Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A profilaktikus Wilate kísérleti keresztpróbája a placebóval összehasonlítva erős menstruációs vérzés esetén VWD-ben szenvedő betegeknél (EMPOWER)

2024. december 19. frissítette: Unity Health Toronto

A profilaktikus Wilate többközpontú, kísérleti, keresztezett kísérlete a PlacebO-val összehasonlítva erős menstruációs vérzés esetén von WillEbRand-betegségben szenvedő betegeknél

Az EMPOWER kísérlet egy többközpontú, placebo-kontrollos (normál sóoldat), kettős vak (beteg és kimenetel értékelő), keresztezett, 2 éves randomizált vizsgálat von Willebrand-kórban (VWD) és erős menstruációs vérzésben szenvedő női ambuláns betegeken. a vizsgálat megvalósíthatóságának és életképességének meghatározása, valamint a javasolt hatékonysági klinikai eredmények vizsgálati érzékenységének feltárása egy végleges randomizált, kontrollált vizsgálathoz

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az EMPOWER kísérlet egy többközpontú, placebo-kontrollos (normál sóoldat), kettős vak (beteg és kimenetel értékelő), keresztezett, 2 éves randomizált vizsgálat von Willebrand-kórban (VWD) és erős menstruációs vérzésben szenvedő női ambuláns betegeken. meghatározza a vizsgálat megvalósíthatóságát és életképességét, és feltárja a javasolt hatékonysági klinikai eredmények vizsgálati érzékenységét egy végleges randomizált, kontrollált vizsgálathoz.

Az első kezelési periódusban a betegeket véletlenszerűen plazmából származó von Willebrand faktor: VIII-as faktor (pdVWF:FVIII) koncentrátumra (plusz standard ellátás) vagy placebót (plusz standard ellátás) kapják a VWD-vel összefüggő erős menstruációs vérzésre 4 évig. ciklusban, áttérve az összehasonlító kezelésre a második kezelési periódus során. Az első kezelési időszakot egy 1 ciklusos kiürülési időszak követi, amikor nem adnak be vizsgálaton alapuló kezelést.

A kísérleti projekt fő célja a vizsgálati terv életképességének és megvalósíthatóságának értékelése, valamint a vizsgálati érzékenység feltárása a végleges randomizált vizsgálat elsődleges hatékonysági kimenetelének meghatározásához, amely a pdVWF:FVIII koncentrátummal végzett profilaxis hatását értékeli. VWD-ben szenvedő nőknél a HMB-t kapott placebóval összehasonlítva. Másodlagos cél a placebóval összehasonlítva a pdVWF:FVIII koncentrátummal végzett 2-3 adag profilaxis klinikai kimenetelére gyakorolt ​​hatásának előzetes értékelése, ha a menstruáció első 4 napján adják.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

20

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B1W8
        • Toborzás
        • St. Michael's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. a beteg, aki képes tájékozott beleegyezését adni;
  2. 18 év feletti HMB-s nőbetegek, akiknél a Wilate® profilaktikus kezelését klinikailag megfelelőnek ítélik a kezelő vérzéscsillapító orvosi mérlegelése alapján (szakértői véleményük alapján, figyelembe véve a beteg vérzéstörténetét és a kezelésre adott válaszkészségét). koncentrált orvos, aki egy hemofília-kezelő központban praktizál;
  3. Módosított PBAC pontszám > 100 a szűréskor;
  4. Öröklött von Willebrand-betegség (bármilyen típus) diagnózisával rendelkező betegek;
  5. A HMB és a vashiányos vérszegénység stabil kezelése 3 cikluson keresztül a vizsgálatba lépés előtt, és várhatóan változatlan marad a vizsgálat időtartama alatt;
  6. Azok a betegek, akik hajlandóak infúziót kapni egy nővér által a vizsgálati időszak alatt;
  7. Azok a betegek, akik vállalják, hogy csak a szponzor által biztosított női higiéniai termékeket használják.

