Um ensaio piloto cruzado de Wilate profilático comparado ao placebo para sangramento menstrual intenso em pacientes com DVW (EMPOWER)
19 de dezembro de 2024 atualizado por: Unity Health Toronto
Um ensaio multi-cEnter, piloto e cruzado de Wilate profilático comparado ao PlacebO para sangramento menstrual intenso em pacientes com doença de Von WillEbRand
O estudo EMPOWER é um estudo piloto multicêntrico, controlado por placebo (solução salina normal), duplo-cego (paciente e avaliador de resultados), cruzado, ensaio randomizado de 2 anos em pacientes ambulatoriais do sexo feminino com doença de von Willebrand (DVW) e sangramento menstrual intenso para determinar a viabilidade e viabilidade do ensaio e explorar a sensibilidade do ensaio dos resultados clínicos de eficácia propostos para um ensaio clínico randomizado definitivo
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Descrição detalhada
O estudo EMPOWER é um estudo piloto multicêntrico, controlado por placebo (solução salina normal), duplo-cego (paciente e avaliador de resultados), cruzado, ensaio randomizado de 2 anos em pacientes ambulatoriais do sexo feminino com doença de von Willebrand (DVW) e sangramento menstrual intenso para determinar a viabilidade e viabilidade do ensaio e explorar a sensibilidade do ensaio dos resultados clínicos de eficácia propostos para um ensaio clínico randomizado definitivo.
Para o primeiro período de tratamento, os pacientes serão randomizados para receber fator de von Willebrand derivado de plasma: fator VIII (pdVWF:FVIII) concentrado (mais tratamento padrão) ou placebo (mais tratamento padrão) para sangramento menstrual intenso associado a VWD por 4 ciclos, passando para o tratamento comparador durante o segundo período de tratamento. O primeiro período de tratamento será seguido por um período de eliminação de 1 ciclo, quando nenhum tratamento baseado no estudo será administrado.
O principal objetivo do piloto será avaliar a viabilidade e viabilidade do desenho do ensaio, bem como explorar a sensibilidade do ensaio para informar a determinação do resultado primário de eficácia para o ensaio randomizado definitivo que avaliará o efeito da profilaxia com concentrado de pdVWF:FVIII em comparação com placebo em HMB em mulheres com DVW. Um objetivo secundário é realizar uma avaliação preliminar do efeito nos resultados clínicos de 2-3 doses de profilaxia com concentrado de pdVWF:FVIII quando fornecido nos primeiros 4 dias de menstruação em comparação com placebo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
20
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: St. Michael's Hospital
- Número de telefone: 4168646060
- E-mail: empower@unityhealth.to
Locais de estudo
-
-
Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5B1W8
- Recrutamento
- St. Michael's Hospital
-
Contato:
- Michelle Sholzberg
- Número de telefone: 4168646060
- E-mail: empower@unityhealth.to
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Paciente capaz de fornecer consentimento informado;
- Pacientes do sexo feminino com HMB com idade superior a 18 anos, para as quais o tratamento profilático com Wilate® é considerado clinicamente apropriado de acordo com o critério médico (com base na opinião de especialistas, considerando o histórico de sangramento do paciente e a capacidade de resposta ao tratamento) do tratamento da hemostasia- médico focado atuando em um Centro de Tratamento de Hemofilia;
- Pontuação PBAC modificada > 100 na triagem;
- Pacientes com diagnóstico de doença hereditária de von Willebrand (qualquer tipo);
- Tratamento estável para HMB e anemia por deficiência de ferro por 3 ciclos antes de entrar no estudo e deverá permanecer inalterado durante o estudo;
- Pacientes dispostos a receber uma infusão administrada por uma enfermeira durante o período do estudo;
- Pacientes que concordam em usar apenas os produtos de higiene feminina fornecidos pelo patrocinador.
Critério de exclusão:
- Diagnosticado com qualquer outro distúrbio hemorrágico conhecido;
- Gravidez ou planos de engravidar durante o estudo;
- Amamentação ou planos de amamentar durante o estudo;
- Reações de hipersensibilidade conhecidas a produtos derivados de plasma humano ou a qualquer ingrediente da formulação;
- Anticorpos conhecidos para VWF ou FVIII;
- Doença hepática grave;
- Início antecipado dos seguintes anticoncepcionais hormonais orais, transdérmicos, injetáveis e de anel vaginal; Análogos de GnRH; ou um dispositivo intrauterino hormonal (DIU) dentro do período do estudo;
- Procedimento eletivo antecipado que deverá exigir tratamento intensivo com VWF ou FVIII por> 10 dias durante o período do estudo;
- Pacientes com >2 fatores de risco para TEV (os fatores de risco são determinados a critério do médico assistente) ou história recente de trombose (ou seja, no último ano).
- Paciente recebendo desmopressina concomitantemente (desmopressina não pode ser tomada concomitantemente com Wilate®, exceto no contexto de tratamento escalonado para sangramento excessivo).
- Início antecipado de quaisquer novas terapias para o tratamento de sangramento menstrual intenso 3 semanas antes da inscrição
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Tratamento e tratamento padrão pdVWF:FVIII concentrado (Wilate®)
Será fornecido Wilate® em uma dose de 30-60 UI VWF:RCo/kg para os dois dias mais intensos de sangramento previstos a cada 24-48 horas nos primeiros 4 dias da menstruação.
Podem ser fornecidas duas doses adicionais opcionais 24-48 horas após a última.
Devem ser fornecidas no mínimo 2 doses.
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Wilate® é um concentrado altamente purificado derivado de plasma administrado por injeção intravenosa.
Wilate® contém uma atividade média de cofator de ristocetina de VWF para atividade de FVIII na proporção de 1:1.
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo e cuidados padrão
Os pacientes randomizados para o braço placebo receberão placebo intravenoso (solução salina normal) no mesmo volume e frequência aproximados do medicamento do estudo.
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Os pacientes randomizados para o braço placebo receberão solução salina normal intravenosa no mesmo volume e frequência aproximados de Wilate ®.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Pontuação do Índice de Cegueira (BI) no final do ciclo 4 dos períodos de tratamento 1 e 2
Prazo: 2 anos
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Pontuação do Índice de Cegueira (BI) no final do ciclo 4 dos períodos de tratamento 1 e 2
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2 anos
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Proporção de abandono de participantes no final dos períodos de tratamento 1 e 2
Prazo: 2 anos
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Proporção de abandono de participantes no final dos períodos de tratamento 1 e 2
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2 anos
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Proporção de participantes que concluíram os resultados de eficácia clínica primária do candidato no final dos períodos de tratamento 1 e 2
Prazo: 2 anos
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Proporção de pacientes que concluíram os resultados de eficácia clínica primária do candidato no final dos períodos de tratamento 1 e 2
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2 anos
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Número de participantes inscritos em 2 anos (ou seja, capacidade de inscrever pelo menos 10 participantes em 2 anos)
Prazo: 2 anos
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Capacidade de inscrever pelo menos 10 participantes em 2 anos
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2 anos
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Proporção de participantes com efeito de transferência para os resultados primários de eficácia clínica candidatos do período 1 ao período 2
Prazo: 2 anos
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Proporção de participantes com efeito de transferência para os resultados primários de eficácia clínica candidatos do período 1 ao período 2
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2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Média das 3 pontuações diárias mais altas de PBAC modificado (mPBAC) dentro de cada ciclo de participante individual, calculada em média em 4 ciclos de participantes individuais no final de cada período de tratamento
Prazo: No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Média das 3 pontuações diárias mais altas de PBAC modificado (mPBAC) dentro de cada ciclo de participante individual, calculada em média em 4 ciclos de participantes individuais no final de cada período de tratamento
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No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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A proporção de pacientes que utilizam terapia de resgate ao final de cada período de tratamento
Prazo: No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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A proporção de pacientes que utilizam terapia de resgate (ou seja, mais de dois dias de uso de ácido tranexâmico oral, tratamento adicional com Wilate®, terapia hormonal adicional para HMB, cirurgia ginecológica urgente/emergente para HMB, tratamento com ferro intravenoso, transfusão de glóbulos vermelhos , ou internação hospitalar por BLH) ao final de cada período de tratamento
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No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Média da pontuação mPBAC dentro de cada ciclo de participante individual calculada em média em 4 ciclos de participantes individuais
Prazo: No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Média da pontuação mPBAC dentro de cada ciclo de participante individual calculada em média em 4 ciclos de participantes individuais
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No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Mediana da pontuação mPBAC dentro de cada ciclo de participante individual usada para derivar a mediana em 4 ciclos de participantes individuais
Prazo: No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Mediana da pontuação mPBAC dentro de cada ciclo de participante individual usada para derivar a mediana em 4 ciclos de participantes individuais
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No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Número de dias de uso oral de ácido tranexâmico
Prazo: No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Número de dias de uso oral de ácido tranexâmico
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No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Número de dias de tratamento Wilate® recebidos
Prazo: No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Número de dias de tratamento Wilate® recebidos
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No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Duração da menstruação (medida em dias)
Prazo: No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Duração da menstruação (medida em dias)
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No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Sangramento grave de acordo com a definição da Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasia (ISTH)
Prazo: No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Sangramento grave de acordo com a definição da Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasia (ISTH)
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No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Sangramento não grave clinicamente relevante
Prazo: No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Sangramento não grave clinicamente relevante
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No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Níveis de hemoglobina (g/L)
Prazo: No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Níveis de hemoglobina (g/L)
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No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Níveis de ferritina (mcg/L)
Prazo: No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Níveis de ferritina (mcg/L)
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No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Uso de terapia hormonal adicional para sangramento menstrual intenso
Prazo: No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Uso de terapia hormonal adicional para sangramento menstrual intenso
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No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Necessidade de cirurgia ginecológica urgente/emergente para sangramento menstrual intenso
Prazo: No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Necessidade de cirurgia ginecológica urgente/emergente para sangramento menstrual intenso
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No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Pontuações de fadiga (medidas pela escala de fadiga FACIT)
Prazo: No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Pontuações de fadiga (medidas pela escala de fadiga FACIT)
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No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Pontuações curtas do formulário 12
Prazo: No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Pontuações curtas do formulário 12
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No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Pontuações nos componentes individuais do Short Form-12
Prazo: No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Pontuações nos componentes individuais do Short Form-12
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No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Necessidade de cuidados hemostáticos (ácido tranexâmico, Wilate®, transfusão de plaquetas)
Prazo: No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Necessidade de cuidados hemostáticos (ácido tranexâmico, Wilate®, transfusão de plaquetas)
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No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Necessidade de cuidados focados na anemia (transfusão intravenosa de ferro e/ou glóbulos vermelhos)
Prazo: No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Necessidade de cuidados focados na anemia (transfusão intravenosa de ferro e/ou glóbulos vermelhos)
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No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Número de reações de hipersensibilidade à infusão
Prazo: No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Número de reações de hipersensibilidade à infusão
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No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Número de eventos tromboembólicos (definidos como sintomáticos ou incidentais, suspeitos ou confirmados por diagnóstico por imagem e/ou eletrocardiograma quando apropriado);
Prazo: No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Número de eventos tromboembólicos (definidos como sintomáticos ou incidentais, suspeitos ou confirmados por diagnóstico por imagem e/ou eletrocardiograma quando apropriado);
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No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Proporção de participantes que desenvolveram inibidores do FVW
Prazo: No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Proporção de participantes que desenvolveram inibidores do FVW
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No final de 8 ciclos menstruais (aproximadamente 10 dias)
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Número de eventos adversos
Prazo: 8 ciclos
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Número de eventos adversos
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8 ciclos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de outubro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de setembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de setembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de dezembro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de janeiro de 2024
Primeira postagem (Real)
12 de janeiro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de dezembro de 2024
Última verificação
1 de dezembro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças urogenitais
- Doenças Genitais
- Processos Patológicos
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças uterinas
- Doenças Genitais Femininas
- Hemorragia
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- Hemorragia Uterina
- Distúrbios Menstruais
- Doenças de Von Willebrand
- Menorragia
- Coagulantes
- Fator VIII
Outros números de identificação do estudo
- 2.5
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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