究期间母乳喂养；
4. 已知对人血浆衍生产品或配方中任何成分的过敏反应；
5. 已知的 VWF 或 FVIII 抗体；
6. 严重肝病；
7. 预计开始使用以下药物：口服、透皮、注射和阴道环激素避孕药； GnRH 类似物；或研究期间使用激素宫内节育器（IUD）；
8. 在研究期间预计需要 VWF 或 FVIII 强化治疗超过 10 天的预期选择性手术；
9. 具有 >2 个 VTE 危险因素的患者（危险因素由治疗医生自行确定）或近期有血栓形成史（即， 去年内）。
10. 同时接受去氨加压素治疗的患者（去氨加压素不能与 Wilate® 同时服用，除非是在因出血过多而进行升级治疗的情况下）。
11. 预计在入组前 3 周开始治疗月经过多的任何新疗法