Kizárási kritériumok:

  1. Bármilyen más ismert vérzési rendellenességgel diagnosztizálták;
  2. Terhesség vagy terhességet tervez a vizsgálat időtartama alatt;
  3. Szoptatás vagy szoptatást tervez a vizsgálat időtartama alatt;
  4. Ismert túlérzékenységi reakciók humán plazmából származó termékekkel vagy a készítmény bármely összetevőjével szemben;
  5. VWF vagy FVIII elleni ismert antitestek;
  6. Súlyos májbetegség;
  7. A következők várható megkezdése: orális, transzdermális, injekciós és hüvelygyűrűs hormonális fogamzásgátlók; GnRH analógok; vagy hormonális intrauterin eszköz (IUD) a vizsgálati időszakon belül;
  8. Várhatóan választható eljárás, amely várhatóan több mint 10 napig intenzív VWF- vagy FVIII-kezelést igényel a vizsgálati időszak alatt;
  9. Azoknál a betegeknél, akiknél a VTE kockázati tényezője több mint 2 (a kockázati tényezőket a kezelőorvos saját belátása szerint határozza meg) vagy a közelmúltban trombózis szerepel (pl. az elmúlt évben).
  10. Egyidejűleg dezmopresszint kapó beteg (a dezmopresszin nem szedhető egyidejűleg a Wilate®-vel, kivéve a túlzott vérzés miatti eszkalációs kezeléssel összefüggésben).
  11. Bármilyen új terápia megkezdése erős menstruációs vérzés kezelésére 3 héttel a felvétel előtt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: pdVWF:FVIII koncentrátum (Wilate®) kezelés és standard ápolás
A Wilate® 30-60 NE VWF:RCo/kg dózisban a menstruáció első 4 napján 24-48 óránként, a várható két legerősebb vérzésnapra vonatkozik. További két opcionális adag adható az utolsótól számított 24-48 órával. Legalább 2 adagot kell biztosítani.
Drog: Humán koagulációs von Willebrand faktor és VIII. faktor liofilizált koncentrátuma
A Wilate® egy plazmából származó, nagy tisztaságú koncentrátum, amelyet intravénás injekcióval adnak be. A Wilate® átlagos VWF-risztocetin-kofaktor aktivitást és FVIII-aktivitást tartalmaz 1:1 arányban.
Más nevek:
  • Wilate
Placebo Comparator: Placebo és Standard Care
A placebo karba véletlenszerűen besorolt ​​betegek intravénás placebót (normál sóoldatot) kapnak a vizsgált gyógyszerrel megegyező körülbelüli térfogatban és gyakorisággal.
Egyéb: Placebo
A placebo-karba randomizált betegek intravénás normál sóoldatot kapnak a Wilate ® körülbelüli térfogatával és gyakoriságával.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Blinding Index (BI) pontszám az 1. és 2. kezelési periódus 4. ciklusának végén
Időkeret: 2 év
Blinding Index (BI) pontszám az 1. és 2. kezelési periódus 4. ciklusának végén
2 év
A résztvevők lemorzsolódásának aránya az 1. és 2. kezelési időszak végén
Időkeret: 2 év
A résztvevők lemorzsolódásának aránya az 1. és 2. kezelési időszak végén
2 év
Azon résztvevők aránya, akik teljesítették a jelölt elsődleges klinikai hatékonysági eredményeit az 1. és 2. kezelési időszak végén
Időkeret: 2 év
Azon betegek aránya, akik az 1. és 2. kezelési periódus végén teljesítették a jelölt elsődleges klinikai hatékonysági eredményeket
2 év
2 év alatt beiratkozott résztvevők száma (azaz legalább 10 résztvevő felvétele 2 év alatt)
Időkeret: 2 év
Lehetőség van legalább 10 résztvevő felvételére 2 év alatt
2 év
Az átviteli hatással rendelkező résztvevők aránya a jelölt elsődleges klinikai hatékonysági eredményekhez az 1. és a 2. időszak között
Időkeret: 2 év
Az átviteli hatással rendelkező résztvevők aránya a jelölt elsődleges klinikai hatékonysági eredményekhez az 1. és a 2. időszak között
2 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A 3 legmagasabb napi módosított PBAC (mPBAC) pontszám átlaga az egyes résztvevői ciklusokon belül 4 egyéni résztvevői ciklus átlagaként az egyes kezelési időszakok végén
Időkeret: 8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
A 3 legmagasabb napi módosított PBAC (mPBAC) pontszám átlaga az egyes résztvevői ciklusokon belül 4 egyéni résztvevői ciklus átlagaként az egyes kezelési időszakok végén
8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
Azon betegek aránya, akik mentőterápiát alkalmaznak az egyes kezelési időszakok végén
Időkeret: 8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
A mentőterápiát alkalmazó betegek aránya (azaz több mint két napos orális tranexámsav-használat, Wilate® kiegészítő kezelés, kiegészítő hormonterápia HMB miatt, sürgős/sürgős nőgyógyászati ​​műtét HMB miatt, intravénás vaskezelés, vörösvérsejt transzfúzió , vagy kórházi felvétel HMB miatt) minden kezelési időszak végén
8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
Az mPBAC pontszám átlaga az egyes résztvevői ciklusokon belül, 4 egyéni résztvevői ciklus átlaga
Időkeret: 8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
Az mPBAC pontszám átlaga az egyes résztvevői ciklusokon belül, 4 egyéni résztvevői ciklus átlaga
8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
Az egyes résztvevői ciklusokon belüli mPBAC-pontszám mediánja, amelyet a 4 egyéni résztvevői ciklus mediánjának kiszámításához használnak
Időkeret: 8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
