Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ennaltaehkäisevän Wilaten ja lumelääkkeeseen verrattuna tehty pilottitutkimus runsaan kuukautisverenvuodon vuoksi potilailla, joilla on VWD (EMPOWER)

torstai 19. joulukuuta 2024 päivittänyt: Unity Health Toronto

Monikeskus-, pilotti- ja ristikoe profylaktisesta Wilatesta verrattuna PlacebO:han runsaan kuukautisverenvuodon varalta potilailla, joilla on von WillEbRandin tauti

EMPOWER-tutkimus on pilottimonikeskus, lumekontrolloitu (normaali suolaliuos), kaksoissokkoutettu (potilas ja tulosten arvioija), risteytetty, 2-vuotinen satunnaistettu tutkimus naisilla, joilla on von Willebrandin tauti (VWD) ja runsas kuukautisvuoto. määrittää tutkimuksen toteutettavuus ja elinkelpoisuus sekä tutkia ehdotettujen tehokkuuden kliinisten tulosten määritysherkkyyttä lopullista satunnaistettua kontrolloitua tutkimusta varten

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

EMPOWER-tutkimus on pilottimonikeskus, lumekontrolloitu (normaali suolaliuos), kaksoissokkoutettu (potilas ja tulosten arvioija), risteytetty, 2-vuotinen satunnaistettu tutkimus naisilla, joilla on von Willebrandin tauti (VWD) ja runsas kuukautisvuoto. määrittää tutkimuksen toteutettavuus ja elinkelpoisuus ja tutkia ehdotettujen tehokkuuden kliinisten tulosten määritysherkkyyttä lopullista satunnaistettua kontrolloitua tutkimusta varten.

Ensimmäisellä hoitojaksolla potilaat satunnaistetaan saamaan joko plasmasta peräisin olevaa von Willebrandin tekijä:tekijä VIII (pdVWF:FVIII) -konsentraattia (plus normaalihoito) tai lumelääkettä (plus normaalihoito) VWD:hen liittyvän runsaan kuukautisvuodon vuoksi 4 vuoden ajan. jaksoissa, siirtyen vertailuhoitoon toisen hoitojakson aikana. Ensimmäistä hoitojaksoa seuraa 1 syklin pesujakso, jolloin tutkimukseen perustuvaa hoitoa ei toimiteta.

Pilotin päätarkoituksena on arvioida tutkimussuunnitelman elinkelpoisuutta ja toteutettavuutta sekä tutkia määrityksen herkkyyttä, jotta voidaan määrittää ensisijainen tehokkuustulos lopullisessa satunnaistetussa kokeessa, jossa arvioidaan pdVWF:FVIII-konsentraatilla tehdyn ennaltaehkäisyn vaikutusta. verrattuna lumelääkkeeseen HMB:llä naisilla, joilla on VWD. Toissijainen tavoite on suorittaa alustava arvio 2–3:n profylaksiannoksen vaikutuksesta kliinisiin tuloksiin pdVWF:FVIII-konsentraatilla kuukautisten ensimmäisten neljän päivän aikana verrattuna lumelääkkeeseen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

20

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B1W8
        • Rekrytointi
        • St. Michael's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilas, joka pystyy antamaan tietoisen suostumuksen;
  2. Yli 18-vuotiaat naispotilaat, joilla on HMB:tä ja joille ennaltaehkäisevää Wilate®-hoitoa pidetään kliinisesti tarkoituksenmukaisena hoitavan hemostaasin lääketieteellisen harkinnan mukaan (perustuu heidän asiantuntijalausuntoihinsa ottaen huomioon potilaan verenvuotohistoria ja vaste hoitoon) keskittynyt lääkäri harjoittelee hemofilian hoitokeskuksessa;
  3. Modifioitu PBAC-pistemäärä > 100 seulonnassa;
  4. Potilaat, joilla on diagnosoitu perinnöllinen von Willebrandin tauti (kaiken tyyppinen);
  5. Stabiili HMB- ja raudanpuuteanemian hoito 3 syklin ajan ennen tutkimukseen tuloa ja sen odotetaan pysyvän muuttumattomana tutkimuksen ajan;
  6. Potilaat, jotka haluavat saada sairaanhoitajan antaman infuusion tutkimusjakson aikana;
  7. Potilaat, jotka suostuvat käyttämään vain sponsorin toimittamia naisten hygieniatuotteita.

Poissulkemiskriteerit:

  1. diagnosoitu jokin muu tunnettu verenvuotohäiriö;
  2. Raskaus tai suunnitelmat tulla raskaaksi tutkimuksen keston aikana;
  3. Imettäminen tai imetyssuunnitelmat tutkimuksen keston aikana;
  4. Tunnetut yliherkkyysreaktiot ihmisen plasmasta johdetuille tuotteille tai mille tahansa valmisteen aineosalle;
  5. Tunnetut vasta-aineet VWF:lle tai FVIII:lle;
  6. Vaikea maksasairaus;
  7. Odotettu aloitus: oraaliset, transdermaaliset, injektoitavat ja emättimen rengashormonaaliset ehkäisyvalmisteet; GnRH-analogit; tai hormonaalinen kohdunsisäinen laite (IUD) tutkimusjakson aikana;
  8. Odotettu valinnainen toimenpide, jonka odotetaan vaativan intensiivistä VWF- tai FVIII-hoitoa >10 päivän ajan tutkimusjakson aikana;
  9. Potilaat, joilla on > 2 laskimotromboemboliaa (riskitekijät määritetään hoitavan lääkärin harkinnan mukaan) tai äskettäin tromboosi (esim. viimeisen vuoden aikana).
  10. Potilas, joka saa samanaikaisesti desmopressiinia (desmopressiinia ei voida ottaa samanaikaisesti Wilate®:n kanssa, paitsi liiallisen verenvuodon eskalaatiohoidon yhteydessä).
  11. Kaikkien uusien hoitojen ennakoitu aloitus runsaan kuukautisvuodon hoitoon 3 viikkoa ennen ilmoittautumista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: pdVWF:FVIII-konsentraatti (Wilate®) Hoito ja Standard Care
Wilate®-valmistetta annetaan annoksella 30-60 IU VWF:RCo/kg kahden odotetun voimakkaimman vuotopäivän aikana 24-48 tunnin välein ensimmäisten 4 kuukautispäivän aikana. Kaksi valinnaista lisäannosta voidaan antaa 24–48 tunnin kuluttua viimeisestä. Vähintään 2 annosta on annettava.
Lääke: Lyofilisoitu ihmisen hyytymiskonsentraatti von Willebrand Factorista ja tekijä VIII:sta
Wilate® on plasmasta johdettu, erittäin puhdas konsentraatti, joka annetaan suonensisäisenä injektiona. Wilate® sisältää keskimääräisen VWF-ristosetiinikofaktoriaktiivisuuden suhteessa FVIII-aktiivisuuteen suhteessa 1:1.
Muut nimet:
  • Wilate
Placebo Comparator: Placebo ja Standard Care
Lumeryhmään satunnaistetut potilaat saavat suonensisäisesti lumelääkettä (normaalia suolaliuosta) suunnilleen samalla tilavuudella ja tiheydellä kuin tutkimuslääkettä.
Muut: Plasebo
Potilaat, jotka on satunnaistettu lumelääkeryhmään, saavat suonensisäistä normaalia suolaliuosta Wilate®:n likimääräisellä tilavuudella ja tiheydellä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Blinding Index (BI) -pisteet hoitojaksojen 1 ja 2 syklin 4 lopussa
Aikaikkuna: 2 vuotta
Blinding Index (BI) -pisteet hoitojaksojen 1 ja 2 syklin 4 lopussa
2 vuotta
Osallistujien keskeyttäneiden osuus hoitojaksojen 1 ja 2 lopussa
Aikaikkuna: 2 vuotta
Osallistujien keskeyttäneiden osuus hoitojaksojen 1 ja 2 lopussa
2 vuotta
Niiden osallistujien osuus, joilla oli ehdokkaan ensisijaiset kliinisen tehon tulokset hoitojaksojen 1 ja 2 lopussa
Aikaikkuna: 2 vuotta
Niiden potilaiden osuus, joiden ensisijainen kliinisen tehon tulokset olivat suoritettuja hoitojaksojen 1 ja 2 lopussa
2 vuotta
Ilmoittautuneiden osallistujien määrä 2 vuoden aikana (eli kyky ilmoittautua vähintään 10 osallistujaa 2 vuoden aikana)
Aikaikkuna: 2 vuotta
Mahdollisuus ilmoittautua vähintään 10 osallistujaa 2 vuoden aikana
2 vuotta
Niiden osallistujien osuus, joilla on siirtymävaikutus ehdokkaiden ensisijaisen kliinisen tehokkuuden tulosten perusteella ajanjaksolta 1–2.
Aikaikkuna: 2 vuotta
Niiden osallistujien osuus, joilla on siirtymävaikutus ehdokkaiden ensisijaisen kliinisen tehokkuuden tulosten perusteella ajanjaksolta 1–2.
2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kolmen korkeimman päivittäisen modifioidun PBAC-pisteen (mPBAC) keskiarvo kussakin yksittäisessä osallistujasyklissä neljän yksittäisen osallistujasyklin keskiarvona kunkin hoitojakson lopussa
Aikaikkuna: 8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Kolmen korkeimman päivittäisen modifioidun PBAC-pisteen (mPBAC) keskiarvo kussakin yksittäisessä osallistujasyklissä neljän yksittäisen osallistujasyklin keskiarvona kunkin hoitojakson lopussa
8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Niiden potilaiden osuus, jotka käyttävät pelastushoitoa kunkin hoitojakson lopussa
Aikaikkuna: 8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Potilaiden osuus, jotka käyttävät pelastushoitoa (eli yli kaksi päivää traneksaamihapon oraalista käyttöä, Wilate®-lisähoitoa, hormonaalista lisähoitoa HMB:n vuoksi, kiireellistä/hakuvaiheessa olevaa gynekologista leikkausta HMB:n vuoksi, hoitoa suonensisäisellä raudalla, punasolujen siirto tai sairaalahoitoon HMB:n vuoksi) kunkin hoitojakson lopussa
8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
MPBAC-pisteiden keskiarvo kussakin yksittäisessä osallistujasyklissä neljän yksittäisen osallistujasyklin keskiarvona
Aikaikkuna: 8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
MPBAC-pisteiden keskiarvo kussakin yksittäisessä osallistujasyklissä neljän yksittäisen osallistujasyklin keskiarvona
8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
MPBAC-pisteiden mediaani kussakin yksittäisessä osallistujasyklissä, jota käytetään mediaanin johtamiseen neljän yksittäisen osallistujasyklin ajalta
Aikaikkuna: 8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
MPBAC-pisteiden mediaani kussakin yksittäisessä osallistujasyklissä, jota käytetään mediaanin johtamiseen neljän yksittäisen osallistujasyklin ajalta
8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Suun kautta otettavan traneksaamihapon käyttöpäivien lukumäärä
Aikaikkuna: 8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Suun kautta otettavan traneksaamihapon käyttöpäivien lukumäärä
8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Saadun Wilate®-hoidon päivien lukumäärä
Aikaikkuna: 8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Saadun Wilate®-hoidon päivien lukumäärä
8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Kuukautisten kesto (päivinä mitattuna)
Aikaikkuna: 8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Kuukautisten kesto (päivinä mitattuna)
8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Vakava verenvuoto International Society on Thrombosis and Heemostasis (ISTH) määritelmän mukaan
Aikaikkuna: 8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Vakava verenvuoto International Society on Thrombosis and Heemostasis (ISTH) määritelmän mukaan
8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Kliinisesti merkittävä ei-vakava verenvuoto
Aikaikkuna: 8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Kliinisesti merkittävä ei-vakava verenvuoto
8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Hemoglobiinitasot (g/l)
Aikaikkuna: 8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Hemoglobiinitasot (g/l)
8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Ferritiinitasot (mcg/l)
Aikaikkuna: 8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Ferritiinitasot (mcg/l)
8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Ylimääräisen hormonaalisen hoidon käyttö raskaan kuukautisvuodon vuoksi
Aikaikkuna: 8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Ylimääräisen hormonaalisen hoidon käyttö raskaan kuukautisvuodon vuoksi
8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Kiireellisen/äkillisen gynekologisen leikkauksen tarve runsaan kuukautisvuodon vuoksi
Aikaikkuna: 8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Kiireellisen/äkillisen gynekologisen leikkauksen tarve runsaan kuukautisvuodon vuoksi
8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Väsymyspisteet (mitattuna FACIT-väsymysasteikolla)
Aikaikkuna: 8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Väsymyspisteet (mitattuna FACIT-väsymysasteikolla)
8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Lyhyt muoto-12 pisteet
Aikaikkuna: 8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Lyhyt muoto-12 pisteet
8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Lyhyen lomakkeen 12 yksittäisten komponenttien pisteet
Aikaikkuna: 8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Lyhyen lomakkeen 12 yksittäisten komponenttien pisteet
8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Hemostaattisen hoidon tarve (traneksaamihappo, Wilate®, verihiutaleiden siirto)
Aikaikkuna: 8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Hemostaattisen hoidon tarve (traneksaamihappo, Wilate®, verihiutaleiden siirto)
8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Anemiaan kohdistetun hoidon tarve (laskimonsisäinen raudan ja/tai punasolujen siirto)
Aikaikkuna: 8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Anemiaan kohdistetun hoidon tarve (laskimonsisäinen raudan ja/tai punasolujen siirto)
8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Yliherkkyysinfuusioreaktioiden määrä
Aikaikkuna: 8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Yliherkkyysinfuusioreaktioiden määrä
8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Tromboembolisten tapahtumien lukumäärä (määritelty oireellisiksi tai satunnaisiksi, epäiltyiksi tai varmistettuina diagnostisella kuvantamisella ja/tai tarvittaessa EKG:lla);
Aikaikkuna: 8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Tromboembolisten tapahtumien lukumäärä (määritelty oireellisiksi tai satunnaisiksi, epäiltyiksi tai varmistettuina diagnostisella kuvantamisella ja/tai tarvittaessa EKG:lla);
8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Niiden osallistujien osuus, jotka kehittävät VWF-estäjiä
Aikaikkuna: 8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Niiden osallistujien osuus, jotka kehittävät VWF-estäjiä
8 kuukautiskierron lopussa (noin 10 päivää)
Haitallisten tapahtumien määrä
Aikaikkuna: 8 sykliä
Haitallisten tapahtumien määrä
8 sykliä

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Unity Health Toronto

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 21. lokakuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 18. joulukuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. tammikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 12. tammikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 19. joulukuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2.5

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa