En pilot-crossover-forsøk med profylaktisk Wilate sammenlignet med placebo for kraftig menstruasjonsblødning hos pasienter med VWD (EMPOWER)

Inklusjonskriterier:

1. Pasient som er i stand til å gi informert samtykke;
2. Kvinnelige pasienter med HMB over 18 år, for hvem profylaktisk behandling med Wilate® anses klinisk hensiktsmessig i henhold til det medisinske skjønnet (basert på deres ekspertuttalelse tatt i betraktning pasientens blødningshistorie og respons på behandling) av den behandlende hemostase- fokusert lege som praktiserer ved et hemofilibehandlingssenter;
3. Modifisert PBAC-score > 100 ved screening;
4. Pasienter med en diagnose av arvelig von Willebrands sykdom (enhver type);
5. Stabil behandling for HMB og jernmangelanemi i 3 sykluser før man går inn i studien og forventet å forbli uendret i løpet av studien;
6. Pasienter som er villige til å få en infusjon administrert av en sykepleier i løpet av studieperioden;
7. Pasienter som godtar å bruke kun de feminine hygieneproduktene levert av sponsoren.

Ekskluderingskriterier:

1. Diagnostisert med andre kjente blødningsforstyrrelser;
2. Graviditet eller planer om å bli gravid i løpet av studiens varighet;
3. Amming eller planlegger å amme i løpet av studiens varighet;
4. Kjente overfølsomhetsreaksjoner på humane plasma-avledede produkter eller en hvilken som helst ingrediens i formuleringen;
5. Kjente antistoffer mot VWF eller FVIII;
6. Alvorlig leversykdom;
7. Forventet initiering av følgende: orale, transdermale, injiserbare og vaginale hormonprevensjonsmidler; GnRH-analoger; eller en hormonell intrauterin enhet (IUD) innenfor studieperioden;
8. Forventet elektiv prosedyre som forventes å kreve intensiv behandling med VWF eller FVIII i >10 dager i løpet av studieperioden;
9. Pasienter med >2 risikofaktorer for VTE (risikofaktorer bestemmes av behandlende lege) eller nyere historie med trombose (dvs. i løpet av det siste året).
10. Pasient som samtidig får desmopressin (desmopressin kan ikke tas samtidig med Wilate®, bortsett fra i sammenheng med eskaleringsbehandling for kraftig blødning).
11. Forventet oppstart av nye terapier for behandling av kraftige menstruasjonsblødninger 3 uker før påmelding