Az egyes résztvevői ciklusokon belüli mPBAC-pontszám mediánja, amelyet a 4 egyéni résztvevői ciklus mediánjának kiszámításához használnak
8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
Az orális tranexámsav használat napjainak száma
Időkeret: 8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
Az orális tranexámsav használat napjainak száma
8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
A Wilate® kezelés napjainak száma
Időkeret: 8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
A Wilate® kezelés napjainak száma
8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
A menstruáció időtartama (napokban mérve)
Időkeret: 8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
A menstruáció időtartama (napokban mérve)
8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
Súlyos vérzés a Thrombosis és Haemostasis Nemzetközi Társasága (ISTH) meghatározása szerint
Időkeret: 8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
Súlyos vérzés a Thrombosis és Haemostasis Nemzetközi Társasága (ISTH) meghatározása szerint
8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
Klinikailag releváns, nem súlyos vérzés
Időkeret: 8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
Klinikailag releváns, nem súlyos vérzés
8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
Hemoglobin szint (g/l)
Időkeret: 8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
Hemoglobin szint (g/l)
8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
Ferritin szint (mcg/l)
Időkeret: 8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
Ferritin szint (mcg/l)
8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
Kiegészítő hormonterápia alkalmazása erős menstruációs vérzés esetén
Időkeret: 8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
Kiegészítő hormonterápia alkalmazása erős menstruációs vérzés esetén
8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
Sürgős/sürgős nőgyógyászati ​​műtét szükségessége erős menstruációs vérzés esetén
Időkeret: 8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
Sürgős/sürgős nőgyógyászati ​​műtét szükségessége erős menstruációs vérzés esetén
8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
Fáradtsági pontszámok (a FACIT fáradtsági skálával mérve)
Időkeret: 8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
Fáradtsági pontszámok (a FACIT fáradtsági skálával mérve)
8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
Rövid forma-12 pontszámok
Időkeret: 8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
Rövid forma-12 pontszámok
8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
Pontszámok a Short Form-12 egyes összetevőiről
Időkeret: 8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
Pontszámok a Short Form-12 egyes összetevőiről
8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
Vérzéscsillapítás szükségessége (tranexámsav, Wilate®, vérlemezke transzfúzió)
Időkeret: 8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
Vérzéscsillapítás szükségessége (tranexámsav, Wilate®, vérlemezke transzfúzió)
8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
Vérszegénység-központú ellátás szükséges (intravénás vas- és/vagy vörösvérsejt-transzfúzió)
Időkeret: 8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
Vérszegénység-központú ellátás szükséges (intravénás vas- és/vagy vörösvérsejt-transzfúzió)
8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
Túlérzékenységi infúziós reakciók száma
Időkeret: 8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
Túlérzékenységi infúziós reakciók száma
8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
A thromboemboliás események száma (tüneti vagy véletlenszerű, feltételezett vagy diagnosztikai képalkotással és/vagy elektrokardiogrammal megerősített, adott esetben);
Időkeret: 8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
A thromboemboliás események száma (tüneti vagy véletlenszerű, feltételezett vagy diagnosztikai képalkotással és/vagy elektrokardiogrammal megerősített, adott esetben);
8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
Azon résztvevők aránya, akiknél VWF-gátlók fejlődtek ki
Időkeret: 8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
Azon résztvevők aránya, akiknél VWF-gátlók fejlődtek ki
8 menstruációs ciklus végén (körülbelül 10 nap)
Nemkívánatos események száma
Időkeret: 8 ciklus
Nemkívánatos események száma
8 ciklus

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Unity Health Toronto

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. október 21.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. december 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 3.

Első közzététel (Tényleges)

2024. január 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. március 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. december 19.

Utolsó ellenőrzés

2024. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2.5

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel