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Uno studio pilota crossover di Wilate profilattico rispetto al placebo per sanguinamento mestruale abbondante in pazienti con VWD (EMPOWER)

19 dicembre 2024 aggiornato da: Unity Health Toronto

Uno studio multi-cEnter, pilota e crossover di Wilate profilattico rispetto a PlacebO per il sanguinamento mestruale abbondante in pazienti con malattia di Von WillEbRand

Lo studio EMPOWER è uno studio pilota multicentrico, controllato con placebo (soluzione salina normale), in doppio cieco (paziente e valutatore dei risultati), crossover, randomizzato di 2 anni su pazienti ambulatoriali di sesso femminile con malattia di von Willebrand (VWD) e sanguinamento mestruale abbondante a determinare la fattibilità e la fattibilità dello studio ed esplorare la sensibilità del test dei risultati clinici di efficacia proposti per uno studio controllato randomizzato definitivo

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio EMPOWER è uno studio pilota multicentrico, controllato con placebo (soluzione salina normale), in doppio cieco (paziente e valutatore dei risultati), crossover, randomizzato di 2 anni su pazienti ambulatoriali di sesso femminile con malattia di von Willebrand (VWD) e sanguinamento mestruale abbondante a determinare la fattibilità e la fattibilità dello studio ed esplorare la sensibilità del test dei risultati clinici di efficacia proposti per uno studio controllato randomizzato definitivo.

Per il primo periodo di trattamento, i pazienti saranno randomizzati a ricevere il concentrato di fattore di von Willebrand:fattore VIII (pdVWF:FVIII) derivato dal plasma (più standard di cura) o placebo (più standard di cura) per sanguinamento mestruale abbondante associato a VWD per 4 cicli, passando al trattamento di confronto durante il secondo periodo di trattamento. Il primo periodo di trattamento sarà seguito da un periodo di washout di 1 ciclo in cui non verrà somministrato alcun trattamento basato sullo studio.

Lo scopo principale del progetto pilota sarà valutare la fattibilità e la fattibilità del disegno dello studio, nonché esplorare la sensibilità del test per orientare la determinazione dell'esito di efficacia primaria per lo studio randomizzato definitivo che valuterà l'effetto della profilassi con concentrato pdVWF:FVIII rispetto al placebo sull’HMB nelle donne con VWD. Un obiettivo secondario è condurre una valutazione preliminare dell'effetto sugli esiti clinici di 2-3 dosi di profilassi con concentrato pdVWF:FVIII quando somministrato nei primi 4 giorni delle mestruazioni rispetto al placebo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B1W8
        • Reclutamento
        • St. Michael's Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Paziente in grado di fornire il consenso informato;
  2. Pazienti di sesso femminile con HMB di età superiore a 18 anni, per i quali il trattamento profilattico con Wilate® è ritenuto clinicamente appropriato a discrezione del medico (sulla base del loro parere di esperti, tenendo conto della storia di sanguinamento del paziente e della risposta al trattamento) del trattamento dell'emostasi- medico specializzato che esercita presso un centro di trattamento dell'emofilia;
  3. Punteggio PBAC modificato > 100 allo screening;
  4. Pazienti con diagnosi di malattia di von Willebrand ereditaria (qualsiasi tipo);
  5. Trattamento stabile per l'HMB e l'anemia sideropenica per 3 cicli prima di entrare nello studio e che si prevede rimanga invariato per tutta la durata dello studio;
  6. Pazienti disposti a farsi somministrare un'infusione da un infermiere nel corso del periodo di studio;
  7. Pazienti che accettano di utilizzare solo i prodotti per l'igiene femminile forniti dallo sponsor.

Criteri di esclusione:

  1. Diagnosi di qualsiasi altro disturbo emorragico noto;
  2. Gravidanza o pianificazione di una gravidanza durante la durata dello studio;
  3. Allattamento o piani di allattamento al seno durante la durata dello studio;
  4. Reazioni di ipersensibilità note ai prodotti derivati ​​dal plasma umano o a qualsiasi ingrediente nella formulazione;
  5. Anticorpi noti contro VWF o FVIII;
  6. Grave malattia epatica;
  7. Inizio previsto dei seguenti: contraccettivi ormonali orali, transdermici, iniettabili e ad anello vaginale; Analoghi del GnRH; o un dispositivo intrauterino ormonale (IUD) durante il periodo dello studio;
  8. Procedura elettiva prevista che dovrebbe richiedere un trattamento intensivo con VWF o FVIII per >10 giorni durante il periodo di studio;
  9. Pazienti con >2 fattori di rischio per TEV (i fattori di rischio sono determinati a discrezione del medico curante) o storia recente di trombosi (ad es. nell'ultimo anno).
  10. Paziente che riceve contemporaneamente desmopressina (la desmopressina non può essere assunta contemporaneamente a Wilate®, tranne che nel contesto di un trattamento escalation per sanguinamento eccessivo).
  11. Inizio anticipato di eventuali nuove terapie per il trattamento del sanguinamento mestruale abbondante 3 settimane prima dell'arruolamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: pdVWF:FVIII concentrato (Wilate®) Trattamento e cura standard
Verrà fornito Wilate® alla dose di 30-60 UI VWF:RCo/kg per i due giorni di sanguinamento più abbondanti previsti ogni 24-48 ore entro i primi 4 giorni delle mestruazioni. Possono essere fornite ulteriori due dosi facoltative a 24-48 ore dall'ultima. È necessario fornire un minimo di 2 dosi.
Droga: Concentrato liofilizzato di fattore von Willebrand e fattore VIII della coagulazione umana
Wilate® è un concentrato plasmaderivato altamente purificato somministrato tramite iniezione endovenosa. Wilate® contiene un'attività media del cofattore della ristocetina VWF rispetto all'attività del FVIII in un rapporto di 1:1.
Altri nomi:
  • Wilate
Comparatore placebo: Placebo e cure standard
I pazienti randomizzati al braccio placebo riceveranno placebo per via endovenosa (soluzione salina normale) allo stesso volume e frequenza approssimativi del farmaco in studio.
Altro: Placebo
I pazienti randomizzati al braccio placebo riceveranno soluzione fisiologica per via endovenosa allo stesso volume e frequenza approssimativi di Wilate ®.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio del Blinding Index (BI) alla fine del ciclo 4 dei periodi di trattamento 1 e 2
Lasso di tempo: 2 anni
Punteggio del Blinding Index (BI) alla fine del ciclo 4 dei periodi di trattamento 1 e 2
2 anni
Proporzione di partecipanti che abbandonano alla fine del periodo di trattamento 1 e 2
Lasso di tempo: 2 anni
Proporzione di partecipanti che abbandonano alla fine del periodo di trattamento 1 e 2
2 anni
Proporzione di partecipanti che hanno completato i risultati di efficacia clinica primaria del candidato alla fine del periodo di trattamento 1 e 2
Lasso di tempo: 2 anni
Proporzione di pazienti che hanno completato gli esiti di efficacia clinica primaria del candidato alla fine del periodo di trattamento 1 e 2
2 anni
Numero di partecipanti iscritti in 2 anni (ovvero possibilità di iscrivere almeno 10 partecipanti in 2 anni)
Lasso di tempo: 2 anni
Possibilità di iscrivere almeno 10 partecipanti in 2 anni
2 anni
Proporzione di partecipanti con effetto carryover per i risultati di efficacia clinica primaria del candidato dal periodo 1 al periodo 2
Lasso di tempo: 2 anni
Proporzione di partecipanti con effetto carryover per i risultati di efficacia clinica primaria del candidato dal periodo 1 al periodo 2
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Media dei 3 punteggi PBAC modificati giornalieri più elevati (mPBAC) all'interno di ciascun ciclo di singolo partecipante, calcolata in media tra i 4 cicli di singolo partecipante alla fine di ciascun periodo di trattamento
Lasso di tempo: Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Media dei 3 punteggi PBAC modificati giornalieri più elevati (mPBAC) all'interno di ciascun ciclo di singolo partecipante, calcolata in media tra i 4 cicli di singolo partecipante alla fine di ciascun periodo di trattamento
Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
La percentuale di pazienti che utilizzano la terapia di salvataggio alla fine di ciascun periodo di trattamento
Lasso di tempo: Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
La percentuale di pazienti che utilizzano la terapia di salvataggio (ovvero più di due giorni di uso orale di acido tranexamico, trattamento aggiuntivo con Wilate®, terapia ormonale aggiuntiva per HMB, chirurgia ginecologica urgente/emergente per HMB, trattamento con ferro per via endovenosa, trasfusione di globuli rossi , o ricovero ospedaliero per HMB) alla fine di ciascun periodo di trattamento
Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Media del punteggio mPBAC all'interno di ciascun ciclo di singolo partecipante calcolata in media su 4 cicli di singolo partecipante
Lasso di tempo: Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Media del punteggio mPBAC all'interno di ciascun ciclo di singolo partecipante calcolata in media su 4 cicli di singolo partecipante
Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Mediana del punteggio mPBAC all'interno di ciascun ciclo di singolo partecipante utilizzata per ricavare la mediana tra 4 cicli di singolo partecipante
Lasso di tempo: Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Mediana del punteggio mPBAC all'interno di ciascun ciclo di singolo partecipante utilizzata per ricavare la mediana tra 4 cicli di singolo partecipante
Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Numero di giorni di utilizzo di acido tranexamico orale
Lasso di tempo: Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Numero di giorni di utilizzo di acido tranexamico orale
Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Numero di giorni di trattamento Wilate® ricevuti
Lasso di tempo: Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Numero di giorni di trattamento Wilate® ricevuti
Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Durata delle mestruazioni (misurata in giorni)
Lasso di tempo: Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Durata delle mestruazioni (misurata in giorni)
Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Sanguinamento maggiore secondo la definizione della Società Internazionale di Trombosi ed Emostasi (ISTH).
Lasso di tempo: Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Sanguinamento maggiore secondo la definizione della Società Internazionale di Trombosi ed Emostasi (ISTH).
Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Sanguinamento non maggiore clinicamente rilevante
Lasso di tempo: Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Sanguinamento non maggiore clinicamente rilevante
Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Livelli di emoglobina (g/L)
Lasso di tempo: Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Livelli di emoglobina (g/L)
Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Livelli di ferritina (mcg/L)
Lasso di tempo: Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Livelli di ferritina (mcg/L)
Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Uso di terapia ormonale aggiuntiva per sanguinamento mestruale abbondante
Lasso di tempo: Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Uso di terapia ormonale aggiuntiva per sanguinamento mestruale abbondante
Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Necessità di intervento chirurgico ginecologico urgente/emergente per sanguinamento mestruale abbondante
Lasso di tempo: Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Necessità di intervento chirurgico ginecologico urgente/emergente per sanguinamento mestruale abbondante
Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Punteggi di fatica (misurati dalla scala di fatica FACIT)
Lasso di tempo: Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Punteggi di fatica (misurati dalla scala di fatica FACIT)
Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Punteggi brevi in ​​forma 12
Lasso di tempo: Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Punteggi brevi in ​​forma 12
Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Punteggi sui singoli componenti dello Short Form-12
Lasso di tempo: Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Punteggi sui singoli componenti dello Short Form-12
Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Necessità di cure emostatiche (acido tranexamico, Wilate®, trasfusione di piastrine)
Lasso di tempo: Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Necessità di cure emostatiche (acido tranexamico, Wilate®, trasfusione di piastrine)
Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Necessità di cure mirate all'anemia (trasfusione endovenosa di ferro e/o globuli rossi)
Lasso di tempo: Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Necessità di cure mirate all'anemia (trasfusione endovenosa di ferro e/o globuli rossi)
Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Numero di reazioni di ipersensibilità all'infusione
Lasso di tempo: Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Numero di reazioni di ipersensibilità all'infusione
Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Numero di eventi tromboembolici (definiti come sintomatici o incidentali, sospetti o confermati tramite imaging diagnostico e/o elettrocardiogramma ove appropriato);
Lasso di tempo: Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Numero di eventi tromboembolici (definiti come sintomatici o incidentali, sospetti o confermati tramite imaging diagnostico e/o elettrocardiogramma ove appropriato);
Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Proporzione di partecipanti che hanno sviluppato inibitori del VWF
Lasso di tempo: Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Proporzione di partecipanti che hanno sviluppato inibitori del VWF
Alla fine di 8 cicli mestruali (circa 10 giorni)
Numero di eventi avversi
Lasso di tempo: 8 cicli
Numero di eventi avversi
8 cicli

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Unity Health Toronto

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 ottobre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 dicembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 gennaio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

12 gennaio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 dicembre 2024

Ultimo verificato

1 dicembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2.5

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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